Page 98 - 《中国药房》2025年9期

population， the cost-effectiveness ratio of powder formulation group （2 582 yuan/cm） was significantly better than that of aqueous
formulation group （6 729 yuan/cm）， with a statistically significant difference （P＜0.001）， and the result was consistent in the
GHD and ISS subgroups as well as in the sensitivity analysis. No serious adverse drug reactions occurred in either powder
formulation or aqueous formulation group， and there was no statistically significant difference in the incidence of various adverse
reactions between two groups （P＞0.05）. CONCLUSIONS Short-acting rhGH powder and aqueous formulations have equivalent
efficacy and safety， but the powder formulation has greater economic advantages.
KEYWORDS recombinant human growth hormone； formulation； efficacy； safety； cost-effectiveness； short stature； growth
hormone deficiency； idiopathic short stature

我国矮小症患者发病率约为3%，全国约有4 100万 使用短效rhGH的患者资料，按照患者使用的短效rhGH
例矮小症患者，但得到正规治疗的不足3万例 [1—2] 。既往 剂型将其分为粉剂组和水剂组进行分析，再根据临床诊
研究显示，矮小症患者的心理健康及社会适应力会受到 断情况分为 GHD 亚组和 ISS 亚组进行亚组分析。本研
病情影响，其社会心理功能发育水平和生活质量往往不 究方案经我院伦理委员会审查批准（批件号：LYLL
[3]
如正常身高者 。目前关于矮小症患者预防性筛查和临 〔2023〕KY018号）。
床治疗相结合的管理路径较少，总体药物治疗率严重偏 1.2 样本量计算
[1]
低 。因此，提高矮小症患者药物治疗的可及性对于改 本研究为回顾性队列研究，以患者用药12个月后的
善患者身心健康具有重要意义。 身高变化为主要疗效结局指标。根据既往的文献报道，
重组人生长激素（recombinant human growth hor‐ 粉剂组患者的身高变化为（5.75±1.28） cm，水剂组患者
mone，rhGH）是借助重组 DNA 技术获得的与人垂体分 的身高变化为（6.62±1.13） cm [8―9] 。设定粉剂组和水剂
泌的生长激素具有完全相同氨基酸序列和组成的蛋白 组的样本量比例为 1∶1，假设检验的Ⅰ类错误 α＝0.05、
质，可在一定程度上模拟垂体分泌的生长激素的功能， Ⅱ类错误 β＝0.2，利用 PASS 11 软件计算得到粉剂组和
[4]
促进患者生长发育 。1985年，生长激素缺乏症（growth 水剂组的样本量均为31。假定失访率为20%，则粉剂组
hormone deficiency，GHD）成为美国 FDA 批准的首个 和水剂组分别至少需要38例患者。

rhGH 适应证；2003 年，rhGH 的适应证范围扩大到特发 1.3 纳排标准
[5]
性矮小症（idiopathic short stature，ISS） 。rhGH 分为长 本研究的纳入标准包括：（1）临床诊断为 GHD 或
效 rhGH 和短效 rhGH，前者的生长激素生物活性较高， ISS [8―10] ；（2）男孩骨龄＜16岁，女孩骨龄＜14岁；（3）接受
故患者仅需每周注射1次，用药依从性较好，但药物价格 rhGH粉剂或水剂治疗超过1年；（4）有给药12个月内每
较为昂贵；后者的生长激素生物活性较低，患者需每日 季度的随访记录。
注射 1 次，用药依从性较差，但药物价格相对便宜。目 本研究的排除标准包括：（1）治疗过程中更换了短
前，国内可供选择的短效rhGH有粉剂和水剂两种剂型， 效 rhGH 的剂型者；（2）合用促性腺激素释放激素类似

虽然两种剂型的 rhGH 都可用于治疗矮小症，但其在药 物者。
物的增长效应和生物活性方面可能有所不同 [6―7] ，从而 1.4 用药方案
影响治疗效果；此外，两者在价格上也存在一定差距，限 将安徽安科生物工程（集团）股份有限公司生产的
制了矮小症患者的治疗选择。本研究旨在利用真实世 注射用人生长激素（国药准字 S19990021，规格 4 IU；国
界数据比较两种不同剂型短效 rhGH 的有效性、安全性 药准字S20093035，规格6 IU；国药准字S20093034，规格
和经济性，为医师、患者家庭选择更具成本效益的rhGH 10 IU；国药准字 S20093033，规格 16 IU）或人生长激素
剂型提供帮助，从而助力矮小症治疗方案的优化，并为 注 射 液（国 药 准 字 S20190029，规 格 4 IU；国 药 准 字
药品竞价选择和医保报销政策的制定提供依据。 S20217016，规格 6 IU；国药准字 S20217015，规格 8 IU；
1 资料与方法 国药准字 S20190028，规格 10 IU）于患者每晚临睡前

1.1 研究对象 30～60 min 注射至其大腿前外侧或双侧三角肌下沿至
本研究为一项单中心、回顾性队列研究。收集乐山 肘关节处，其中GHD亚组患者按0.09～0.21 IU/kg给药，
市人民医院（下文简称“我院”）2016年8月—2023年6月 ISS亚组患者按0.12～0.27 IU/kg给药。

· 1112 · China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 9 中国药房 2025年第36卷第9期