Page 97 - 《中国药房》2025年9期

不同剂型短效rhGH治疗矮小症患者的有效性、安全性及经济性

评价
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郑卓婷 1， 2＊ ，刘易陇 ，覃小貌 ，曾 珍 ，严 润 ，龙恩武 1， 3 # [1.西南医科大学药学院，四川 泸州 646000；2.乐
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山市人民医院药学部，四川 乐山 614000；3.四川省医学科学院·四川省人民医院（电子科技大学附属医院）药
学部/个体化药物治疗四川省重点实验室，成都 610072]

中图分类号 R969；R956；R977.1 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2025）09-1111-06
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.09.16

摘 要 目的 比较两种不同剂型的短效重组人生长激素（rhGH）治疗矮小症患者的有效性、安全性和经济性。方法 采用回顾性
研究法，收集乐山市人民医院2016年8月－2023年6月经短效rhGH治疗的矮小症患者资料，按照患者使用的rhGH剂型分为粉剂
组和水剂组，比较治疗12个月后两组患者生长相关疗效指标变化情况及不良反应发生情况；采用成本-效果分析和敏感性分析比
较取得单位效果的成本；并根据患者临床诊断分为生长激素缺乏症（GHD）亚组和特发性矮小症（ISS）亚组进行亚组分析。结果
治疗12个月后，粉剂组与水剂组患者的身高和血清胰岛素样生长因子1、胰岛素样生长因子结合蛋白3水平均较同组治疗前明显
增高（P＜0.001），但两组间上述指标的变化值比较差异均无统计学意义（P＞0.05）；GHD和ISS亚组分析结果与总人群结果一致。
总人群中，粉剂组患者的成本-效果比（2 582 元/cm）明显优于水剂组（6 729 元/cm），差异有统计学意义（P＜0.001），且该结果在
GHD和ISS亚组患者和敏感性分析中表现一致。粉剂组与水剂组患者均未出现严重不良反应，两组患者各种不良反应发生率比
较差异均无统计学意义（P＞0.05）。结论 短效rhGH粉剂与水剂的有效性和安全性相当，但粉剂更具有经济学优势。
关键词 重组人生长激素；剂型；有效性；安全性；经济性；矮小症；生长激素缺乏症；特发性矮小症

Evaluation of the efficacy， safety and cost-effectiveness of different formulations of short-acting rhGH in
the treatment of patients with short stature
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ZHENG Zhuoting ，LIU Yilong ，QIN Xiaomao ，ZENG Zhen ，YAN Run ，LONG Enwu [1. School of
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Pharmacy， Southwest Medical University， Sichuan Luzhou 646000， China；2. Dept. of Pharmacy， Leshan
People’s Hospital， Sichuan Leshan 614000， China；3. Personalized Drug Therapy Key Laboratory of Sichuan
Province/Dept. of Pharmacy， Sichuan Academy of Medical Sciences·Sichuan Provincial People’s Hospital（The
Affiliated Hospital of University of Electronic Science and Technology of China）， Chengdu 610072， China]
ABSTRACT OBJECTIVE To compare the efficacy， safety， and cost-effectiveness of two different formulations of short-acting
recombinant human growth hormone （rhGH） in the treatment of patients with short stature. METHODS Data from patients with
short stature treated with short-acting rhGH at the Leshan People’s Hospital from August 2016 to June 2023 were collected. Patients
were divided into powder formulation group and aqueous formulation group based on the rhGH formulation used. The changes in
growth-related efficacy indicators and the occurrence of adverse drug reactions were compared between two groups after 12 months
of treatment； cost-effectiveness analysis and sensitivity analysis were used to compare the cost per unit of effect achieved； subgroup
analysis was performed by dividing the patients into growth hormone deficiency （GHD） subgroup and idiopathic short stature （ISS）
subgroup based on clinical diagnosis. RESULTS After 12 months of treatment， the height and the levels of insulin-like growth
factor-1 and insulin-like growth factor binding protein-3 in serum in aqueous formulation group and powder formulation group were
significantly increased compared to before treatment （P＜
Δ 基金项目 北 京 医 药 卫 生 经 济 研 究 会 科 研 资 助 项 目（No.
BJHE2023-PRP-005） 0.001）， but there was no statistically significant difference in
＊第一作者 副主任药师，硕士研究生。研究方向：临床药学。 the changes of the above indicators between the two groups
E-mail：707933740@qq.com
（P＞0.05）. The analysis results of GHD and ISS subgroups
# 通信作者 主任药师，博士生导师，博士。研究方向：临床药学、
药物经济学、医疗大数据挖掘。E-mail：dragon984169@126.com were consistent with the overall population. In the overall

中国药房 2025年第36卷第9期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 9 · 1111 ·