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所示。                                                 准资源网站和数据标准项目网站，用于公布数据标准项
                       表2 外部利益相关者                           目和数据标准开发流程的更新和变更。为加强 CDER
                   Tab 2 External stakeholders              下设办公室之间的交流与沟通，CDER建立了联系实时
        外部利益相关者                  含义或主要职能                    通讯系统，每月以电子邮件简报的形式在CDER内部发
        组织贸易集团    代表被监管行业利益的组织和协会，包括药品研究和生物科技公司，例如美国药物研     送标准开发活动的更新内容。
                  究及制造商（PhRMA）、生物科技产业组织（BIO）、仿制药协会（GPhA）
        赞助公司      负责启动和管理临床试验的个人、公司、机构或组织的总称                3 数据标准项目推进流程案例分析
        CRO       代表赞助公司支持产品开发的临床前和/或临床试验公司的统称；主要负责获取、分析        本文以“以 SPL 格式提交 REMS 信息”项目为实
                  和提交标准化的研究数据，以帮助提升FDA审查的效率和有效性
                                                            例 [14-22] ，对美国FDA数据标准项目推进流程进行分析。
        SDO       负责为卫生保健、产品开发和监管审查组织开发数据标准；与FDA、美国国家卫生研
                  究院（NIH）、行业组织（如赞助公司、CRO）和其他SDO、临床数据交换标准联盟  3.1 项目概述
                 （CDISC）合作，为赞助公司向FDA收集、传输、分析和提交数据制定标准
                                                                为确保药品安全性，美国FDA要求所有医药企业必
        技术供应商     系统集成/咨询公司（如IBM、TCS、Syntel）和软件开发公司（如SAS、Oracle、TIBCO），
                  负责向开发企业和FDA提供在产品开发过程和监管审查期间所需的工具          须执行“REMS”计划，管理药品和生物制品已知或潜在
        政府其他部门    与FDA合作的其他政府机构，如国家协调员办公室（ONC）或NIH，这些机构涉及医  的严重风险，以确保其效益大于风险。但由于多项
                  疗数据标准和电子数据交换
                                                            REMS 计划同时运行，其复杂性、组成成分和利益相关
        专业组织      一些寻求维护个体或公共利益最大化的非营利组织，例如药物信息协会（DIA）、美国
                  统计协会（ASA）                                 者采用的标准不一致，给FDA监管带来了严峻挑战。
        公众        FDA通过加速产品创新和获取科学知识，改善公众健康水平                   CDER根据《联邦食品、药品和化妆品法案》第745A
        2.4.3  主要沟通方式        在数据标准项目推进过程中，                 （a）条“以电子格式提交监管信息”的规定，于 2013 年在
        CDER通过公共演讲或会议、政策文件、常务会议等形式                         《数据标准项目行动计划v1.1》中推出了“以电子格式提
        与内外部利益相关者保持有效沟通。具体来说，主要沟                            供监管信息：以SPL格式提交REMS信息”项目（下文简
                              [13]
        通方式包括以下4种类型 。                                       称“以 SPL 格式提交 REMS 信息”项目） 。SPL 是处方
                                                                                              [14]
            ①公共演讲或会议——数据标准在线研讨和行业                           药信息数据标准，SPL 数据可以使医务人员、医疗系统
        会议。在线研讨会和行业会议是 FDA 与外部利益相关                          和专业药房在电子病例中加入和访问REMS信息。
        者信息沟通的重要形式，主要参与主体包括医药企业、                                经过多年的努力，CDER 于 2017 年 12 月份发布了
        CRO、SDO、技术提供商、专业组织等。在线研讨或行业                        《以电子格式提交监管信息：以 SPL 格式提交 REMS 信
        会议每半年举办 1 次，CDER 可以通过这些会议向外部                        息行业指南》草案。该草案概述了FDA计划如何对新药
        利益相关者解释和沟通数据标准开发计划。                                 申请（NDAs）、简略新药申请（ANDA）和某些生物制品
            ②政策文件。为推动数据标准化，FDA制定了系统                         许可申请（BLA）实施电子格式提交 REMS 文件要求的
        的数据标准开发政策文件，除了数据标准战略、数据标                            部分规定 。根据《联邦食品、药品和化妆品法案》745A
                                                                    [15]
        准项目行动计划以外，还包括数据标准项目年度评估计                           （a）条规定的要求，在最终指南发布24个月后，未按规定
        划、研究数据技术规范指南、治疗领域项目计划和优先                            电子格式提交的REMS文件将被拒绝接收或备案。
        治疗领域等。                                              3.2  项目发展历程
            ③常务会议。常务会议属于 FDA 内部沟通的主要                            为落实《联邦食品、药品和化妆品法案》第 745A（a）
        方式，包括5种形式：一是DSPB会议，参会者仅限DSPB                        条规定要求，CDER在《数据标准战略2012－2014》中提
        成员，负责数据标准项目的讨论、项目更新和作决策，为                           出“研究与开发研究数据标准”的战略目标，为实现这一
        数据标准小组提供便利等工作；二是数据标准 OpSC 会                         目标，CDER于2013年将“以SPL格式提交REMS信息”
                                                                                          [5]
        议，主要参会者包括 DSPB、OBI、OCS、CDER 与 FDA 其                 列入“数据标准项目行动计划”项目 ，其发展历程如表3
        他监管中心，负责项目和工作组更新、审查政策文件和                            所示。
        决策等工作；三是 DSAB 会议，参会者包括 DSPB 成员，                     4  美国 FDA 数据标准项目的建立和实施对我国
        负责讨论与DSAB有关的数据、术语和交换标准措施的                           的启示
        审查情况；四是电子数据问题会议，参会者包括 CDER                          4.1 建立医疗卫生数据标准项目管理模式
        办公室、医药企业、CRO、SDO 等，负责审查和回应电子                            我国应借鉴美国FDA数据标准项目管理经验，建立
        邮件中提出的问题；五是 EC 会议，参与主体包括 DSPB                       符合我国国情的医疗卫生数据标准项目管理模式。以
        的成员，负责评估和批准数据标准开发活动，制定长期                            政策法规等形式来规划数据标准开发的远景目标，确定
        战略计划、制定预算、分配资源和改进数据标准项目的                            战略规划期内数据标准开发的重点领域，以具体数据标
        流程。                                                 准项目的形式将远景目标转化为具体的数据标准。药
            ④网站资源和邮件。FDA 专门开设了研究数据标                         品开发与上市审查、药品安全性及推广、药品制造及药


        ·2442 ·  China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 20                                 中国药房    2020年第31卷第20期
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