Page 92 - 《中国药房》2025年1期
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1.4 效果参数                                            国药准字 J20150099，规格 11.25 mg）每次 11.25 mg，每 3
              本研究中的效果参数主要来源于我院开展的真实                           个月肌内注射 1 次或（和）rhGH 长效制剂聚乙二醇重组
          世界研究结果。该项研究为回顾性队列研究，共纳入                             人生长激素注射液（长春金赛药业有限责任公司，国药
          CPP 女孩 134 例，其中联用方案组 54 例、单用方案组 80                  准字 S20140001，规格 54 IU/瓶）每次 0.6 IU/kg，每周皮
          例，以通过多因素分析调整后的终身高结果作为两方案                            下注射1次。基于该情境假设，分析与比较使用不同长
          健康产出的效果指标。药物治疗剂量、药物治疗时间、                            效制剂组合方案的经济性，包括GnRHa长效制剂+rhGH
          不良事件发生率等参数均取自该项研究结果。具体效                             常规制剂、GnRHa 常规制剂+rhGH 长效制剂、GnRHa 长
          果参数见表2。                                             效制剂+rhGH长效制剂。既往研究结果显示，使用长效
                       表2 本研究的效果参数                            制剂与使用常规制剂的患儿终身高差异无统计学意
                                                                [24]
           参数名称             基线值     取值范围      分布     来源       义 ，故情境分析采用与基础分析一致的效果参数。
           联用方案患儿终身高/cm     162.58  161.68～163.47  Normal  RWS结果  2 结果
           单用方案患儿终身高/cm     160.25  159.56～160.94  Normal  RWS结果
           联用方案rhGH治疗剂量/IU   6.50   5.80～7.38  Triangular  RWS结果  2.1 基础分析结果
           联用方案GnRHa治疗时间/年   1.50   1.17～2.15  Triangular  RWS结果  成本-效果分析结果显示，与单用方案相比，联用方
           单用方案GnRHa治疗时间/年   1.33   1.06～1.83  Triangular  RWS结果  案成本更高、效果更优；ICER 为 25 193.49 元/cm，即采
           联用方案rhGH治疗时间/年    1.25   0.85～1.73  Triangular  RWS结果
           联用方案组不良事件发生率/%    83.30  74.97～91.63  Beta  RWS结果  用联用方案每增加 CPP 女孩 1 cm 终身高需多花费
           单用方案组不良事件发生率/%    15.00  13.50～16.50  Beta  RWS结果  25 193.49 元（表 3）。本研究设定 WTP 阈值为 20 133～
             RWS：真实世界研究。
                                                              49 283 元，当 WTP 阈值为 20 133 元/cm 时，联用方案不
          1.5 成本-效果分析                                         具有经济性；但当 WTP 阈值为 49 283 元/cm 时，联用方
          1.5.1 基础分析                                          案具有经济性。
              采用 TreeAge Pro 2011 软件对两方案进行成本-效                        表3 两方案治疗CPP的经济学评价
          果分析，以两方案间的增量成本-效果比（incremental
                                                              治疗方案       成本/元   效果/cm  增量成本/元  增量效果/cm  ICER/（元/cm）
          cost-effectiveness ratio，ICER）比较联用方案相对于单用           联用方案      88 289.93  162.58  58 700.84  2.33  25 193.49
          方案的经济性。由于我国暂无公认的针对 CPP 的社会                          单用方案      29 589.09  160.25
          意愿支付（willing-to-pay，WTP）阈值，为便于讨论不同                  2.2 敏感性分析结果
          药物治疗方案的经济性及其在我国人群中的可负担性，                            2.2.1 单因素敏感性分析结果
          本研究以 2022 年我国农村及城镇居民人均可支配收入                             单因素敏感性分析结果显示，对基础分析结果可能
                                        [19]
         （20 133～49 283元）作为WTP阈值 。                            产生影响的不确定因素主要为 rhGH 价格、联用方案组
          1.5.2 敏感性分析                                         患儿终身高、联用方案组rhGH治疗时间、单用方案组患
              采用敏感性分析检验各研究参数的不确定性以验                           儿终身高。结果见图1。
          证基础分析结果的稳健性。（1）单因素敏感性分析：调整
          单一参数的取值范围，控制其他参数不变，以分析不同
          参数对基础分析结果的影响；当取值范围无法获取时，                                                              rhGH价格
                                                                                                联用方案组患儿终身高
                                                                                                联用方案组rhGH治疗时间
          以基线值±10% 作为变动范围。通过绘制旋风图来表                                                             单用方案组患儿终身高
                                                                                                联用方案组GnRHa治疗时间
          示不同参数影响程度的大小，以探讨影响最优方案选择                                                              单用方案组GnRHa治疗时间
                                                                                                联用方案组rhGH治疗剂量
          的主要因素。（2）概率敏感性分析：采用蒙特卡罗模拟法                                               WTP＝49 283   GnRHa价格
                                                                                                贴现率
                                                                                                随访患儿陪护者年均误工费用
          随机调整所有参数，其中成本参数选取Gamma分布，概                               WTP＝20 133                   rhGH用药监测年均检查费用
                                                                                                不良事件处置费用
          率参数选取Beta分布，并基于前期我院开展的真实世界
          研究结果确定效果参数分布；当分布参数无法获取时，                             10 000  15 000  20 000  25 000  30 000  35 000  40 000  45 000  50 000  55 000  60 000  65 000  70 000  75 000  80 000  85 000  90 000  95 000
                                                                                  ICER/（元/cm）
          以基线值的 10% 作为标准误估计变动范围。通过模拟
                                                                       图1 单因素敏感性分析的旋风图
          1 000 次随机抽样结果，得到相应成本-效果可接受曲线
          与成本-效果平面散点图，用以评估所有参数对基础分                            2.2.2 概率敏感性分析结果
          析结果的综合影响。                                               由成本-效果可接受曲线（图 2）可知，当 WTP 阈
          1.5.3 情境分析                                          值＞260 10 元/cm 时，联用方案具有经济性的概率均高
              为提高患儿规范化持续治疗的便利性，本研究假设                          于单用方案。由成本-效果平面散点图（图 3）可知，当
          在临床实践过程中减少用药频率与就诊次数，将所用药                            WTP阈值为20 133元/cm时，联用方案具有经济性的概
          品调整为GnRHa长效制剂注射用醋酸亮丙瑞林微球（日                          率为 18.60%；当 WTP 阈值为 49 283 元/cm 时，联用方案
          本Takeda Pharmaceutical Company Limited，Osaka Plant，  具有经济性的概率为96.90%。


          · 82 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 1                                中国药房  2025年第36卷第1期
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