Page 100 - 《中国药房》2025年9期

表3 PSM前后GHD亚组中粉剂组与水剂组患者的基线指标比较
PSM前 PSM后
基线指标
粉剂组（n＝30） 水剂组（n＝26） P 粉剂组（n＝25） 水剂组（n＝26） P
生长激素激发试验峰值[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 7.00（4.62，8.52） 4.79（3.97，7.77） 0.379 5.85（3.68，7.81） 4.79（3.97，7.77） 0.783
性别/例（%） 0.695 0.914
女 13（43.33） 9（34.62） 10（40.00） 9（34.62）
男 17（56.67） 17（65.38） 15（60.00） 17（65.38）
年龄（x±s）/岁 9.10±2.28 10.00±1.98 0.124 9.25±2.41 10.00±1.98 0.237
骨龄（x±s）/岁 8.18±2.50 8.90±1.99 0.241 8.48±2.59 8.90±1.99 0.520
体重[M（P 25，P 75）]/kg 23.80（20.02，27.67） 27.30（24.08，31.52） 0.027 24.10（20.10，30.00） 27.30（24.08，31.52） 0.107
2
BMI[M（P 25，P 75）]/（kg/m） 15.97（14.70，17.02） 16.34（15.39，17.74） 0.186 16.22（15.34，17.16） 16.34（15.39，17.74） 0.492
空腹胰岛素[M（P 25，P 75）]/（μIU/mL） 5.46（2.95，8.27） 6.20（3.77，9.29） 0.549 6.08（3.14，9.55） 6.20（3.77，9.29） 0.917
FT3[M（P 25，P 75）]/（pg/mL） 4.06（3.83，4.30） 4.06（3.60，4.30） 0.861 4.04（3.86，4.28） 4.06（3.60，4.30） 0.874
FT4[M（P 25，P 75）]/（pg/mL） 1.28（1.19，1.44） 1.29（1.21，1.54） 0.766 1.32（1.21，1.53） 1.29（1.21，1.54） 0.820
TSH[M（P 25，P 75）]/（mIU/L） 2.81（2.07，4.52） 2.89（2.45，3.72） 0.625 2.42（1.96，3.75） 2.89（2.45，3.72） 0.211
身高[M（P 25，P 75）]/cm 120.50（114.38，128.98） 129.60（122.52，133.70） 0.026 120.80（116.00，130.00） 129.60（122.52，133.70） 0.062
IGF-1[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 169.50（123.50，234.00） 167.00（121.00，212.00） 0.685 173.00（134.00，236.00） 167.00（121.00，212.00） 0.399
IGFBP-3[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 4.57（3.53，4.92） 4.68（4.07，5.11） 0.532 4.62（3.55，4.88） 4.68（4.07，5.11） 0.562
表4 治疗前后粉剂组与水剂组患者的疗效指标比较
粉剂组（n＝54） 水剂组（n＝55）
疗效指标
治疗前 治疗12个月后 P 治疗前 治疗12个月后 P
IGF-1[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 158.00（104.25，235.25） 374.00（264.00，502.00） ＜0.001 162.50（112.75，219.25） 351.00（278.00，442.50） ＜0.001
IGFBP-3[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 4.09（3.56，4.87） 6.07（5.28，6.82） ＜0.001 4.68（4.05，5.16） 6.04（5.34，6.88） ＜0.001
身高[M（P 25，P 75）]/cm 120.85（115.20，128.55） 129.90（125.55，138.82） ＜0.001 124.10（119.25，129.95） 133.80（129.90，140.35） ＜0.001

