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究。故经笔者校正，231 项研究中有 149 项为干预性研                          表7 231项儿科药物临床试验采集人体标本情况
        究、55项为观察性研究。                                        Tab 7 Human specimens collection in 231 pediatric
            表5 231项儿科药物临床试验的研究类型分布                                 drug clinical trials
        Tab 5 Type distribution of 231 pediatric drug clinical  采集的人体标本           项目数               构成比，％
               trials                                       血液                      56               24.24
                                                            血液、尿液                   29               12.55
        序号    研究类型           项目数（校正后项目数）   构成比（校正后构成比），％    血液、大便                   17               7.36
        1     干预性研究          139（149）      60.17（64.50）     血液、骨髓                   16               6.93
        2     观察性研究          65（55）        28.14（23.81）     血液、尿液、大便                12               5.19
        3     病因学/相关因素研究      9             3.90            唾液                      3                1.30
        4     基础科学研究          3             1.30            未采集标本                   98               42.42
        5     流行病学研究          2             0.87            合计                     231              100
        6     预防性研究           8             3.46
        7     治疗研究            3             1.30              表8 133项儿科药物临床试验采集的人体标本去向
        8     预后研究            2             0.87            Tab 8 Whereabouts of human specimens collected in
        合计                   231           100
                                                                   133 pediatric drug clinical trials
        2.8 数据管理委员会设置情况
                                                            人体标本去向               项目数               构成比，％
            231项儿科药物临床试验中，有74项（占32.03％）研                    使用后销毁                 110               82.70
        究设置了数据管理委员会，大部分（145 项，占 62.77％）                     使用后保存                  19               14.28
                                                            未明确                    4                 3.01
        的研究暂未确定是否设置数据管理委员会，而另有12项
                                                            合计                    133               100
        （占5.19％）研究明确说明未设置数据管理委员会。
                                                            研究质量的有效方法，完整、规范地填写注册信息对提
        2.9  征募研究对象情况
            231项儿科药物临床试验中，94项（占40.69％）研究                    高研究过程的透明度和研究者间的相互交流具有极大
                                                                      [4]
        正在招募受试对象，78 项（占 33.77％）研究已经结束招                      的促进作用 。我国临床试验注册虽然启动较晚，但临
        募，59项（占25.54％）研究尚未开始招募。                             床试验注册正在经历从无注册观念到建立注册观念，再
                                                                                 [5]
        2.10  伦理委员会批准情况                                     过渡到规范注册的过程 。由上文分析数据可见，Chi
            231 项儿科药物临床试验中，有 201 项（占 87.01％）                CTR 在册的儿科药物临床试验数量呈现逐年递增的趋
        研究通过了相关机构的伦理委员会审查，30 项（占                            势，特别在 2016－2019 年，注册数目明显增多。Chi
        12.99％）研究尚未通过伦理委员会的审查。                              CTR规定，临床试验注册的时限为招募第1个受试者之
        2.11  设盲情况                                          前完成注册，本研究发现，在Chi CTR注册的231项儿科
            231项儿科临床试验中，设盲情况共分为3个类别：                        药物临床试验项目中，有179项（77.49％）试验的注册状
        单盲、双盲、开放。因“设盲”项为研究注册的非必填项，                          态为预注册，反映出我国研究者已意识到及时注册试验
        有168项研究未明确是否采用盲法。231项儿科药物临                          项目的重要性。然而，实际注册情况仍不容乐观：赵宏
                                                                [6]
        床试验详见表6。                                            杰等 统计了中国科学引文数据库（CSCD）收录的影响
               表6 231项儿科药物临床试验设盲情况                          因子排名前 20 位的医学期刊发表的临床研究，结果显
        Tab 6  Blind setting of 231 pediatric drug clinical trials  示，2016－2017年间发表的随机对照试验中，仅有4.8％
                                                            报告了方案注册信息。可见，我国儿科药物临床研究的
        设盲情况                  项目数               构成比，％
        单盲                     6                 2.60       注册数量虽逐年增加，但仍有较多临床研究未及时进行
        双盲                     18                7.79       注册。
        开放                     39                16.88
        未明确                   168                72.73      3.2 我国儿科药物临床试验项目所涉疾病/系统情况
        合计                    231               100             近年来，恶性肿瘤患者幼龄化趋势愈来愈明显。白
        2.12 采集的人体标本类别及标本去向                                 血 病 是 最 常 见 的 儿 童 恶 性 肿 瘤 ，约 占 全 部 病 例 的
            231 项儿科药物临床试验中，有 133 项（占 57.58％）                30.9％，主要为淋巴细胞白血病（占66.7％），其次为中枢
                                                                                         [7]
        研究采集了人体标本，所采集的人体标本类别主要有血                            神经系统肿瘤和淋巴瘤（占9.6％） 。在儿科常见病中，
        液、尿液、大便、骨髓、唾液等，其中大部分（110 项，占                        呼吸系统疾病如肺炎，约占儿科住院患者总数的25％～
        82.70％）研究采集的人体标本去向为使用后销毁，详见                         65％；而小儿消化系统疾病尤其是腹泻，是仅次于呼吸
                                                                                    [8]
        表7、表8。                                              系统疾病的常见病和多发病 ；另外，随着电子产品的普
        3 讨论                                                及，儿科群体的眼部疾病发病率也日趋升高。由上文的
        3.1  我国研究者的临床试验注册观念逐步建立                             统计结果可知，Chi CTR 在册的儿科药物临床试验项目
            临床试验注册是实现临床试验信息透明、提高临床                          研究的疾病集中在肿瘤及瘤样病变、眼科疾病、变态反


        ·2058 ·  China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 17                                 中国药房    2020年第31卷第17期
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