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应性疾病、消化系统疾病、呼吸系统疾病等疾病/系统。                          3.6 我国儿科药物临床试验项目伦理审查情况
        这些研究的内容与我国临床实际工作中的儿童常见病、                               伦理委员会的职责是保护受试者合法权益，维护受
        多发病吻合。                                             试者尊严，促进生物医学研究规范开展。对风险较大或
        3.3 我国儿科药物临床试验项目地域分布情况                             者比较特殊的涉及人体的生物医学研究伦理审查项目，
            我国儿科药物临床试验项目数排前5位的地区分别                         伦理委员会可以根据需要邀请独立顾问协助，提供咨询
        为北京、上海、广东、重庆、浙江，多为经济发达的省市，                         意见。伦理委员会还负责对已开展的临床试验项目进
        其项目数共占注册临床试验总数的 66.23％（153/231）；                   行持续的跟踪审查，确保随着项目的研究进展，受试者
                                                                                  [10]
                              [6]
        且中国医院竞争力排行榜 靠前的医疗机构开展的临床                           未置于不合理的风险之中 。Chi CTR 网站要求，在注
        试验项目较多（如表3所示）。这提示我国儿科人群药物                          册时未获得伦理委员会批准的项目，应在注册完成后尽
        临床试验注册存在较大的地域不均衡性，且与经济发达                           快上传伦理审查批件，并且只有在伦理审查批准后才可
        程度和医疗机构的技术水平密切相关。                                  以筛选/纳入受试者。本研究纳入的 231 项儿科药物临
        3.4 我国儿科药物临床试验项目经费来源情况                             床试验中，有201项通过了研究中心的伦理委员会审查，
            由上文的统计结果可知，在Chi CTR注册的我国儿                      但仍有30项未通过伦理委员会的审查。
        科药物临床试验经费主要来自自筹、医院资助和地方财                           3.7 临床试验采集的人体标本类别及去向
        政资金，以上3类经费来源构成比达88.31％。进一步分                            2020 年新出版的《药物临床试验质量管理规范》明
        析发现，这3类经费来源的研究项目多数由临床医师作                           确规定：禁止实施与伦理委员会同意的试验方案无关的
        为研究者发起。临床医师发起试验项目的目的多是为                            生物样本检测（如基因检测等）；临床试验结束后，剩余
        了探索和研究更好的治疗方案，其研究范围（例如不同                           标本的继续保存或者将来可能被使用等情况，应当由受
        的药物治疗方案比较、上市药物新用途等）也常常与制                           试者签署知情同意书，并说明保存的时间和数据的保密
                                                                  [10]
        药企业发起的药物临床研究有所不同。由此可见，在我                           性问题 。血液、骨髓、唾液属于含有人体基因组、基因
        国儿科药物临床试验领域中，临床医师作为研究者发起                           等遗传物质的生物样本。国家支持合理利用人类遗传
        的临床研究已成为重要的组成部分，与制药企业发起的                           资源开展科学研究、发展生物医药产业、提高诊疗技术，
        药物临床研究互为补充，可更好地推进儿童用药研究的                           但同时要求在使用过程中维护国家安全和社会公共利
                                         [9]
        深度和广度，为患儿带来更多临床获益 。                                益。若研究项目涉及采集、保藏、利用、对外提供我国人
        3.5  我国儿科药物临床试验项目的数据管理委员会设                         类遗传资源，应当遵守并执行《人类遗传资源管理条
        置情况                                                例》。本研究中，有 133 项（占 57.58％）研究采集了人体
            数据管理委员会是指由研究发起者设立的独立的                          标本，所采集的人体标本类别主要有血液、尿液、大便、
        数据管理机构，用于定期对临床试验的进展、安全性数                           骨髓、唾液等，采集的人体标本去向主要为使用后销毁，
        据和重要的有效性终点进行评估，并向研究者建议是否                           仅有4项研究未明确标本去向，表明我国研究者总体较
        继续、调整或者停止试验 。数据管理委员会主要负责                           为重视试验采集标本的管理。
                             [10]
        试验的安全性管理、有效性管理、试验质量管理、试验设                          3.8  本研究的局限性
        计调整建议、多区域临床试验的区域疗效评估等。在临                               本研究具有一定的局限性。其一，仅从Chi CTR 网
        床试验中，是否需要设立数据管理委员会，可视研究项                           站收集了目前在册的我国儿科药物临床试验的数据，未
        目的具体需求而定。例如，对于大多数探索性早期试                            纳入注册于其他平台的在我国开展的儿科药物临床试
        验、没有重大安全性问题的短期研究，可能不需要设立                           验，因此所得结果结论可能无法全面反映我国儿科药物
        专门的数据管理委员会；而对确证性临床试验，特别是                           临床试验的注册情况及开展情况；其二，由于 Chi CTR
        大样本、安全性风险高、包含适应性特征的复杂设计，或                          平台由注册者自行填报，平台不能对所有注册信息进行
        者观察周期较长的临床试验，设立数据管理委员会就显                           核实，存在数据缺失和填写错误的情况，可能影响本研
                  [11]
        得非常必要 。本研究发现，在 Chi CTR 注册的儿科药                      究部分结果与结论的稳定性。
        物临床试验中大部分（145项，占62.77％）的试验项目暂                      4 结语
        未确定是否设置数据管理委员会，可能与研究者未能正                               综上所述，注册于Chi CTR的儿科药物临床试验注
        确认识数据管理委员会在研究中所起的重要作用有关，                           册数量呈逐年递增趋势，但存在地域不均衡性；我国研
        也可能与本研究纳入的项目中多数项目处于预注册状                            究者的药物临床试验注册观念正逐步建立，且已意识到
        态、提交注册时尚未确定是否需要设置数据管理委员会                           数据管理对研究质量的重要性，对采集的试验标本的管
        有关。                                                理也较为规范。但部分研究者在临床试验注册时存在


        中国药房    2020年第31卷第17期                                             China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 17  ·2059 ·
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