Page 24 - 《中国药房》2021年10期
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露-反应关系。虽然可穿戴设备在科学性、伦理和隐私                                 sites/default/files/E11_R1_Addendum.pdf.
        等方面存在挑战，但其能以较低成本收集患者的纵向数                            [ 8 ]  FDA. Framework for FDA’s real-world evidence program
        据来填补儿科证据的空白，尤其是在已知患者临床结局                                 [EB/OL]. [2020-09-07]. https：//www.fda.gov/media/120-
        和生物标志物的基础上 。                                             060/download.
                            [68]
                                                            [ 9 ]  BAUMFELD A E，REYNOLDS R，CAUBEL P，et al. Trial
        6.4 提高研究设计的合理性
                                                                 designs using real-world data：the changing landscape of
            对于真实世界研究，无论类型如何，都应首先考虑
                                                                 the regulatory approval process[J]. Pharmacoepidemiol
        研究设计带来的风险。研究者应与参与者在内的利益
                                                                 Drug Saf，2020，29（10）：1201-1212.
        相关者进行协商，修改知情同意书语言、设计流程，以最
                                                            [10]  RWE Navigator. What is real-world evidence（RWE）?[EB/
        大程度地减少漏洞、规避风险；并应保证研究设计的完
                                                                 OL].[2020-09-07]. https：//rwe-navigator.eu/use-real-world-
        整性和合法性，并在研究过程中与儿科患者及其父母建                                 evidence/rwe-importance-in-medicine-development/.
                                                   [69]
        立信任，准确地向潜在的研究参与者传达研究内容 。                            [11]  US Department of Health，Education，and Welfare. Gui-
        7 结语                                                     dance for industry：general considerations for the clinical
            由于儿科人群的特殊性，与成人临床试验相比，开                               evaluation of drugs in infants and children[EB/OL]. [2020-
        展传统临床试验面临挑战。随着医疗保健信息的数字                                  09-07]. https：//wayback.archive-it.org/7993/2019091709-
        化和数据存储能力的提高，许多国家应用 RWE 开展儿                               0954/https：//www.fda.gov/media/71516/download.
        科医药产品研发，尝试解决患者招募困难、不符合伦理                            [12]  CAROLINE M. US Food and Drug Administration’s re-
                                                                 quirements on content and format for labeling for human
        等问题，但真实世界研究在应用的过程中仍面临一些障
                                                                 prescription drugs rule：1979[EB/OL]. [2020-09-20]. https：//
        碍，如数据收集困难及获取知情同意困难等。随着未来
                                                                 embryo.asu.edu/pages/us-food-and-drug-administrations-
        基础设施和数据网络的逐步建设和完善，RWE可为儿科
                                                                 requirements-content-and-format-labeling-human-prescrip-
        领域带来更多的机会和获益。
                                                                 tion.
        参考文献                                                [13]  FDA. Food and Drug Administration guidance for indu-
        [ 1 ]  World Health Organization. Children are not little adults  stry：the content and format for pediatric use supple-
             [EB/OL]. [2020-09-20]. https：//www.who.int/ceh/capacity/  ments[EB/OL].（1996-05-24）[2020-09-20]. https：//www.
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        [ 2 ]  RATWANI R M，MOSCOVITCH B，RISING J P. Impro-  [14]  FDA. Food and Drug Administration modernization act of
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             2018，172（11）：1007-1008.                            （1997-06-05）[2021-05-09]. https：//www.fda.gov/down-
        [ 3 ]  FDA. use of real-world evidence to support regulatory de-  loads/RegulatoryInformation/Legislation/FederalFoodDrug-
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             vices/deviceregulationandguidance/guidancedocuments/  pdf.
             ucm513027.pdf.                                 [15]  FDA. Regulations requiring manufacturers to assess the
        [ 4 ]  PEDEN M. World report on child injury prevention ap-  safety and effectiveness of new drugs and biological pro-
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        [ 5 ]  国家药品监督管理局药品审评中心.国家药监局药审中                          1998-12-02/pdf/98-31902.pdf.
             心关于发布《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则                       [16]  FDA. Best pharmaceuticals for children act[EB/OL]. [2020-
             （试 行）》的 通 告 ：2020 年 第 67 号 [EB/OL].（2020-12-        09-20]. https：//www.fda.gov/science-research/pediatrics/
             31）[2021-02-25]. http：//www.cde.org.cn/news.do?me-  best-pharmaceuticals-children-act-and-pediatric-research-
             thod=viewInfoCommon&id=b40a4d0fd292259b.            equity-act.
        [ 6 ]  耿莹，张豪，孙艳喆，等.《人用药品注册技术要求国际协                   [17]  FDA. Pediatric research equity act[EB/OL].[2020-09-20].
             调会议 E11（R1）儿童药物临床研究指南》要点解读[J].                      https：//www.fda.gov/drugs/development-resources/pedia-
             中国临床药理学杂志，2020，36（21）：3551-3554.                    tric-research-equity-act-prea.
        [ 7 ]  ICH. Addendum to Ich E11：clinical investigation of me-  [18]  FDA. Food and Drug Administration amendments act[EB/
             dicinal products in the pediatric population E11（R1）[EB/  OL]. [2020-09-20]. https：//www.fda.gov/regulatory-infor-
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        ·1170 ·  China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 10                                 中国药房    2021年第32卷第10期
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