Page 138 - 《中国药房》2026年7期
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2 结果                                                随机森林（random forest，RF）、支持向量机、最小绝对收
          2.1 文献筛选结果                                          缩和选择算子回归及LR等方法。在变量筛选方面，5项
              初步检索11个数据库，共获得相关文献767篇。经                        研究  [5，12―13，15―16] 先进行了单因素分析，随后纳入多因素建
                                                                        [2]
          去重处理，剔除重复文献37篇，剩余文献730篇。随后，                         模；1项研究 采用信息值和变量相关性分析，1项研究                     [14]
          通过阅读文献标题和摘要进行初筛，共排除文献382篇，                          基于临床和实验室参数进行筛选。
          排除原因包括主题不符、研究对象不符、动物或细胞研                            2.4 模型性能与临床表征
          究、Meta 分析及综述类研究，初筛后获得文献 348 篇。                          在所纳入的 7 项研究       [2，5，12―16] 中，有 5 项 [2，5，12―13，15] 报告
          进一步通过阅读全文进行复筛，共排除文献341篇，排除                          了 受 试 者 工 作 特 征 曲 线 下 面 积（AUC）值 ，范 围 为
          原因包括综述类文献、主题不符、研究对象不符、仅分析                           0.748～0.981；有3项研究    [2，13―14] 通过敏感性、特异性或预
          危险因素而未构建模型的研究。最终，共筛选符合纳入                            测准确率等指标对模型性能进行评估。在模型校准方
          标准的研究文献7篇         [2，5，12―16] 。                     面，3 项研究    [14―16] 未报告校准方法，2 项研究        [2，12] 采用
          2.2 纳入研究的基本特征                                       Hosmer-Lemeshow 检验（H-L 检验）并绘制校准曲线，1
                                                                    [13]
              纳入的7项研究       [2，5，12―16] 中，3项 [2，5，12] 为近4年内发表。  项研究 只采用了 H-L 检验。在模型验证方面，共有 6
                                                                                                    [2]
          4 项 [2，5，12―13] 研究来自中国（3 篇中文文献    [5，12―13] ，1 篇英文  项研究   [2，5，12―13，15―16] 完成了内部验证，其中1项 采用了五
                                            [15]
                                     [14]
              [2]
                                                   [16]
          文献 ），另各有 1 项研究在荷兰 、美国 、瑞士 开展，                       折交叉验证，2 项研究        [14―15] 实施了外部验证。在模型构
          均为英文文献；4项       [2，5，12，16] 为单中心研究，3项 [13―15] 为多中   建阶段，纳入的候选预测因子涵盖人口学特征、实验室
          心研究；4项     [2，5，13，16] 为回顾性队列设计，3项  [12，14―15] 为前瞻  指标、既往疾病史、治疗方案及生活方式相关变量；最终
          性队列研究；在结局判定方面，2 项             [12，15] 依据美国国立综       预测模型中出现频率较高的预测因子包括性别、年龄、
          合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network，        白细胞计数和红细胞计数等             [2，5，12，16] ，这些变量较为容易
          NCCN）临床实践指南进行评估，2项              [2，13] 参考WHO抗癌      获取和测量。模型最终的呈现形式各有不同，1 项研
                                                [15]
                                                                [15]
          药物急性及亚急性毒性反应分度标准，1 项 同时采用                           究 为风险分层，2项研究          [2，14] 为风险评分，2项研究    [5，12] 为
                                                                                                 [16]
                                                                            [13]
          美国国家癌症研究所和欧洲医学肿瘤学会的标准，1项                       [5]  列线图，1 项研究 为回归方程，1 项研究 未报告模型
