Page 99 - 《中国药房》2025年9期

1.5 有效性和安全性评价 表1 总人群中粉剂组与水剂组患者的基线指标比较
收集患者治疗前及治疗12个月后的身高、血清胰岛
素样生长因子 1（insulin-like growth factor-1，IGF-1）、血
清胰岛素样生长因子结合蛋白3（insulin-like growth fac‐
tor binding protein-3，IGFBP-3）和治疗前测定的生长激
素激发试验峰值、年龄、骨龄、体重、体重指数（body
mass index，BMI）、空腹胰岛素、游离三碘甲状腺原氨酸3
（free triiodothyronine，FT3）、游离甲状腺素（free thyroxine，
FT4）、促甲状腺素（thyroid stimulating hormone，TSH）以
及性别等临床指标。将患者治疗前后的身高、IGF-1 和
IGFBP-3 变化作为有效性评价指标（其中以身高变化为
主要评价指标），将患者治疗期间发生的各种不良反应
作为安全性评价指标 [8―9] 。
1.6 药物经济学评价
本研究纳入的成本主要为患者所消耗的短效rhGH
的费用。本研究通过计算短效 rhGH 粉剂与水剂的成
本-效果比（cost-effectiveness ratio，CER），得到各组每获
取1个单位临床效果所需要支付的费用；同时，对药品价
格作敏感性分析，假设药品费用因国家集采等医保政策
降价 20%，再次比较两种治疗方案的 CER，以验证该假
设对成本-效果分析结果的影响。此外，本研究还对两
个亚组进行了经济学分析。
1.7 统计学方法
使用R语言3.6.3软件的“compareGroups”包对数据
进行统计描述和假设检验分析，使用该软件的“Matchit”
包进行倾向评分匹配（propensity score matching，PSM）
分析。符合正态分布的计量资料以x±s表示，并采用独
立样本t检验比较组间差异，采用配对t检验比较治疗前
后组内差异；非正态分布的计量资料以M（P25，P75 ）表示，
并采用 Wilcoxon 符号秩检验比较组间和组内差异。计
数资料以例数或百分比（%）表示，采用χ 检验进行比较。
2
检验水准α＝0.05。
2 结果
2.1 患者基线指标比较结果
2016年8月－2023年6月我院共有276例患者接受
过短效 rhGH 治疗，经纳排标准筛选后最终符合要求的
入选患者共计 109 例，其中粉剂组 54 例、水剂组 55 例。
经统计学比较，两组患者治疗前的基线指标差异均无统
计学意义（P＞0.05），详见表1。
在ISS亚组中，使用两种剂型短效rhGH患者的基线
指标比较，差异均无统计学意义（P＞0.05），详见表 2。
在PSM前的CHD亚组中，使用两种剂型短效rhGH患者
中国药房 2025年第36卷第9期
基线指标 粉剂组（n＝54） 水剂组（n＝55） P
生长激素激发试验峰值[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 9.02（6.19，11.88） 11.10（6.46，14.37） 0.196
性别/例（%） 1.000
女 18（33.33） 19（34.55）
男 36（66.67） 36（65.45）
年龄（x±s）/岁 9.01±2.25 9.33±2.06 0.451
骨龄（x±s）/岁 7.92±2.42 8.36±2.21 0.340
体重[M（P 25，P 75）]/kg 23.00（19.12，26.88） 24.00（20.70，28.35） 0.203
2
BMI[M（P 25，P 75）]/（kg/m） 15.61（14.41，16.70） 15.75（14.77，16.84） 0.465
空腹胰岛素[M（P 25，P 75）]/（μIU/mL） 4.89（3.01，7.08） 5.02（3.10，7.63） 0.839
FT3[M（P 25，P 75）]/（pg/mL） 4.00（3.83，4.27） 4.09（3.79，4.30） 0.496
FT4[M（P 25，P 75）]/（pg/mL） 1.28（1.19，1.41） 1.29（1.20，1.50） 0.440
TSH[M（P 25，P 75）]/（mIU/L） 2.91（2.08，4.11） 2.67（2.17，3.69） 0.888
身高[M（P 25，P 75）]/cm 120.85（115.20，128.55） 124.10（119.25，129.95） 0.156
IGF-1[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 158.00（104.25，235.25） 162.50（112.75，219.25） 0.863
IGFBP-3[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 4.09（3.56，4.87） 4.68（4.05，5.16） 0.057
的基线体重、身高比较，差异均有统计学意义（P＜
0.05）；但采用 R 语言 3.6.3 软件的“Matchit”包进行 PSM
（两组样本匹配比例为 1∶13）后，使用两种剂型短效
rhGH 患者的各项基线指标比较差异均无统计学意义
（P＞0.05），可认为匹配后组间协变量的均衡性较好。
最终匹配后的GHD亚组中，使用粉剂的患者有25例，使
用水剂的患者有26例。PSM前后GHD亚组中粉剂组与
水剂组患者的基线特征详见表3。
表2 ISS亚组中粉剂组与水剂组患者的基线指标比较
基线指标 粉剂组（n＝24） 水剂组（n＝29） P
生长激素激发试验峰值[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 12.55（10.88，15.58） 13.70（12.02，16.34） 0.232
性别/例（%） 0.429
女 5（20.83） 10（34.48）
男 19（79.17） 19（65.52）
年龄（x±s）/岁 8.90±2.26 8.72±1.97 0.772
骨龄（x±s）/岁 7.57±2.32 7.89±2.31 0.635
体重[M（P 25，P 75）]/kg 21.50（18.88，25.18） 22.50（20.00，24.70） 0.872
2
BMI[M（P 25，P 75）]/（kg/m） 14.99（14.07，16.29） 15.09（14.19，16.04） 0.775
空腹胰岛素[M（P 25，P 75）]/（μIU/mL） 4.32（3.38，6.85） 4.37（2.95，6.60） 0.890
FT3[M（P 25，P 75）]/（pg/mL） 3.98（3.76，4.20） 4.11（3.93，4.29） 0.152
FT4[M（P 25，P 75）]/（pg/mL） 1.27（1.21，1.38） 1.29（1.20，1.46） 0.557
TSH[M（P 25，P 75）]/（mIU/L） 2.95（2.38，3.73） 2.63（2.10，3.67） 0.486
身高[M（P 25，P 75）]/cm 121.20（116.30，124.80） 122.00（115.60，124.80） 0.879
IGF-1[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 148.50（96.00，236.00） 158.00（109.00，253.00） 0.475
IGFBP-3[M（P 25，P 75）]/（ng/mL） 4.06（3.69，4.58） 4.67（4.07，5.38） 0.080
2.2 有效性评价结果
治疗 12 个月后，粉剂组与水剂组患者的疗效指标
IGF-1、IGFBP-3 水平和身高均较同组治疗前明显增高
（P＜0.001），详见表 4。但是，两组患者治疗后的 IGF-1
增长值（ΔIGF-1）、IGFBP-3 增长值（ΔIGFBP-3）、身高增
长值（ΔHt）比较，差异均无统计学意义（P＞0.05）；且在
GHD 和 ISS 亚组分析中，粉剂组与水剂组患者的 ΔIGF-
1、ΔIGFBP-3、ΔHt 比较，差异也均无统计学意义（P＞
0.05），详见表5～表7。
China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 9 · 1113 ·