Page 8 - 《中国药房》2021年8期
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尽管罕见病患病率极低，但我国人口基数庞大，据估算，                           疗疗程和用药周期较长，因此本研究参考信枭雄等 、
                                                                                                         [10]
        我国罕见病患者总数不低于 1 680 万 ；仅我国发布的                        周盛明等 的做法，以居民年收入代替日薪进行计算，
                                         [3]
                                                                    [11]
        《第一批罕见病目录》中的121种罕见病就涉及约300万                         即通过使用某一药品的年治疗费用相当于我国城镇或
             [4]
        患者 。可见，罕见病问题已成为不可忽视的社会问                             农村居民年均可支配收入的倍数来衡量可负担性，并设
        题。我国罕见病患者长期以来面临无药可用、用不起药                            定该倍数≤1 时代表该药品可负担。计算公式为：可负
        的困境。2019年，我国罕见病患者综合社会调查第一阶                          担性＝限定日剂量×单位剂量价格×治疗期/居民年均可支
        段结果显示，约 36.8％的罕见病患者未接受治疗，其中                         配收入。其中，限定日剂量参照WHO推荐剂量和《罕见
                               [5]
        医疗费用昂贵是主要原因 。基于此，本研究拟通过对                            病诊疗指南（2019年版）》确定；对于剂量随患者体质量调
        我国罕见病药品的价格水平和可负担性进行分析，提出                            整的药品，包括阿加糖酶β、伊米苷酶、阿糖苷酶α、依洛硫
        改善罕见病药品可负担性的政策建议，以期为政府主管                            酸酯酶α和血友病药品，剂量以平均体质量50 kg计算，药
        部门的相关决策提供依据。                                        品治疗期以365天计算；此外，特发性低促性腺激素性性
        1 资料与方法                                             腺功能减退症治疗用药绒促性素、尿促性素和戈那瑞林
        1.1 资料来源                                            不需长期使用，按WHO/HAI标准调查法中慢性疾病治疗
        1.1.1  调查药品选择        以《第一批罕见病目录》及《罕见                期30天的规定计算，重症先天性粒细胞缺乏症治疗用药
        病诊疗指南（2019 年版）》中的 121 种罕见病为对象，选                     重组人粒细胞刺激因子按急性疾病治疗期 7 天的规定
        择同时满足以下条件的药品：①《罕见病诊疗指南（2019                         计算。
        年版）》推荐使用；②在我国已获批相应罕见病适应证；                           1.2.3  价格管理政策对药品价格和可负担性影响的评
        ③2019年底前在我国上市并已公开销售价格。                              价   近年来，我国药品价格监管部门采取医保准入谈
        1.1.2  药品价格来源        药品价格数据来源于米内网各                  判、集中采购等措施对一些常用药品、高值药品和重大
        省药品价格数据库及北京市药品阳光采购公众查询平                             疾病治疗药品的价格进行调控，以降低药品价格                      [12－13] 。
        台。每种药品选择1个临床主流品规，分别取其原研药                            故本研究借助“1.2.2”项下方法分析这些政策涉及的罕

        和所有仿制药品种在各省份截至 2020 年底中标价格的                         见病药品在政策实施前后的价格和可负担性变化情况，
        中位数。                                                以探讨相关价格管理政策对药品可及性的影响。
        1.2  研究方法                                           1.2.4  统计学方法       采用 SPSS 24.0 软件，对药品的
        1.2.1  价格水平评价        参照世界卫生组织/国际健康行                 MPR 值及可负担性数据的区间范围等基本情况进行一
        动组织（WHO/HAI）的基本药物可及性标准调查法（以                         般描述性统计，采用t检验比较不同类别药品间的MPR
                                                                                               2
        下简称“WHO/HAI 标准调查法”），用中位价格比值                         值和可负担性是否存在显著差异，采用 χ 检验比较不同
        （MPR）评价药品价格水平。计算公式为：MPR＝单位药                         类别药品的医保纳入情况是否存在显著差异。P＜0.05
                               [6]
        品中位价格/国际参考价格 。                                      为差异有统计学意义。
            国际参考价格主要采用澳大利亚药品福利计划                            2 结果
        （PBS）的参考价格 。澳大利亚是药品价格管控程度较                          2.1  罕见病药品筛选结果
                        [7]
        高的国家，PBS 药品价格一般会定期调整并向社会公                               按照“1.1.1”项下标准，共纳入 71 种药品（以通用名
        开 。对于 PBS 目录尚未收录的罕见病药品，本研究则                         计），涉及罕见病 26 种，如表 1 所示。其中，28 种药品在
          [8]
        使用美国、英国、法国、日本、加拿大等的中位价格作为                           我国仅有原研药上市，23种仅有仿制药上市，20种两者
        国际参考价格。优先选择同通用名、同剂型、同规格的                            兼有，共计 48 种原研药品和 43 种仿制药品。依达拉奉
        药品；规格不同时按差比价规则换算后比较 ，计算公式                           氯化钠、波生坦、马昔腾坦、利奥西呱、司来帕格、尼达尼
                                              [9]
        为：b 药规格价格＝a 药规格价格×1.7            log2（b 药含量/a 药含量） 。各  布、重组人干扰素β-1b、特立氟胺、芬戈莫德、麦格司他
        国/地区价格使用汇率转换进行比较，汇率选取国家外汇                           和依维莫司等11种药品均被纳入《国家医保药品谈判目
        管理局公布的2020年平均汇率。                                    录》，瑞舒伐他汀、辛伐他汀、阿托伐他汀、匹伐他汀、西
        1.2.2  可负担性评价        WHO/HAI标准调查法将药品可               地那非和安立生坦等6种药品为国家组织药品集中采购
        负担性定义为：使用该药品标准剂量治疗某一疾病1个                            品种。
        治疗期内所花费的药品总费用相当于政府部门中非技                             2.2 药品价格水平
                                 [6]
        术人员最低日薪标准的倍数 。由于绝大多数罕见病治                                将我国药品价格与国际参考价格进行比较可得纳

        ·898 ·   China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 8                                   中国药房    2021年第32卷第8期
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