Page 12 - 《中国药房》2024年19期

考，因此有必要针对 PPI 的收集和应用制定专门的指导
文件，规范其研究方法和应用路径，增强其科学性和实
用性。例如 FDA 针对 PPI 在医疗器械中的应用发布了
《患者偏好信息指南》，使大量 PPI 应用于医疗器械的研
发和上市审批决策，提高了决策的合理性和科学性；另
外，针对药品的监管，PDUFA Ⅶ也要求FDA于2026年9
月前发布关于使用和提交PPI的指南草案。建议我国借
鉴美国的做法，由CDE针对PPI的收集和应用制定专门
的技术指导原则，对PPI收集的定性和定量方法、PPI的
适用范围和质量评估、研究者与监管部门的前期沟通、
研发和上市环节的应用路径等内容进行详细阐述，细化
操作流程，指导企业将 PPI 作为有效的科学证据应用于
医疗产品研发，并鼓励在提交上市申请材料时提交PPI，
以便监管部门在上市审批时可将PPI纳入考虑范围。
5.3 根据国情确定监管决策中PPI纳入的权重和形式
并不是所有 PPI 都可以被纳入监管决策中，证据的
质量至关重要。美国《患者偏好信息指南》建议对患者
偏好的研究质量进行评价，只有经 FDA 评估认为科学、
有效的证据才能为上市审批决策提供参考并纳入药品
说明书。我国的患者偏好研究尚处于初步阶段，国内研
究相对较少，未形成统一的研究规范，质量参差不齐。
因此，在应用PPI时，其纳入决策的权重和应用形式需要
符合我国当下的国情。在 PPI 应用于决策的初期，建议
我国药品监督管理部门重点关注 PPI 的质量，对纳入决
策的 PPI 进行严格筛选，并在上市审批评估中给予 PPI
较低的权重。在应用形式方面，建议监管部门通过质量
较高的 PPI 来了解患者对获益和风险的偏好，识别患者
群体的异质性，从而为医疗产品上市审批决策提供患者
视角的参考信息。由于我国并没有将PPI纳入药品说明
书的先例，且 PPI 的应用尚不成熟，因此，笔者建议暂不
将PPI纳入药品说明书，等到患者偏好研究质量提高、应
用程序较为成熟时，再考虑将其纳入药品说明书，从而
为患者、医生的医疗决策提供更多可靠信息。
6 结语
在医疗产品上市前决策中考虑患者偏好可以提高
决策的科学性和合理性，提供更多符合患者价值的医疗
产品。目前我国 PPI 的收集与应用正处于初步阶段，政
府部门、企业等对PPI的重视程度不够，医疗产品研发与
上市审批决策缺乏 PPI 的支持。结合国外经验来看，更
高层级的法律支持能够有效推动患者偏好研究与证据
应用；针对性的指南文件可为患者偏好研究与证据应用
提供科学规范的指导，从而提高患者偏好研究的数量和
证据质量；同时，在将PPI作为医疗产品上市前决策的证
据时还要考虑我国国情，探索最适合我国医药产业发展
与监管现状的应用方式，充分发挥PPI的价值。
· 2326 · China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 19
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