Page 27 - 《中国药房》2025年2期
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则，并使用系统评价方法学质量评价工具 AMSTAR 等                            在可及性维度评价方面，《药品临床综合评价管理
          进行证据质量评价；偏倚风险评估应针对不同维度研究                           指南（2021 年版试行）》推荐参考世界卫生组织/健康行
          问题系统评价所纳入的单个原始研究的设计类型和实                            动国际组织推荐的药物可及性标准化方法，主要涉及药
                                                                                                   [3]
          施方法，参照Cochrane干预措施评价手册的质量评价工                       品价格水平、可获得性和可负担性 3 个方面 。药品价
          具和方法，使用 GRADE 证据质量分级和推荐强度评价                        格、医疗机构配备情况等原始数据可通过问卷调研获
          系统对证据质量进行评估。                                       得。关于药品价格维度的评价方法，多数案例未使用世
              在药物经济学评价方面，少数案例对已发表的药物                         界卫生组织/健康行动国际组织推荐的中位价格比，而是
          经济学文献进行了系统评价/Meta分析 ，其余案例均为                        对评价药品与对照药品的价格进行直接比较                    [4，34] 。可获
                                           [4]
          药物经济学文献的描述性分析。药物经济学评价文献                            得性维度的核心评价指标是药品的可获得率，可根据不
          的循证评价所引用的参考文献发表时间较早，对评价结                           同类型医疗机构的药品可获得性进行分层抽样调
          果的时效性有一定影响。                                        查 [18，23，31，35] ，也可根据省级医院用药信息网和全国医药经
          2.4.2 真实世界研究法                                      济信息网数据库的数据进行分析               [4，34] 。针对可负担性评
              在我国已发表的药品临床综合评价案例中，应用真                         价指标，有案例采用药品灾难性支出影响评估方法进行
          实世界研究法的较少。安全性维度的真实世界研究多                            可负担性评估      [4，34，36] ，还有案例采用药品日治疗费用（限
          见于中成药评价案例，数据主要来源于药品不良反应监                           定日费用）、每疗程治疗费用占全国居民人均可支配收
                                                                                 [37]
                                                             入比例等方法进行评价 。
          测中心；也有部分中成药评价案例描述了上市后多中
          心、前瞻性、大样本的医院不良反应监测数据                  [18，23] 。针对  2.5 综合决策
                                                                 早期发表的临床综合评价案例进行综合决策分析
          有效性维度开展的真实世界研究评价案例较少，数据大
                                                             的较少且缺少科学规范的评价方法，有案例直接赋予各
          多数来源于单中心医疗机构的电子病案系统，研究方法
                            [20]
          多为回顾性队列研究 ；此外，有1篇案例的有效性维度                          评价维度相应的权重系数，建立多维度综合评估模型；
                                                             或通过问卷调查的方式，征询全国12个省份的儿科临床
          数据来源于第三方公司所构建的医院信息管理系统数
                                                             药师（未说明人数）后对指标赋予权重和分值，得出综合
                                                 [24]
          据库，覆盖了全国 14 个省份的 63 家医疗机构 。在经
                                                             评价结果的雷达图；或通过向医学和药学领域专家（共
          济性维度，评价案例所建模型的参数绝大多数来源于已
                                                             99 名）进行问卷调研后直接对评价维度打分，得到临床
          发表的文献，也有部分模型的成本参数来源于真实世界                           综合评价的结果       [38―39] 。
          的队列研究     [20，25] 。
                                                                 常见的综合决策分析方法有德尔菲法、层次分析法
              真实世界研究方法在评价案例中的应用有限，可能
                                                             和多准则决策分析方法等。药品临床综合评价的不同
          与数据获取设有权限、研究成本高等因素有关。但是真
                                                             技术指南均推荐使用多准则决策分析方法进行综合决
          实世界研究是药品临床综合评价的重要研究方法，未来
                                                             策 [14―16] 。有学者基于卫生技术评估方法结合多准则决
          应加快数据系统的整合及优化，加强数据收集和分析阶
                                                             策分析方法构建儿童药品综合评价框架，也有学者使用
          段的质量控制（确保数据采集的准确性、真实性和完整                                                                     [40―41]
                                                             多准则决策分析和层次分析法进行综合决策分析                         。
          性，并尽量避免偏倚）        [26―28] ，强化高质量真实世界证据对                此 外 ，证 据 与 价 值 对 决 策 的 影 响（Evidence  and
          医疗决策的支撑作用         [29―30] 。
                                                             Value：Impact on Decision Making，EVIDEM）框架，是卫
          2.4.3 模型研究法
                                                             生技术评估和多准则决策分析相结合而形成的卫生技
              药物经济学研究应根据具体的评价主题和决策需                          术评价体系，可将证据与价值评价相结合，已被诸多学
          求选择合适的模型。《药品临床综合评价管理指南（2021                        者推荐用于中成药的临床综合评价 。中国中医科学
                                                                                            [42]
          年版试行）》推荐，在条件允许的情况下应优先开展成                           院发表的系列中成药评价案例均采用多准则决策分析
                    [3]
          本-效用分析 。在纳入的评价案例中，多数案例主要采                          法进行综合决策分析，该团队邀请来自各相关领域的多
          用决策树模型进行成本-效果分析             [31―33] ，成本计算采用次       名专家，以投票的方式获得多准则决策分析模型准则层
          均费用、年治疗费用或疗程治疗费用               [5，23] ；少数案例使用      维度和指标层因素的相关权重，随后基于中成药临床证
                        [24]
          最小成本分析法 ；也有案例通过构建马尔可夫模型、                           据，结合每个维度和指标的权重，再利用价值评估软件
                                            [20]
          计算增量-成本效用比来进行经济学评价 。                               得到安全性、有效性、经济性维度的矩阵图，以及临床综
          2.4.4 专家访谈/问卷调研法                                   合评价的雷达图 。
                                                                           [31]
              专家访谈/问卷调研的方法在有效性、创新性、适宜                        2.6 质量控制
          性及可及性维度均有使用，其中在适宜性、可及性维度                               构建质量控制体系是推进药品临床综合评价工作
          中使用较多。中成药的评价案例较多使用问卷星 APP                          标准化、规范化、科学化、同质化的关键所在 。目前，
                                                                                                    [43]
          的方式，分别针对医护人员、患者开展 100～200 份的适                      已发表的药品临床综合评价案例大多未涉及质量控制
                      [31]
          宜性问卷调研 ；也有部分评价案例针对创新性、有效                           相关内容，但随着药品临床综合评价工作的持续深入开
          性和适宜性维度进行了专家访谈              [24，34] 。              展，近期已有多篇药品临床综合评价质量控制共识及相


          中国药房  2025年第36卷第2期                                                 China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 2    · 149 ·
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