Page 9 - 《中国药房》2021年8期
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表1 26种罕见病及相应71种药品                                               续表1
        Tab 1 26 rare diseases and related 71 rare disease drugs            Continued tab 1
        序号 罕见病名称            药品名称            剂型    类型       序号 罕见病名称             药品名称            剂型    类型
         1 21-羟化酶缺乏症        氢化可的松           片剂    仿制        22 帕金森病（青年型、早发型）    左旋多巴/卡比多巴       片剂    原研
         2 肌萎缩侧索硬化          利鲁唑             片剂    原研、仿制                         金刚烷胺            片剂    仿制
                            依达拉奉氯化钠         注射剂   仿制                            司来吉兰            片剂    原研、仿制
         3 心脏离子通道病          普萘洛尔            片剂    仿制                            雷沙吉兰            片剂    原研
                            维拉帕米            片剂    仿制                            罗替高汀            贴膏剂   原研
         4 原发性肉碱缺乏症         左卡尼汀            口服溶液  原研、仿制                         苯海索             片剂    仿制
         5 先天性肌无力综合征        溴吡斯的明           片剂    仿制                            吡贝地尔            片剂    原研
         6 法布雷病             阿加糖酶β           注射剂   原研                            多巴丝肼            片剂/胶囊剂 原研、仿制
         7 戈谢病              伊米苷酶            注射剂   原研        23 原发性联合免疫缺陷        静注人免疫球蛋白（pH4）   注射剂   仿制
         8 糖原累积病（Ⅰ型、Ⅱ型）     阿糖苷酶α           注射剂   原研        24 重症先天性粒细胞缺乏症      重组人粒细胞刺激因子      注射剂   原研、仿制
         9 血友病              重组人凝血因子Ⅷ        注射剂   原研、仿制                         聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子 注射剂   仿制
                            重组人凝血因子Ⅸ        注射剂   原研        25 脊髓性肌萎缩症          诺西那生            注射剂   原研
                            人凝血因子Ⅷ          注射剂   仿制        26 结节性硬化症           依维莫司            片剂    原研
                            人凝血酶原复合物        注射剂   仿制
                            艾美赛珠单抗          注射剂   原研       入药品的 MPR，结果如表 2 所示。经计算，纳入的 71 种
        10 肝豆状核变性           青霉胺             片剂    仿制       药品的MPR中位数为0.83，体现我国样本罕见病药品价
                            硫酸锌             片剂    仿制
                            二巯丁二酸           胶囊剂   仿制       格低于国际参考水平。对兼有原研药和仿制药的药品
        11 遗传性血管性水肿         达那唑             胶囊剂   仿制       以较低价格计算，则 71 种药品中有 46 种药品的 MPR＜
                            氨甲环酸            片剂    原研、仿制
        12 纯合子家族性高胆固醇血症     依折麦布            片剂    原研       1，占64.8％，最低为0.03[肝豆状核变性治疗用药二巯丁
                            瑞舒伐他汀           片剂    原研、仿制    二酸（仿制药）]；25种药品的MPR＞1，占35.2％，最高为
                            辛伐他汀            片剂    原研、仿制    8.16[帕金森病（青年型、早发型）治疗用药罗匹尼罗（仿
                            阿托伐他汀           片剂    原研、仿制
                            洛伐他汀            胶囊剂   仿制       制药）]。
                            氟伐他汀            胶囊剂   原研、仿制        从药品类型看，48个原研药的MPR中位数为1.13，
                            普伐他汀            片剂    原研、仿制
                            匹伐他汀            片剂    原研、仿制    区间范围为 0.13～4.00，进行 t 检验得数值分布大于 1
                            苯扎贝特            片剂    仿制       （P＝0.01），表明原研药整体价格水平显著高于国际参
                            非诺贝特            胶囊剂   原研、仿制
                            依洛尤单抗           注射剂   原研       考价格，其中27个药品的MPR＞1，占56.3％；43个仿制
        13 高苯丙氨酸血症          沙丙蝶呤            片剂    原研       药的 MPR 中位数为 0.37，区间范围为 0.03～8.16，进行 t
        14 特发性低促性腺激素性性腺功能减退症 绒促性素           注射剂   仿制
                            重组人绒促性素         注射剂   原研       检验得数值分布小于 1（P＝0.001），表明仿制药整体价
                            尿促性素            注射剂   仿制       格 水 平 显 著 低 于 国 际 参 考 价 格 ，其 中 12 个 药 品 的
                            高纯度尿促性素         注射剂   原研       MPR＞1，占 27.9％。20 种兼有原研药和仿制药的药品
                            戈那瑞林            注射剂   仿制
        15 特发性肺动脉高压         西地那非            片剂    原研、仿制    中，原研药价格均高于仿制药，平均为仿制药的 6.2 倍，
                            波生坦             片剂    原研       MPR 中位数达 1.55；其余 28 个独家原研药的 MPR 中位
                            安立生坦            片剂    原研、仿制
                            曲前列尼尔           注射剂   原研       数为0.98。
                            马昔腾坦            片剂    原研       2.3  药品可负担性
                            利奥西呱            片剂    原研
                            司来帕格            片剂    原研           根据国家统计局数据显示，2020年我国居民人均可
        16 特发性肺纤维化          尼达尼布            胶囊剂   原研       支配收入为32 189元，城镇和农村居民年均可支配收入
                            吡非尼酮            胶囊剂   仿制                                 [14]
        17 进行性家族性肝内胆汁淤积症    熊去氧胆酸           片剂/胶囊剂 原研、仿制   分别为 43 834 元和 17 131 元 。按照“1.2.2”项下方法
        18 黏多糖贮积症           依洛硫酸酯酶α         注射剂   原研       计算71种药品的可负担性，结果如表2所示。对兼有原
        19 多发性硬化            巴氯芬             片剂    原研、仿制    研药和仿制药的品种以较低价格计算，各药品年均费用
                            重组人干扰素β-1b      注射剂   原研
                            特立氟胺            片剂    原研       相当于 2020 年我国城镇居民年均收入的 0.001～178.43
                            芬戈莫德            胶囊剂   原研       倍[95％置信区间（CI）（1.16，13.24）]，相当于农村居民年
        20 新生儿糖尿病           胰岛素             注射剂   原研、仿制
                            格列本脲            片剂    仿制       均收入的 0.003～456.57 倍[95％CI（2.96，33.87）]；对于
        21 尼曼匹克病            麦格司他            胶囊剂   原研       城镇和农村居民分别有21种和28种药品难以负担。需
        22 帕金森病（青年型、早发型）    恩他卡朋双多巴         片剂    原研
                            普拉克索            片剂    原研、仿制    长期使用的药品中，费用最低的为纯合子家族性高胆固
                            罗匹尼罗            片剂    仿制       醇血症治疗用药瑞舒伐他汀、辛伐他汀、阿托伐他汀仿


        中国药房    2021年第32卷第8期                                              China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 8  ·899 ·
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