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会明显高于对照方案，使得ICER值高于甚至远超阈值。 突）；绿色和红色方块分别代表“是”和“否”]。
[12]
例如韩佳杞等 对比纳武利尤单抗与安慰剂生理盐水 Loong（2020） 83.3％
韩佳杞（2019） 62.5％
用于二线治疗化疗失败后进展的胃癌时，前者的疗程治 Chen（2019） 75.0％
Liao（2019） 79.2％
Zhang（2020） 75.0％
疗成本是后者的 3 688 倍，使基础分析的 ICER 值达到 Wan（2020） 75.0％
Liu（2020） 83.3％
1 700 991 美元，远高于我国 3 倍人均 GDP；Zhou 等 对 Wan（2017） 75.0％ 标准符合率
[21]
Zhou（2020） 83.3％
比发现帕博利珠单抗与铂类化疗用于一线治疗晚期和 Weng（2020） 79.2％
Zhou（2019） 70.8％
PD-L1 阳性的晚期非小细胞肺癌患者（TPS≥50％）时， Li（2019） 70.8％
Liu（2019）
79.2％
Wu（2018） 75.0％
前者治疗总成本为 95 168 美元，是后者的 3 倍以上。因 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24
此，即使含有PD-1/PD-L1抑制剂的治疗方案疗效更好， 图3 CHEERS质量评价结果
其过高的价格也会使评价结果表现为不具经济性，即为 Fig 3 Results of CHEERS quality evaluation
每增加1个QALY所多支付的成本是不值得的。 3 讨论
[17]
[18]
另外，Liu 等 和Wan等 的研究将北京市3倍人均 3.1 我国已上市国产 PD-1/PD-L1 抑制剂经济性证据
GDP作为阈值判断治疗方案的经济性。需要指出的是， 缺乏
全国人均 GDP 与北京市人均 GDP 水平差距巨大，所以 本研究纳入的14篇文献仅涉及帕博利珠单抗、纳武
在此阈值下比较得出的治疗方案是否具有经济性的判 利尤单抗和阿替利珠单抗3个进口产品，而信迪利单抗
断不能直接作为证据支持国家医保谈判等全国层面的 和卡瑞利珠单抗等国产 PD-1 的经济性评价尚未发表。
决策。若以此研究结果为证据，需要将模型中的成本参 可能由于目前国产PD-1在国内获批的适应证倾向于患
数和阈值调整到全国平均水平。 者基数少的小癌种，大部分是依托单臂小样本临床试
2.3 纳入文献质量评价结果 验、通过快速审评审批通道上市 ，虽然此方式能加速
[25]
14 篇纳入文献的标准符合率在 62.5％～83.3％之 药品上市，但存在样本量小且缺少与同类药品头对头比
间，总体质量为中等偏高。虽然所有文献均报告了摘 较的局限性，导致临床试验数据质量低，不足以作为经
要、背景和目的、研究角度、成本测量、模型选择、基础分 济性评价所需的效果数据来源 。综合本系统研究结
[26]
析、不确定性分析和研究结论与局限性等内容，符合药 果和国产 PD-1 缺乏高质量数据的现状，笔者建议国内
物经济学评价基本框架，但多数文献报告的细节信息有 医药企业在PD-1/PD-L1抑制剂获批前及时开展头对头
所缺失。其中，有7篇文献未说明目标人群和亚组的具 Ⅲ期临床试验，或主动搜集药品上市后的真实世界数
体特征 [12－13，15，19，21－23] ，仅有2篇文献报告了设定研究时限 据，在证明药品安全性和有效性的同时为相关经济性评
的原因 [15，17] ，所有文献均未报告贴现率的选择原因及来 价提供高质量数据来源和依据，从而填补其经济性评价
源，所有文献的效果测量仅基于单个临床试验，仅1篇文 的数据空白，促进其经济性决策证据的产生。
[11]
献对目标人群健康效用值进行了测量 ，3篇文献未说明 3.2 我国已上市进口PD-1/PD-L1抑制剂经济性不佳
价格日期和货币换算 [12，16，22] ，6篇文献未说明数据分析方 从经济性结果来看，大部分经济性评价（9 篇）认为
法 [12，16，18－19，23－24] ，8篇文献未进行异质性分析 [11，13－15，17－19，22] 。 我国进口 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗非小细胞肺癌/肾癌/
这些问题在药物经济学评价中较为关键，均会对研究结 胃癌/食管癌/乳腺癌/广泛期小细胞肺癌等恶性肿瘤与
果的质量产生影响，是本次纳入文献的主要不足之处。 传统化疗或靶向治疗相比不具经济性，这在2020年国家
纳入文献的CHEERS质量评价结果见图3[每行对应1篇 医保谈判结果中也得以充分印证，即 4 个进口 PD-1/
纳入文献，1～24列代表24个评价条目（1为标题，2为摘 PD-L1抑制剂均未成功进入国家医保目录 。根据纳入
[27]
要，3为背景和目的，4为目标人群和亚组，5为研究背景 文献的成本信息可以看出，进口 PD-1/PD-L1 抑制剂定

与地点，6为研究角度，7为比较方案，8为研究时限，9为 价过高是其根本原因。因此笔者建议，跨国医药企业
贴现率，10 为健康结果的选择，11 为效果的测量，12 为 PD-1/PD-L1抑制剂在我国定价时，既要考虑回收研发成
基于偏好的产出的测量和评估，13 为测算资源和成本， 本，也要兼顾价格对医疗卫生体系尤其是医保和患者的
14为货币、价格日期和换算，15为模型选择，16为假设， 影响，可通过基于价值的定价策略或患者援助项目（pa-
17 为分析方法，18 为参数研究，19 为增量成本和产出， tient assistance program，PAP）等方式，降低医保基金压
20 为不确定性分析，21 为异质性分析，22 为研究结论、 力和患者用药负担，实现由非经济用药方案逆转为经济
局限性、适用性、当前知识，23为经费来源，24为利益冲 方案。

中国药房 2021年第32卷第15期 China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 15 ·1891 ·