Page 103 - 《中国药房》2026年8期
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evidence  is  insufficient  and  should  be  strictly  restricted. The  vast  majority  of  ALA  off-label  use  in  our  hospital  has  sufficient
          evidence-based basis.
          KEYWORDS    5-aminolevulinic acid； off-label use； evidence-based evaluation； photodynamic therapy； skin diseases


              5-氨基酮戊酸（5-aminolevulinic acid，ALA）是临床          核对，以确保数据准确性。
          常用的二代光敏剂，需通过在病变组织转化为原卟啉                            1.2 超说明书用药识别
          Ⅸ，并经光照产生活性氧以发挥治疗作用，而基于这一                               以国家药品监督管理局核准的盐酸氨酮戊酸外用
          机 制 的 治 疗 方 法 称 为 ALA- 光 动 力 疗 法（ALA-              散（ALA 的盐酸盐形式）（国药准字 H20070027，规格
          photodyna-mic therapy，ALA-PDT）。ALA-PDT 因创伤         118 mg，上海复旦张江生物医药股份有限公司）药品说
          小、美容效果佳，在皮肤疾病的临床应用广泛，但ALA制                         明书（2020 年 7 月 7 日修订）为标准，逐一比对纳入处方
                                                  [1]
          剂在我国获批的适应证仅限用于治疗尖锐湿疣 。临床                           的用药信息，精准识别超说明书用药情况，并分析ALA-
          实践中，ALA-PDT已被拓展用于光线性角化病、痤疮及                        PDT超说明书用药涉及的科室、类型、病种等。
          皮肤疣等多种疾病的治疗，这些应用超出了ALA制剂药                          1.3 超说明书用药证据检索
          品说明书规定的适应证范围，属于超说明书用药（本文                               系统检索美国FDA、欧洲药品管理局官方信息以及
          中的 ALA-PDT 超说明书用药均是根据 ALA 制剂药品                     国内外权威临床指南、专家共识、系统评价/Meta 分析、
          说明书的适应证判定，等同于ALA超说明书用药）。                           随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）等类型
             《中华人民共和国医师法》第二十九条规定：“在尚                         的文献，作为超说明用药的循证证据。检索数据库包括
          无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者                           Micromedex、PubMed、中国知网、万方数据等。检索词
          明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有                           包括“5-氨基酮戊酸”“5-aminolevulinic acid”“ALA”“超
          循证医学证据的药品用法实施治疗。医疗机构应当建                            说明书用药”“off-label drug use”“光动力疗法”“photody‐
          立管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，                          namic therapy”“PDT”“皮肤疾病”“cutaneous diseases”
                               [2]
          严格规范医师用药行为”。该法规首次明确了超说明                            等。由2名审方药师独立筛选文献、提取资料。
          书用药的合法地位，但也提出医疗机构应构建超说明书                           1.4 超说明书用药备案标准及审核流程
          用药管理制度。自该法规颁布后，国内医疗机构已逐步                           1.4.1 备案标准
          探索建立超说明书用药备案管理制度，将循证医学证据                               为规范超说明书用药循证评价工作，本院药事管理
          充分、临床确有需求的超说明书用药纳入院内备案管                            与药物治疗学委员会（以下简称“药事会”）依据循证医
          理。然而，针对 ALA-PDT 这一临床应用广泛且超说明                       学原则制定了《超说明书用药备案标准》，详见表 1。该
          书用药现象普遍的疗法，目前尚缺乏统一的备案标准与                           标准将超说明书用药的循证证据划分为Ⅰ～Ⅳ级，只要
          审核规范，且基于真实世界处方数据的系统性循证评价                           满足“证据类型”中的任意一项条件，即可归为相应“证
          研究也较少，给其规范化管理带来了较大困难。
                                                             据级别”。
              鉴于此，本研究采用回顾性研究方法，系统分析本                             表1 本院《超说明书用药备案标准》具体内容
          院门诊 ALA-PDT 的超说明书用药现状与特征，并检索                        证据级别                证据类型                  建议
          ALA-PDT 的相关超说明书用药证据，对其进行循证评                         Ⅰ级  美国、欧洲、日本的药品说明书；国内外权威医学和药学学术组织发布的超说明书 超说明书用药
                                                                  用药目录；国内外权威学会/协会或组织发布的诊疗规范；国内外权威学会/协会或 备案
          价，然后根据评价结果建立分级管理规则，旨在为临床
                                                                  组织发布的临床诊疗指南Ⅰ级推荐
          规范化用药及医疗机构建立科学的ALA-PDT超说明书                          Ⅱ级  国内外权威学会/协会或组织发布的临床诊疗指南Ⅱ级推荐；国家级学会/协会发布 超说明书用药
          用药管理模式提供参考。                                             的经国家卫生健康委员会认可的临床路径；严谨的Meta分析/系统评价，大型多中心 备案，实时更新
                                                                  RCT（样本量＞300例），本专业中国科学院分区为Ⅰ、Ⅱ区期刊发表的临床研究  循证证据
          1 资料与方法                                             Ⅲ级  国内外权威学会/协会或组织发布的临床诊疗指南Ⅱ级推荐级别以下或无推荐级 根据具体内容
          1.1 处方调取                                                别或无证据强度；公开发表的专家共识（可根据具体内容考虑升级或降级）；一般 研判，持续补充、
                                                                  质量的Meta分析/系统评价、小型RCT（样本量＜300例）、设计良好的大型回顾性 优化循证证据
              调取本院合理用药系统（Rbase处方智动监测系统，
                                                                  研究、队列研究、病例对照研究以及系列病例观察等
          由上海海据医疗信息技术有限公司开发）2024 年 1 月 1                      Ⅳ级  描述性研究、个案报道；未经科研试验证实的仅基于临床经验的用法；基于科学研 不建议使用
          日至2025年12月31日含ALA的全部门诊处方（该时段                            究目的的用法
          内ALA的审核规则主要基于药品说明书设定，尚未完全                          1.4.2 备案审核流程
          纳入本研究后续拟建立的超说明书用药备案管理规                                 审方药师定期（通常为每年）向临床住院总医师反
          则），排除重复、信息不全、诊断不明确的处方。将处方                          馈超说明书用药情况；临床科室收集并提交用药证据
          信息录入 Microsoft Excel 数据表，由 2 名审方药师双人               后，由临床药师进行初审，初审通过者进入专家审议阶


          中国药房  2026年第37卷第8期                                                China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 8    · 1057 ·
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