Page 89 - 《中国药房》2025年1期

·药物经济学·

促性腺激素释放激素类似物联合重组人生长激素治疗中枢性性
早熟的成本-效果分析
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杨春松 1， 2， 3， 4＊ ，刘佳宁 2， 3， 4， 5 ，刘 峥 2， 3， 4 ，曾力楠 2， 3， 4 ，吴 瑾 ，张伶俐 1， 2， 3， 4， 7， 8 # （1.四川大学华西第二医院药学
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部，成都 610041；2.四川大学华西第二医院循证药学中心，成都 610041；3.国家药品监督管理局药物制剂体

内外相关性技术研究重点实验室，成都 610041；4. 出生缺陷与相关妇儿疾病教育部重点实验室，成都
610041；5.四川大学华西临床医学院，成都 610041；6.四川大学华西第二医院儿科，成都 610041；7.四川大学

转化医学中心分子转化医学实验室，成都 610041；8.四川大学华西医院中国循证医学中心，成都 610041）

中图分类号 R956；R977.1 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2025）01-0079-07
DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.01.13

摘 要 目的 比较促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）联合重组人生长激素（rhGH）（联用方案）和GnRHa单药（单用方案）治疗
中枢性性早熟（CPP）的长期经济性。方法 从全社会角度出发，基于四川大学华西第二医院开展的真实世界研究，以终身高为效
果指标，以2022年我国农村及城镇居民人均可支配收入（20 133～49 283元）作为社会意愿支付（WTP）阈值，采用成本-效果分析
法比较上述两种药物方案治疗CPP女孩的长期经济性。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性，
并通过情境分析比较不同长效制剂组合方案的经济性。结果 基础分析结果显示，与单用方案相比，采用联用方案每增加 CPP
女孩 1 cm终身高需多花费25 193.49元；联用方案对于农村地区居民不具有经济性，但对于城镇地区居民具有经济性。单因素敏
感性分析结果显示，对基础分析结果可能产生影响的不确定因素主要为rhGH价格、联用方案组患儿终身高、联用方案组rhGH治
疗时间、单用方案组患儿终身高。概率敏感性分析结果显示，当WTP阈值大于26 010元/cm时，联用方案具有经济性的概率均高
于单用方案。情境分析结果显示，当使用 GnRHa 长效制剂时，每 3 个月肌内注射 1 次的联用方案对于农村地区居民不具有经济
性，但对于城镇地区居民具有经济性；当使用rhGH长效制剂时，每周皮下注射1次的联用方案对于农村地区和城镇地区居民均不
具有经济性。结论 推荐家庭经济负担能力相对较强的CPP患儿在GnRHa治疗的基础上额外联用rhGH来改善终身高；应考虑治
疗的获益、风险和可负担性，避免盲目追求身高增长而滥用rhGH。
关键词 中枢性性早熟；促性腺激素释放激素类似物；重组人生长激素；身高；药物经济学；成本-效果分析

Cost-effectiveness analysis of gonadotropin-releasing hormone analogue combined with recombinant human
growth hormone in the treatment of central precocious puberty
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YANG Chunsong 1， 2， 3， 4 ，LIU Jianing 2， 3， 4， 5 ，LIU Zheng 2， 3， 4 ，ZENG Linan 2， 3， 4 ，WU Jin ，ZHANG Lingli 1， 2， 3， 4， 7， 8
（1. Dept. of Pharmacy， West China Second Hospital， Sichuan University， Chengdu 610041， China；2. Evidence-
based Pharmacy Center， West China Second Hospital， Sichuan University， Chengdu 610041， China；3. Key
Laboratory of Correlation Technology of Pharmaceutical Preparations In Vitro and In Vivo， National Medical
Products Administration， Chengdu 610041， China；4. Key Laboratory of Birth Defects and Related Diseases of
Women and Children， Ministry of Education， Chengdu 610041， China；5. West China Clinical Medical College，
Sichuan University， Chengdu 610041， China；6. Dept. of Pediatrics， West China Second Hospital， Sichuan
University， Chengdu 610041， China；7. Molecular Translational Medicine Laboratory， Translational Medicine
Center， Sichuan University， Chengdu 610041， China；8. Evidence-based Medicine Center， West China
Hospital， Sichuan University， Chengdu 610041，
Δ 基金项目 四川省卫生健康委员会科技项目（No.23LCYJ030）；
China）
海峡两岸医药卫生交流协会医院药学专委会青年科研基金项目（No.
2024-05） ABSTRACT OBJECTIVE To compare the long-term cost-
＊第一作者 副主任药师，硕士生导师，博士。研究方向：药物流行
病学、循证药学、儿童用药行为。E-mail：yangchunsong_123@126.com effectiveness of gonadotrophin-releasing hormone analogue
# 通信作者 主任药师，博士生导师，博士。研究方向：循证药学、 （GnRHa） combined with recombinant human growth hormone
循证决策与管理。E-mail：zhanglingli@scu.edu.cn （rhGH） （combination therapy regimen） versus GnRHa

中国药房 2025年第36卷第1期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 1 · 79 ·