          采用医院感染暴发控制指南，2项             [14，16] 采用由瑞士儿科肿        最终呈现形式。
          瘤 协 作 组（Swiss  Paediatric  Oncology  Group，SPOG）    2.5 偏倚风险和适用性评价
          Ammann 等提出的风险评估标准（以下简称“SPOG                             在纳入的 7 项研究      [2，5，12―16] 中，整体偏倚风险评价均
          Ammann标准”）。纳入研究的基本特征见表1。                            为高风险，但所得预测模型在不同领域及总体上均显示
          2.3 模型建立情况                                          出较好的适用性。结果见表2。
              纳入的 7 项研究     [2，5，12―16] 共构建了 12 个模型，各研究       2.5.1 研究对象
          中模型所涉及的候选预测因子数量为 4～46 个；有 2 项                           在纳入的 7 项研究      [2，5，12―16] 中，4 项 [2，5，13，16] 被判定存在
          研究  [5，13] 将原始的连续变量转化为分组后的分类变量进                     高偏倚风险。因为这些研究            [2，5，13，16] 均采用回顾性设计，
          行处理；纳入研究的样本总量为 180～3 000 例，各研究                      数据的完整性和准确性难以保证，同时在研究对象选择
                                                    [2]
          中结果事件的数量为46～1 129例；仅有1项研究 提及                        过程中可能引入选择性偏倚。
          了缺失值及其处理方式。在建模方法方面，4 项研                             2.5.2 预测因子
          究 [5，12―13，15] 采用了线性回归（linear regression，LR）进行分         在预测因子相关内容中，4项研究             [2，5，13，16] 被判定存在
                      [14]
          析 ，1 项 研 究 使 用 加 权 评 分 模 型（weighted  scoring        高偏倚风险，这也是由于所纳入文献                [2，5，13，16] 均采用回顾
                               [16]
          model，WSM），1 项研究 为泊松回归（Poisson regres‐              性设计。该类研究在知晓结局后，回顾性地获取潜在预
                           [2]
          sion，PR），1 项研究 采用机器学习算法建立预测模型，                      测因子的数据，往往难以实施盲法，这可能导致结局信
          包 括 极 限 梯 度 提 升（extreme  gradient  boosting，XG‐     息对预测因子的测量过程产生潜在影响，从而增加偏倚
          Boost）、分类提升算法（categorical boosting，CatBoost）、       风险。
                                                表1 纳入研究的基本特征
                发表            单中心/
           第一作者     国家  研究类型                       研究对象                               结局评估方法             预测结局
                年份             多中心
           刘若彤 [5]  2024 中国 回顾性队列研究 单中心 化疗后的肿瘤患儿（急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病和实体肿瘤）  医院感染暴发控制指南                     骨髓抑制
           李祎涵 [12]  2022 中国 前瞻性队列研究 单中心 化疗后的肿瘤患儿（急性白血病和实体肿瘤）           NCCN临床实践指南                       骨髓抑制
           徐蕊 [13]  2018 中国 回顾性队列研究 多中心 接受化疗的淋巴系恶性肿瘤患儿                  WHO抗癌药物急性及亚急性毒性反应分度标准            骨髓抑制
           Li [2]  2023 中国 回顾性队列研究 单中心 接受化疗的肾母细胞瘤患儿                     WHO抗癌药物急性及亚急性毒性反应分度标准            骨髓抑制
           Miedema [14]  2011 荷兰 前瞻性队列研究 多中心 化疗后的肿瘤患儿（急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、淋巴瘤等）  SPOG Ammann标准            骨髓抑制
           Lyman [15]  2017 美国 前瞻性队列研究 多中心 接受化疗的实体瘤或恶性淋巴瘤患儿             NCCN临床实践指南、美国国家癌症研究所的标准和欧洲医学肿瘤学会的标准 骨髓抑制
           Wicki [16]  2008 瑞士 回顾性队列研究 单中心 接受化疗的恶性肿瘤患儿和青少年（急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、淋巴瘤等） SPOG Ammann标准        骨髓抑制


          · 956 ·    China Pharmacy  2026 Vol. 37  No. 7                               中国药房  2026年第37卷第7期
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