Page 8 - 《中国药房》2021年8期
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尽管罕见病患病率极低,但我国人口基数庞大,据估算, 疗疗程和用药周期较长,因此本研究参考信枭雄等 、
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我国罕见病患者总数不低于 1 680 万 ;仅我国发布的 周盛明等 的做法,以居民年收入代替日薪进行计算,
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《第一批罕见病目录》中的121种罕见病就涉及约300万 即通过使用某一药品的年治疗费用相当于我国城镇或
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患者 。可见,罕见病问题已成为不可忽视的社会问 农村居民年均可支配收入的倍数来衡量可负担性,并设
题。我国罕见病患者长期以来面临无药可用、用不起药 定该倍数≤1 时代表该药品可负担。计算公式为:可负
的困境。2019年,我国罕见病患者综合社会调查第一阶 担性=限定日剂量×单位剂量价格×治疗期/居民年均可支
段结果显示,约 36.8%的罕见病患者未接受治疗,其中 配收入。其中,限定日剂量参照WHO推荐剂量和《罕见
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医疗费用昂贵是主要原因 。基于此,本研究拟通过对 病诊疗指南(2019年版)》确定;对于剂量随患者体质量调
我国罕见病药品的价格水平和可负担性进行分析,提出 整的药品,包括阿加糖酶β、伊米苷酶、阿糖苷酶α、依洛硫
改善罕见病药品可负担性的政策建议,以期为政府主管 酸酯酶α和血友病药品,剂量以平均体质量50 kg计算,药
部门的相关决策提供依据。 品治疗期以365天计算;此外,特发性低促性腺激素性性
1 资料与方法 腺功能减退症治疗用药绒促性素、尿促性素和戈那瑞林
1.1 资料来源 不需长期使用,按WHO/HAI标准调查法中慢性疾病治疗
1.1.1 调查药品选择 以《第一批罕见病目录》及《罕见 期30天的规定计算,重症先天性粒细胞缺乏症治疗用药
病诊疗指南(2019 年版)》中的 121 种罕见病为对象,选 重组人粒细胞刺激因子按急性疾病治疗期 7 天的规定
择同时满足以下条件的药品:①《罕见病诊疗指南(2019 计算。
年版)》推荐使用;②在我国已获批相应罕见病适应证; 1.2.3 价格管理政策对药品价格和可负担性影响的评
③2019年底前在我国上市并已公开销售价格。 价 近年来,我国药品价格监管部门采取医保准入谈
1.1.2 药品价格来源 药品价格数据来源于米内网各 判、集中采购等措施对一些常用药品、高值药品和重大
省药品价格数据库及北京市药品阳光采购公众查询平 疾病治疗药品的价格进行调控,以降低药品价格 [12-13] 。
台。每种药品选择1个临床主流品规,分别取其原研药 故本研究借助“1.2.2”项下方法分析这些政策涉及的罕
和所有仿制药品种在各省份截至 2020 年底中标价格的 见病药品在政策实施前后的价格和可负担性变化情况,
中位数。 以探讨相关价格管理政策对药品可及性的影响。
1.2 研究方法 1.2.4 统计学方法 采用 SPSS 24.0 软件,对药品的
1.2.1 价格水平评价 参照世界卫生组织/国际健康行 MPR 值及可负担性数据的区间范围等基本情况进行一
动组织(WHO/HAI)的基本药物可及性标准调查法(以 般描述性统计,采用t检验比较不同类别药品间的MPR
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下简称“WHO/HAI 标准调查法”),用中位价格比值 值和可负担性是否存在显著差异,采用 χ 检验比较不同
(MPR)评价药品价格水平。计算公式为:MPR=单位药 类别药品的医保纳入情况是否存在显著差异。P<0.05
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品中位价格/国际参考价格 。 为差异有统计学意义。
国际参考价格主要采用澳大利亚药品福利计划 2 结果
(PBS)的参考价格 。澳大利亚是药品价格管控程度较 2.1 罕见病药品筛选结果
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高的国家,PBS 药品价格一般会定期调整并向社会公 按照“1.1.1”项下标准,共纳入 71 种药品(以通用名
开 。对于 PBS 目录尚未收录的罕见病药品,本研究则 计),涉及罕见病 26 种,如表 1 所示。其中,28 种药品在
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使用美国、英国、法国、日本、加拿大等的中位价格作为 我国仅有原研药上市,23种仅有仿制药上市,20种两者
国际参考价格。优先选择同通用名、同剂型、同规格的 兼有,共计 48 种原研药品和 43 种仿制药品。依达拉奉
药品;规格不同时按差比价规则换算后比较 ,计算公式 氯化钠、波生坦、马昔腾坦、利奥西呱、司来帕格、尼达尼
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为:b 药规格价格=a 药规格价格×1.7 log2(b 药含量/a 药含量) 。各 布、重组人干扰素β-1b、特立氟胺、芬戈莫德、麦格司他
国/地区价格使用汇率转换进行比较,汇率选取国家外汇 和依维莫司等11种药品均被纳入《国家医保药品谈判目
管理局公布的2020年平均汇率。 录》,瑞舒伐他汀、辛伐他汀、阿托伐他汀、匹伐他汀、西
1.2.2 可负担性评价 WHO/HAI标准调查法将药品可 地那非和安立生坦等6种药品为国家组织药品集中采购
负担性定义为:使用该药品标准剂量治疗某一疾病1个 品种。
治疗期内所花费的药品总费用相当于政府部门中非技 2.2 药品价格水平
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术人员最低日薪标准的倍数 。由于绝大多数罕见病治 将我国药品价格与国际参考价格进行比较可得纳
·898 · China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 8 中国药房 2021年第32卷第8期