Page 26 - 《中国药房》2025年2期
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理指南（2021年版试行）》，从安全性、有效性、经济性、创                           在经济性维度方面，《药品临床综合评价管理指南
          新性、适宜性和可及性6个技术维度及政策维度开展评                           （2021 年版试行）》推荐应用药物经济学的原理和方法，
            [3]
          价 。但并非所有主题都需要进行全维度评价，应结合                            分析不同药品治疗方案之间成本和健康产出的综合结
          所选评价主题的特点，采取“一事一议”的原则，灵活选                           果，可根据不同的主题和决策目的构建不同的药物经济
                                                                                                      [3]
          择适合的评价维度以及指标体系。                                     学模型，产出指标主要包括效果、效用和效益等 。但在
              由我国药品临床综合评价案例评价维度统计图（图                          具体评价案例中，部分研究并未构建药物经济学模型，
                                                                                                          [21]
          3）可知，安全性、有效性和经济性是评价最多的 3 个维                         仅进行了药品日均治疗费用或疗程费用的简单比较 。
          度，其次为适宜性和可及性维度；另外，对于新上市的抗                               创新性评估是一个专业性强、层级和角度多的信息
                                                       [10]
          肿瘤药品，应进行创新性、可及性等重要维度的评价 。                           收集和研判过程，部分评价案例基于临床创新性、产业
          发表于2023年的1篇评价案例除涉及技术维度评价外，                          创新性、服务创新性3个指标进行了药品的创新性评价。
                                 [11]
          还涉及了政策维度的评价 。对于中成药，研究者除参                            早期开展的评价案例大多未进行创新性维度的评价，最
                                         [12]
          考《中成药临床综合评价技术规范》 和《中成药临床综                           早纳入此评价维度的案例由上海市卫生和健康发展研
                                    [13]
          合评价指南（2022年版试行）》 外，还应就中医药理论、                        究中心发表，具体指标包括临床适应证扩展、作用机制/
          人用经验等方面进行中医药特色维度的评价。                                靶点创新、临床急需程度、专利价值、技术国产化等指
                                                                [4]
                                                              标 。各类评价案例评估的创新性指标并不完全一致，
                     其他    16
                     政策  6                                    可根据不同的评价主题，参考相应技术指南设定。
                   顺应性   9
                  药品质量    10                                      适宜性维度包括药品技术特点适宜性和药品使用
                  药学特性     16
                评价维度  中医药特色  27         90                    适宜性2个指标，不同评价主题的技术指南推荐的适宜
                   创新性
                                                                                [14―16]
                   可及性
                   适宜性                   100                  性维度指标略有不同             。我国已发表的药品临床综
                                          103
                   经济性                          137           合评价案例中适宜性维度的评价指标较为灵活，主要包
                   有效性                           143
                   安全性                           143          括药品技术特点适宜性、药品使用适宜性、药品体系适
                       0            20          40        60           80          100                           120         140          160  宜性和药品监管适宜性等，也有少数评价案例将医师推
                                   发文量/篇
            图3 我国药品临床综合评价案例评价维度统计图                            荐度、患者依从性、适应证、医保目录、药品有效期、使用
                                                                                                [4]
                                                              年龄范围等作为适宜性维度的评价指标 。在早期发表
          2.3.2 指标体系
                                                              的药品临床综合评价案例中，虽无适宜性评价的一级维
              针对不同评价维度，药品临床综合评价不同领域的
                                                              度，但其药品信息服务评价和药品顺应性的一级维度均
          技术指南均推荐了相关的评价指标                 [14―16] 。本研究分析
                                                              与适宜性评价有关 。
                                                                              [7]
          了近年来我国药品临床综合评价已发表案例的评价指
                                                                  在可及性维度方面，《药品临床综合评价管理指南
          标体系，并结合相关指南推荐加以分析。
                                                             （2021年版试行）》推荐了药品价格水平、可获得性、可负
              在安全性维度方面，《药品临床综合评价管理指南                          担性3个评价指标 。药品价格水平可通过比较国内药
                                                                             [3]
         （2021 年版试行）》指出，应综合分析药品上市前后的安
                                                              品采购价格与最近一年国际同类型药品价格获得，必要
          全性信息 。在具体评价案例中，上市前和上市后安全                            时需了解医保报销情况以判断患者实际支付水平。可
                  [3]
                                      [6]
          性的评价指标主要包括药品质量 、药品安全性信息（毒                           获得性由医疗卫生机构药品配备使用情况或短缺情况
          理学、注意事项、药物相互作用、药物过量、特殊人群用                           等反映。可负担性由人均年用药治疗费用占城乡居民
                                           [17]
          药、禁忌证以及人种间安全性差异等） 、监管部门信息                           家庭年可支配收入比例体现。
              [4]
          公告 、上市前和上市后不良事件/不良反应发生率及严                           2.4 评价方法
                                            [7]
                [18]
          重程度 ，以及同类药品的安全性比较 等具体评价内                                本研究通过梳理我国已发表的药品临床综合评价
          容；其中，不良反应发生率应根据所选主题和疾病特点                            案例，对各个维度及相应指标的数据来源和具体评价方
          进行具体评价指标的限定，如抗凝药物的安全性维度评                            法进行了汇总分析（限于篇幅，所纳入的52篇评价案例
                                [19]
          价指标应为颅内出血风险 。                                       的具体信息可扫描本文首页二维码链接页面中“增强出
              在有效性维度方面，《药品临床综合评价管理指南                          版”版块查看）。在证据收集部分，评价方法主要为文献
         （2021年版试行）》推荐的核心指标主要包括生存时长和                          综述法、真实世界研究法、模型研究法、问卷调研/专家访
                        [3]
          生命质量两大类 。此外，不同评估主题的技术指南推                            谈法 。
                                                                  [22]
          荐的有效性核心指标各有不同，如抗肿瘤药品的主要结                            2.4.1 文献综述法
          局指标为总生存期和无进展生存期；在已发表的抗肿瘤                                文献综述法包括描述性分析和系统评价两类，针对
          药品评价案例中，有效性结局指标还包括无事件生存期                            安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性维度
            [20]
          等 。这表明在有效性维度评价指标的设置方面，研究                            可开展描述性分析和证据整合；针对安全性、有效性、经
          者应根据具体评价主题、药品及适应证特点，选择不同                            济性维度可开展系统评价/Meta 分析，Meta 分析应遵循
          的疗效指标或终点替代指标。                                       PICO（population，intervention，comparison，outcome）原
          · 148 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 2                               中国药房  2025年第36卷第2期
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