Page 91 - 《中国药房》2025年1期

伤等）或其他疾病（如先天性甲状腺功能减退症、先天性 位局部反应，通常短暂、轻微，可在首次用药数天后恢
肾上腺皮质增生症、纤维性骨营养不良综合征等）引起 复，其处理成本占整体治疗费用比例较低，故本研究对
的CPP；（2）合并其他与性腺功能相关的疾病，如卵巢肿 其忽略不计。直接非医疗成本包括患儿及其监护人的
瘤、先天性卵巢发育不全等；（3）合并其他可能影响身高 餐饮费、交通费。间接成本主要为患儿监护人因就诊而
的疾病，如生长激素缺乏症、小于胎龄儿等；（4）药物治 产生的误工费。
疗开始前骨骺已完全闭合者；（5）患有严重全身性感染
表1 本研究的成本参数
且处于急性休克期的危重患儿；（6）对 GnRHa 和 rhGH
参数名称 基线值 取值范围 分布 来源
过敏者。 直接医疗成本
1.1.3 治疗措施 药品费用/元
1M GnRHa（每瓶） 1 179.30 907.13～1 650.00 Gamma [10]
单用方案组患儿采用GnRHa单药治疗。GnRHa采
3M GnRHa（每瓶） 3 925.00 3 925.00～4 699.00 Gamma [10]
用注射用醋酸亮丙瑞林微球（上海丽珠制药有限公司， 1D rhGH（每IU） 17.42 6.05～66.47 Gamma [10]
国药准字 H20093852，规格 3.75 mg；日本 Takeda Phar‐ 1W rhGH（每IU） 64.81 64.81～103.70 Gamma [10]
诊疗检查费用/（元/次）
maceutical Company Limited，Osaka Plant，国 药 准 字
门诊挂号费 18.20 12.00～23.00 Gamma [11―15]
J20150109，规格 3.75 mg）或注射用醋酸曲普瑞林（法国 护理费用——体格测量 13.70 6.48～20.00 Gamma [11―15]
Ipsen Pharma Biotech 公司，国药准字 HJ20140298，规格 护理费用——药品肌内注射 3.49 1.95～5.00 Gamma [11―15]
护理费用——静脉采血 5.25 3.26～6.00 Gamma [11―15]
3.75 mg），治 疗 剂 量 为 每 次 3.75 mg，每 4 周 肌 内 注
GnRH激发试验 49.30 35.00～83.20 Gamma [11―15]
射1次。 留观检查费用 35.00 30.00～45.00 Gamma [11―15]
联用方案组患儿在单用方案组用药基础上联合 头颅磁共振成像 555.80 417.00～672.00 Gamma [11―15]
性激素水平检查 136.83 115.00～159.16 Gamma [11―15]
rhGH 治疗。rhGH 采用重组人生长激素注射液（长春金
妇科彩超检查 93.00 70.00～120.00 Gamma [11―15]
赛药业有限责任公司，国药准字 S20050025，规格 30 骨龄X片检查 69.72 46.00～90.00 Gamma [11―15]
IU/瓶）或注射用人生长激素[安徽安科生物工程（集 rhGH用药监测检查费用/（元/次）
甲状腺功能检查 141.88 91.00～179.40 Gamma [11―15]
团）股份有限公司，国药准字S20190029，规格4 IU/支]，
血清IGF-1及IGFBP-3检查 175.08 160.00～200.00 Gamma [11―15]
治 疗 剂 量 为 每 次 0.15～0.20 IU/kg，每天睡前皮下注 空腹血糖及胰岛素检查 21.43 14.00～28.00 Gamma [11―15]
射1次。 肝功能检查 61.12 50.50～82.00 Gamma [11―15]
鉴于前期我院开展的真实世界研究为队列研究，由 肾功能检查 32.82 20.00～51.00 Gamma [11―15]
rhGH不良事件处置费用/（元/次） 937.39 698.81～1 260.14 Gamma [11―15]
医生基于临床经验开具药物处方，因此患儿用药情况有 直接非医疗成本
所不同，但前期研究及集采一致性评价结果提示不同药 本地就医患儿比例/% 94.51 － － [16]
物及不同厂家的同一种药物的有效性及安全性差异无 异地就医患儿比例/% 5.49 － － [16]
餐饮费/（元/d） 75.00 51.00～100.00 Gamma [17]
统计学意义。该研究数据收集时间为 2013 年 1 月至 本地就诊交通费/（元/次） 80.00 40.00～120.00 Gamma [18]
2018 年 12 月[伦理备案批件号：医学科研 2023 伦审 外地就诊交通费/（元/次） 266.25 185.83～325.75 Gamma [19]
批第（012）号]。 外地就诊住宿费/（元/次） 186.10 169.30～209.30 Gamma [20]
间接成本
1.1.4 研究时限 患儿陪护者年均误工天数/d 13 － － 专家咨询
研究时限为患儿确诊CPP至达到终身高阶段，具体 劳动力人口就业率/% 94.50 － － [21]
分为治疗阶段和停止治疗阶段。其中，治疗阶段为采用 全国平均日工资/元 312.41 147.93～603.88 Gamma [22]
贴现率/% 0.05 0～0.08 Beta [23]
不同方案进行药物治疗的时间，停止治疗阶段为停药后
1M：1个月剂型；3M：3个月剂型；1D：1日剂型；1W：1周剂型；
至患儿达到终身高的时间，后者不涉及成本支出。 GnRH：促性腺激素释放激素；IGF-1：胰岛素样生长因子1；IGFBP-3：胰
1.2 研究假设 岛素样生长因子结合蛋白3。
（1）假设患儿使用 rhGH 的治疗剂量在治疗阶段保
药品费用取自药智数据库（https：//db.yaozh.com/）
持不变；（2）假设患儿依从性较好，均能定期完成药品注
2022年各药品中标价的中位数，以中标最高价和最低价
射并到医院门诊完成随访检查。
作为取值范围。除药品费用外的其他直接医疗成本取
1.3 成本参数
由于我院真实世界研究未收集入组患儿的成本数 自北京、广东、江苏、四川、湖北 5 省份政府公开的 2022
据，故本研究的成本参数主要来源于已发表文献、网站 年医疗服务项目费用平均数，以5省份费用最高价和最
公开信息和专家咨询等（表1）。成本参数包括直接医疗 低价作为取值范围。其余成本参数则来源于国家统计
成本、直接非医疗成本和间接成本。其中，直接医疗成 年鉴、行业调研报告、网站公开信息、专家咨询等。由于
本包括药品费用、诊疗检查费用、rhGH不良事件处置费 研究时限大于 1 年，故本研究将成本统一贴现至 2022
用等。由于 GnRHa 的不良反应主要表现为药物注射部 年，贴现率为5%。

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