Page 99 - 《中国药房》2025年1期

2.2.2 概率敏感性分析 准治疗方案的成本均更低且效果更好，表明模型分析结
非奈利酮联合标准治疗方案对比标准治疗方案的 果相对稳健。概率敏感性分析同样支持当前结果。对
[15]
[16]
概率敏感性分析散点图和成本-效果可接受曲线分别见 比美国 、荷兰 两项 DN 患者使用非奈利酮联合标准
图 3、图 4。概率敏感性分析散点图显示，散点均落于 治疗方案的药物经济学评价，本研究结论与其一致。
WTP 线下方，表明当 WTP 阈值为 1 倍 2023 年我国人均 研究显示，DN 患者疾病进展是导致其死亡率升高
GDP 时，非奈利酮联合标准治疗方案更有效且成本更 的主要原因，而非奈利酮联合标准治疗方案不仅可以延
低。成本-效果可接受曲线可用于展示每种方案在不同 缓患者肾脏疾病的进展，而且可以降低我国 eGFR≥
WTP 阈值下具有经济性的可能性，该曲线显示，在当前 57%（风险比为 0.57，95%CI 为 0.38～0.86，P＝0.006 6）
WTP阈值下，非奈利酮联合标准治疗方案显示出显著的 和 eGFR≥40%（风 险 比 为 0.54，95%CI 为 0.40～0.74，
经济性，其具有经济性的概率为100%。 P＜0.000 1）人群的肾脏不良事件发生风险，且可显著降
0 低上述人群肾衰竭不良事件的发生风险（风险比为
WTP＝89 358元/QALY
－50 000.00 成本-效用散点
[17]
－100 000.00 0.53，95%CI 为 0.33～0.86，P＝0.009 4） 。除了肾脏保
－150 000.00
－200 000.00 护优势，非奈利酮联合标准治疗方案还可以显著降低
－250 000.00
增量成本/元 －300 000.00 DN 患者心血管相关不良事件的发生风险（风险比为
－350 000.00
0.86，95%CI 为 0.78～0.95，P＝0.001 8），且其改善效果
－400 000.00
－450 000.00
－500 000.00 显著优于肾脏不良事件发生风险（风险比为0.77，95%CI
－550 000.00 [18]
－600 000.00 为0.67～0.88，P＝0.000 2）的改善效果 。因此，非奈利
－650 000.00 酮联合标准治疗方案在DN患者肾脏和心脏保护方面的
－0.40 －0.20 0 0.20 0.40 0.60 0.80
增量效用/QALYs
获益可能是其具有经济性的主要原因，即该方案可以增
图3 概率敏感性分析散点图
加DN患者的QALYs，节约治疗和不良事件处置成本。
1.0
综上所述，与标准治疗方案相比，非奈利酮联合标
WTP＝89 358元/QALY
0.8 非奈利酮联合标准治疗 准治疗方案在 DN 患者中具有一定的经济性优势，建议
标准治疗
临床结合相关权威指南合理使用。当然，本研究还存在
具有经济性的概率 0.4 一定的局限性：（1）FIDELIO-DN研究中亚洲及我国人群
0.6
占比较低，不同种族的差异可能会使本研究结果发生一
0.2 定的偏倚，有待开展更多针对我国人群的临床研究以明

确各治疗方案的有效性和经济性。（2）由于临床试验是
0
0 20 000 40 000 60 000 80 000 100 000 120 000 140 000 160 000 180 000 在严格筛选样本和相对较短随访时间的背景下进行的，
WTP/QALY
图4 概率敏感性分析成本-效果可接受曲线 故无法反映治疗方案长期应用的结果，因此本研究模型
3 讨论 的稳定性及参数设置的完整性仍有待进一步完善。（3）
该临床试验中每个亚组的样本量较小，且未按亚组进行
在 DN 的临床治疗中，非奈利酮表现出了良好的有
随机化，因此将亚组经济性探索结果外推到所有个体时
效性和安全性，然而昂贵的治疗费用使得该药的临床应
需要进一步验证。
用受限。DN治疗方案的可负担性和可获得性是医患普
参考文献
遍关注的问题。为评估非奈利酮治疗 DN 的经济性，本
[ 1 ] 中华医学会糖尿病学分会，国家基本公共卫生服务项目
研究基于一项非奈利酮Ⅲ期临床试验结果，并结合国内
基层糖尿病防治管理办公室. 国家基层糖尿病肾脏病防
外相关临床研究及成本数据，从我国医疗服务提供者角
治技术指南：2023[J]. 中华内科杂志，2023，62（12）：
度出发，构建了Markov模型，评估了非奈利酮联合标准
1394-1405.
治疗方案在 DN 患者中的经济性。结果显示，相对于单
Diabetes Society of Chinese Medical Association， Grass‐
纯标准治疗方案，非奈利酮联合标准治疗方案的成本更
roots Diabetes Prevention and Management Office of
低且效果更好，为绝对优势方案。单因素敏感性分析结 National Basic Public Health Service Project. National
果表明，透析、DN3、DN4 状态的效用值对 ICER 的影响 technical guidelines for the prevention and treatment of
较大，其中透析状态的效用值最为敏感，但模型各参数 diabetic kidney disease in primary care：2023[J]. Chin J
在本研究设定的范围内无论如何变化，非奈利酮联合标 Intern Med，2023，62（12）：1394-1405.

中国药房 2025年第36卷第1期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 1 · 89 ·