表5 治疗 12 个月后总人群中粉剂组与水剂组患者疗 法，在总人群及 GHD、ISS 亚组中分别比较使用两种不
效指标变化情况比较 同剂型短效rhGH的患者取得单位效果的成本。结果显
疗效指标变化 粉剂组（n＝49） 水剂组（n＝55） P 示，在总人群及各亚组比较中，患者每长高 1 cm 使用短
ΔIGF-1[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 185.50（132.00，306.00） 181.90（122.28，242.00） 0.405
ΔIGFBP-3[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 1.61（1.18，2.26） 1.55（0.57，2.45） 0.361 效 rhGH 水剂的成本均显著高于粉剂（P＜0.001），详
ΔHt[M（P 25，P 75）]/cm 10.10（9.10，11.28） 10.60（9.20，11.25） 0.671
见表8。
表6 治疗12个月后ISS亚组中粉剂组与水剂组患者疗
表8 不同剂型短效rhGH的成本-效果分析结果
效指标变化情况比较
组别 剂型 成本/元 效果/cm CER/（元/cm） P
疗效指标变化 粉剂组（n＝24） 水剂组（n＝29） P 总人群 粉剂 24 635（21 320，31 155） 10.10（9.10，11.30） 2 582（2 135，3 118） ＜0.001
ΔIGF-1[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 185.50（126.05，270.00） 175.00（124.00，224.00） 0.362
水剂 69 716（57 111，80 979） 10.60（9.20，11.20） 6 729（5 521，8 026）
ΔIGFBP-3[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 1.54（1.25，2.28） 1.00（0.54，1.69） 0.059 GHD亚组 粉剂 24 047（20 586，32 169） 10.60（9.40，12.50） 2 558（2 086，2 777） ＜0.001
ΔHt[M（P 25，P 75）]/cm 9.90（8.88，11.05） 10.00（9.10，11.20） 0.782
水剂 71 028（62 397，90 537） 10.80（10.00，11.70） 6 885（5 539，8 068）
表7 治疗12个月后GHD亚组中粉剂组与水剂组患者 ISS亚组 粉剂 27 076（23 072，31 515） 9.90（8.88，11.05） 2 811（2 503，3 163） ＜0.001
水剂 64 969（55 121，77 986） 10.00（9.10，11.20） 6 729（5 457，7 558）
疗效指标变化情况比较
疗效指标变化 粉剂组（n＝25） 水剂组（n＝26） P 2.3.2 敏感性分析结果
ΔIGF-1[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 193.00（152.50，310.00） 233.00（114.30，293.00） 0.946 假设药品费用因国家集采政策下降20％，计算总人
ΔIGFBP-3[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 1.65（0.88，2.17） 1.79（0.66，2.88） 0.516
ΔHt[M（P 25，P 75）]/cm 10.60（9.40，12.50） 10.80（10.03，11.70） 0.785 群与 GHD、ISS 亚组中使用两种不同剂型短效 rhGH 方
2.3 药物经济学评价结果 案的CER，所得结果与药品费用下降之前的结果基本一
致，未发生翻转，即患者每长高1 cm使用短效rhGH水剂
2.3.1 成本-效果分析结果
的成本均显著高于使用粉剂的成本（P＜0.001），表明成
根据每位患者的具体给药始剂量乘以使用天数，再
本-效果分析结果稳健。结果详见表9。
乘以单位 rhGH 的价格，即可形成该患者的直接医疗成
表9 不同剂型短效rhGH的成本-效果敏感性分析结果
本。安徽安科生物工程（集团）股份有限公司生产的规
组别 剂型 成本/元 效果/cm CER/（元/cm） P
格为 4、6、10、16 IU 的注射用人生长激素分别对应市场 总人群 粉剂 19 708 10.10 1 951 ＜0.001
水剂 55 773 10.60 5 262
零售价 71.00、92.44、141.00、230.00 元，规格为 4、6、8、10 GHD亚组 粉剂 19 238 10.60 1 815 ＜0.001

IU 的人生长激素注射液分别对应市场零售价 175.00、 水剂 56 822 10.80 5 261
ISS亚组 粉剂 21 661 9.90 2 188 ＜0.001
282.00、355.00、420.00 元。本研究采用成本-效果分析 水剂 51 975 10.00 5 198

· 1114 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 9 中国药房 2025年第36卷第9期