Page 19 - 《中国药房》2021年10期

真实世界证据应用于儿科医药产品研发中的挑战及对策研究

1，2 #
1＊
王 雪 ，杨 悦 （1.沈阳药科大学工商管理学院，沈阳 110016；2.清华大学药学院，北京 100084）
中图分类号 R951 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2021）10-1165-08
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2021.10.03

摘 要 目的：为促进真实世界证据在儿科医药产品研发中的应用提供参考。方法：介绍真实世界证据在欧美国家儿科领域应用
的进展情况，分析真实世界证据在儿科医药产品研发中的应用障碍，并提出一系列可行性建议。结果与结论：真实世界证据已被
广泛应用于儿科医药产品研发中，包括评估和验证生物标志物及预后指标、临床试验设计与优化、支持扩大适应证、上市后安全性
监测/药物警戒等环节。但仍面临许多障碍，诸如真实世界证据来源与访问受限、真实世界数据标准化分析方法欠缺、儿科关键变量
丢失、获得儿科患者知情同意困难等。建议今后应加强数据基础设施建设，扩大通用数据模型应用，开发收集儿科患者纵向数据的方
法，提高研究设计的合理性等，以促进真实世界证据在儿科领域的应用。
关键词 真实世界证据；儿科；医药产品；研发；挑战

Research on Challenges and Policies of Real-world Evidence Applied in Pediatric Medical Product R&D
WANG Xue ，YANG Yue （1. School of Business Administration，Shenyang Pharmaceutical University，Shenyang
1
1，2
110016，China；2. School of Pharmaceutical Sciences，Tsinghua University，Beijing 100084，China）
ABSTRACT OBJECTIVE：To provide reference for promoting the application of real-world evidence in pediatric medical product
R&D. METHODS：The progress of real-world evidence in pediatrics in the United States and Europe was introduced. The obstacles
of real-world evidence in pediatric drug R&D were analyzed，and a series of feasibility suggestions were put forward. RESULTS &
CONCLUSIONS：Real world evidence had been widely used in pediatric medical product R&D，including evaluation and
validation of biomarkers and prognostic indicators，clinical trial design and optimization，support for extended indications，
post-marketing safety monitoring/pharmacovigilance，etc. There were still many obstacles，such as data fragmentation and access
restrictions，lack of standardized analysis methods for real-world evidence，lack of key pediatric variables，and difficulties in
obtaining informed consent from pediatric patients. In order to promote the application of real-world evidence in pediatrics，it is
suggested to strengthen the construction of data infrastructure，expand the application of general data model，develop methods for
collecting longitudinal data of pediatric patients，and carry out reasonable research design.
KEYWORDS Real-world evidence；Pediatric；Medical product；R&D；Challenges

世界卫生组织（WHO）认为“儿童不应仅仅是缩小 据爆炸的时代，从常规医疗实践中获得真实世界数据
版的成人（Children are not simply little adults）”，这一理 （Real-world data，RWD）并进行分析，并将 RWD 转化为
念如今受到行业内学者的普遍认同 。但儿科临床试验 真实世界证据（Real-world evidence，RWE），可以有效补
[1]
的开展难度较大：首先，儿科临床研究纳入患者数量少， 充儿科临床试验证据的缺失，将研究结果外推到更大、
结果稳健性较差；其次，儿童的生理、成长发育和行为以 更具包容性的患者人群，反映医药产品的实际使用情
及代谢和激素水平与成人不同，部分研究者对儿童疾病 况，从而最大程度地降低不必要的儿童药物暴露风
自然史的理解不足；再次，儿科临床试验普遍缺乏合适 险 。基于此，本文拟分析欧美国家RWE在儿科医药产
[3]
的生物标志物、结局指标和终点，在对照组设定以及伦
品研究中的应用进展情况，总结 RWE 应用于儿科医药
理、隐私和安全等方面的考虑均与成人不同，使儿科临
产品研发中的困难和障碍，并提出相应建议，以期为促
床试验的开展充满挑战。成人临床研究中的结果可能
进RWE在儿科医药产品研发中的应用提供参考。
不适用于儿科人群，最终导致儿科医药产品使用证据缺
1 定义
[2]
失，增加了儿科人群的医药产品暴露风险 。在当前数
1.1 儿科人群界定
＊硕士研究生。研究方向：医药政策与法规。E-mail：15542178446@
目前，关于儿科人群尚无明确的定义和年龄划分。
163.com
依据WHO的定义，儿童泛指18岁以下人群 。在我国，
[4]
# 通信作者：教授，博士生导师。研究方向：监管科学、医药政策
与法规。E-mail：yyue315@vip.126.com 国家药品监督管理局药品审评中心2020年12月发布的
中国药房 2021年第32卷第10期 China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 10 ·1165 ·