Page 12 - 《中国药房》2021年8期
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格差异较大，两类药品的 MPR 中位数分别为 1.13 和                       机制，例如最昂贵的 6 种药品的年费用均达 140 万元以
        0.37，进口原研药的总体价格水平显著高于仿制药，也高                         上，超过2020年全国居民人均可支配收入的40倍，且均
        于国际参考水平，部分原研药境内外价格差异明显，例                            未纳入医保，这给患者造成极沉重的经济负担，严重阻
        如普拉克索、利鲁唑的原研药价格均达国际参考价格的                            碍了患者的用药可及性。周盛明等 对本研究涉及病
                                                                                           [11]
                                   [17]
        4倍左右。常峰等 、荣雪菁等 的研究将我国专利药、                           种中的血友病等 16 种疾病的治疗药品可负担性情况进
                        [16]
        原研药价格与国外进行了比较，也得出了相似的结论。                            行了评价，得出了相似的研究结果，并发现在没有医保
        主要原因可能有：一是我国药品价格形成机制尚不完                             支付的情况下，仅这16种疾病就可能导致全国超过268
        善，对新上市专利药的定价缺乏有效的干预机制，在药                            万人口陷入贫困。尽管近年来我国医保制度不断完善，
        品招标采购中也通常将原研药单独分组或置于较高组                             新药纳入医保速度加快，但在基本医保“保基本”的功能
                                                  [18]
        别谈判议价，无法实现充分竞争进而降价的目标 。二                            定位下，被纳入医保支付范围的罕见病药品多为适应证
        是由于长期以来我国仿制药与原研药相比存在质量和                             较多、适用人群较广的药品 。相比之下，仅用于治疗
                                                                                    [21]
        疗效差距，难以实现对原研药的临床替代，医师和患者                            罕见病的药品由于患者人数极少，企业的研发和生产成
        对原研药的品牌黏性高，原研药可以依靠其质量优势和                            本无法通过规模效应分摊，因此整体价格更高，加之医
                               [19]
        品牌优势维持较高的溢价 。在国际上，原研药专利到                            保覆盖不足，导致患者负担极为沉重。例如，ⅣA 型黏
        期后通常会在仿制药竞争压力下降低价格，但本研究涉                            多糖贮积症由先天性溶酶体酶缺陷造成的黏多糖在器
        及的20个存在仿制药竞品的品种中，原研药价格依然维                           官和组织内累积引起，通常在患者幼儿期发病，可造成
                                                                                                     [22]
        持在较高水平，反映出我国仿制药并未对原研药造成竞                            骨骼畸形、心脏病变等，我国患者人数不足 1 万 ，相应
        争压力。然而，随着近年来药监部门对仿制药质量和疗                            治疗用药依洛硫酸酯酶α注射液定价为 7 500 元/支（5
        效一致性评价的大力推进，本土仿制药质量的提升为药                            mL∶ 5 mg），1名体质量10 kg的患儿如足量用药，年费用
        品价格形成机制改革创造了条件。例如，国家药品集中                            高达 156 万元，远远超出一般居民家庭的负担能力。该
        采购将原研药和通过一致性评价的仿制药置于同一竞                             类药品多数具有用量小、价格高、临床必需、不可替代的
        价组竞争，使中选原研药价格大幅下降 。未中选原研                            特点，且多为拥有专利保护的独家产品，是真正意义上
                                          [13]
                                                 [20]
        药也受配套政策和市场竞争的影响下调了价格 ，例如                            的罕见病药品，亟需建立针对性的费用保障机制，以保
        英国 GSK 公司原研的肺动脉高压治疗用药安立生坦片                          证患者用药可及。
        （5 mg）尽管未中选集中采购，但米内网数据显示，其价                             对此，国内一些经济发达地区已开展了先行先试，
        格从集中采购前的 119.3 元/片（5 mg）下降到集中采购                     例如浙江省建立了罕见病专项保障基金，苏州、深圳、成
        后的66元/片（5 mg），降幅达44.7％。                             都等地引入政策性商业保险，青岛市对罕见病特药实施
            基于此，笔者建议我国可积极完善原研药价格管理                         “医疗救助+慈善援助”支付方式等               [23－24] 。可借鉴上述省
        机制，在新药准入中引入国际参考价格作为依据，发挥                            市的先进经验，以基本医保为基础，发挥大病医保、商业
        医保谈判、集中采购等手段的效用，对于疗效确切、医保                           保险、专项基金、财政补助、医疗救助、社会援助等渠道
        基金能够负担的专利药，可经专家评审后纳入医保谈判                            对高值罕见病药品支付的补位作用，在国家层面建立多
        范围；对用于治疗诊断能力成熟、患者信息丰富的病种                            方共担的多层次保障体系，合理确定各方费用分担比例
        的高值专利药品，可探索汇聚一定量的患者用药需求，                            并加强衔接，建立持续有效的运行机制，以提高罕见病
        开展“以量换价”带量议价采购以降低药品价格。同时，                           患者治疗的可负担性。
        应积极鼓励优质仿制药的上市和使用，对临床需求确                             4 结语
        切、竞争不充分的品种，可采取列入鼓励仿制药目录、给                               罕见病问题不仅是医药卫生领域亟待解决的重大
        予优先审评审批、给予仿制药质量提升资金支持等举                             课题，更是导致因病致贫、因病返贫的社会问题 。近
                                                                                                      [22]
        措，提高仿制药的竞争力，通过竞争性带量采购促进优                            年来，我国政府高度重视罕见病患者保障工作，在罕见
        质仿制药的临床替代，推动药品价格重心下降。                               病政策上取得了多项成就，如罕见病药品上市审评审批
                                                                                                         [25]
        3.2 部分负担较高的罕见病药品缺少支付保障机制                            速度明显加快、医保药品目录向罕见病用药倾斜等 ，
            本研究纳入的 71 种罕见病药品中，超过 80％的药                      但仍存在本研究发现的部分原研药价格不合理、部分高
        品已被纳入了医保支付范围，大多数药品经医保报销后                            值药品缺少支付保障等问题。建议重点聚焦以上问题，
        的费用支出已在我国城镇和农村乡居民可承担范围之                             进一步完善药品价格监管机制，充分发挥集中采购、医
        内。但是，少数价格极为高昂的药品仍缺少有效的保障                            保谈判等手段对药品价格的调控作用，加强国际参考价


        ·902 ·   China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 8                                   中国药房    2021年第32卷第8期
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