Page 93 - 《中国药房》2025年1期
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100                                           更优；ICER 为 73 831.61 元/cm，即使用联用方案每增加
              具有经济性的概率/%  60                   单用方案          不管是20 133元/cm还是49 283元/cm，联用方案均不具
                80
                                                             CPP女孩1 cm终身高需多花费73 831.61元。WTP阈值
                                               联用方案
                40
                                                             有经济性。
                20
                 0                                           3 讨论
                       8 000  16 000  24 000  32 000  40 000  48 000  56 000  64 000  72 000  80 000  本研究首次从全社会角度比较了GnRHa联用rhGH
                    0
                              WTP阈值/（元/cm）                   方案和 GnRHa 单用方案治疗我国 CPP 女孩的经济性，
                     图2 成本-效果可接受曲线                           成本-效果分析结果显示，相较于单用方案，联用方案每

                              联用方案 vs. 单用方案                  改善CPP女孩1 cm终身高需多花费25 193.49元。在缺
            100 000
             95 000                                          乏基于我国疾病调查的 WTP 阈值的情况下，本研究以
             90 000
             85 000                                          我国 2022 年农村及城镇居民人均可支配收入作为切入
             80 000
             75 000                                          点，分别探讨了CPP药物治疗方案面向不同地区人群的
             70 000
             65 000                                          经济性。研究结果显示，对于农村地区居民，使用联用
             60 000                                          方案改善CPP女孩终身高不具有经济性；而对于城镇地
            增量成本/元  50 000                                   区居民，使用联用方案则具有经济性。
             55 000
             45 000
             40 000
             35 000  WTP＝49 283元/cm                              通过单因素敏感性分析发现，rhGH 价格对研究
             30 000
             25 000  WTP＝20 133元/cm                          结果的影响最为突出。当 rhGH 价格从 6.05 元/IU 增加
             20 000
             15 000                                          至 66.47 元/IU 时 ，ICER 值 从 10  577.03 元/cm 上 升 至
             10 000                                          88 248.66 元/cm，该变化区间横跨了本研究设定的 2 条
             5 000
               0                                             WTP 阈值线，提示调整 rhGH 价格对提高 CPP 患儿家庭
                 0  0.4   0.8   1.2   1.6   2.0   2.4   2.8   3.2   3.6   4.0   4.4   4.8
                                  增量效果/cm                    的可负担性具有重要影响。此外，两方案治疗效果（即
                     图3 成本-效果平面散点图                           终身高）和 rhGH 治疗时间在其参数波动范围内仅跨过
          2.3 情境分析结果                                         设定的农村地区居民的 WTP 阈值，说明上述因素潜在
          2.3.1 GnRHa长效制剂+rhGH常规制剂                           影响着农村地区居民对CPP整体诊疗费用的可负担性，
              当使用 GnRHa 长效制剂+rhGH 常规制剂进行治疗                   而对城镇地区居民的影响较小。概率敏感性分析结果
          时，联用方案组总成本为 84 602.00 元，效果值为 162.58                显示，当 WTP 阈值大于 26 010 元/cm 时，联用方案具有
          cm；单用方案组总成本为 26 332.83 元，效果值为 160.25               经济性的概率均高于单用方案。基于该结果，决策者可
          cm。与单用方案相比，联用方案成本更高、效果更优；                          根据不同药物治疗方案的成本消耗、健康获益和自身经
                                                             济承受力综合选择最佳方案。
          ICER为25 008.23元/cm，即使用联用方案每增加CPP女
                                                                 本研究还显示，当 GnRHa 长效剂型与 rhGH 常规剂
          孩 1 cm 终身高需多花费 25 008.23 元。当 WTP 阈值为
                                                             型联用时，联用方案对于农村地区居民不具有经济性，
          20 133 元/cm 时，联用方案不具有经济性；当 WTP 阈值
                                                             而对于城镇地区居民具有经济性，与基础分析结果一
          为49 283元/cm时，联用方案具有经济性。
                                                             致，且其 ICER 值低于基础分析结果，这提示 GnRHa 长
          2.3.2 GnRHa常规制剂+rhGH长效制剂
                                                             效剂型能够减缓患儿家庭的总体医疗成本，与秦淼等                        [9]
              当使用 GnRHa 常规制剂+rhGH 长效制剂进行治疗
                                                             的研究结论相似。GnRHa 无论是常规剂型还是长效剂
          时 ，联 用 方 案 组 总 成 本 为 202  048.41 元 ，效 果 值 为
                                                             型，与rhGH长效剂型联用时，联用方案对于农村和城镇
          162.58 cm；单用方案组总成本为29 589.09元，效果值为
                                                             地区居民均不具有经济性。这表明将rhGH常规剂型调
          160.25 cm。与单用方案相比，联用方案成本更高、效果
                                                             整为长效剂型虽然在一定程度上改善了患儿用药的便
          更优；ICER 为 74 016.88 元/cm，即使用联用方案每增加
                                                             利性，但 rhGH 长效剂型更高的药品成本可能进一步增
          CPP女孩1 cm终身高需多花费74 016.88元。WTP阈值                   加患儿家庭的医疗负担。因此，基于目前长效剂型在我
          不管是20 133元/cm还是49 283元/cm，联用方案均不具                  国的市场价格而言，将 GnRHa 1 个月常规剂型调整为 3
          有经济性。                                              个月长效剂型可降低患儿的医疗费用支出，提高其用药
          2.3.3 GnRHa长效制剂+rhGH长效制剂                           的便利性和依从性，但将 rhGH 每日常规剂型调整为每
              当同时使用 GnRHa 长效制剂和 rhGH 长效制剂进                   周长效剂型可能并不具有成本-效果优势。此外，rhGH
          行治疗时，联用方案组总成本为198 360.49元，效果值为                     用于治疗 CPP 属于超说明书用药，在临床使用中，应该
          162.58 cm；单用方案组总成本为26 332.83元，效果值为                 基于循证医学证据，并遵循超说明书用药的备案和审批
          160.25 cm。与单用方案相比，联用方案成本更高、效果                      流程。


          中国药房  2025年第36卷第1期                                                  China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 1    · 83 ·
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