Page 8 - 《中国药房》2024年19期
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治疗方案在安全性、有效性、经济性等方面存在差异，患                           索是关注的重点之一。譬如PFDD收集患者的经验、观
          者权衡后会基于自身考虑做出效用最大化的选择。患                             点、需求和优先事项，并将有意义的信息纳入药物开发
          者作为疾病的亲历者、治疗结果的承担者与受益者，对                            和评估，其目标之一是加强对 PPI 收集方法的理解与合
                                                        [3]
                                                                    [10]
          疾病的感受和对治疗方案的需求是最直接、最明确的 。                           理使用 ；CBER也非常重视使用PPI为监管决策提供信
          在相关决策中考虑患者偏好既符合医学伦理的要求，也                            息，SPI支持PPI收集方法和工具的研究及数据的监管审
                                                                [11]
          是提高医疗服务质量、提升患者依从性和满意度的重要                            查 ；CDRH 更是在 2013 年就启动了患者偏好计划，其
          措施 。                                                主要目的是开发可用于评估患者对特定医疗器械和疾
              [4]
              PPI可作为重要的证据支持医疗产品全生命周期的                         病的获益和风险偏好的方法，为医疗器械的上市审批决
                                                                        [12]
          决策，且只有符合患者偏好研究相关的质量要求并能够                            策提供信息 。
          为决策提供有效、科学信息的 PPI 才能作为证据为相关                         2 美国PPI收集与应用的法律依据和参与主体
                       [2]
          决策提供参考 。在医疗产品全生命周期的决策过程                             2.1 法律依据
          中，PPI在医疗产品上市前决策（包括研发和上市审批环                              美国通过立法明确将患者的经验、观点等纳入医疗
          节）中的应用至关重要，决定了患者能否获得更符合其                            产品研发和上市监管决策，在国家层面上推动了患者参
          需求且有利于提高医疗服务质量的产品。美国和欧盟                             与医疗产品研发和上市监管决策，并明确由FDA负责采
          国家等已关注到 PPI 在医疗产品上市前决策中的重要                          取具体措施，发布相应的指南文件，对PPI的收集与应用
          性，并开展了 PPI 收集与证据应用的探索，其中美国在                         予以指导。PPI 收集与应用相关的法律法规及指南详
          PPI 收集及证据的应用方面发布了较为系统的指南，具                          见表1。
          有较多的实践经验 。目前，我国PPI应用于医疗产品全                              2012 年《美国食品药品监督管理局安全和创新法
                          [5]
          生命周期决策的研究集中在上市前阶段，且正处于初步                            案》（Food and Drug Administration Safety and Innovation
          阶段，美国的经验对我国具有一定的借鉴意义。因此，                            Act，FDASIA）第 1 137 条指出，FDA 应当制定措施在医
          本文介绍了美国 PPI 的收集与应用概况、法律依据和参                         疗产品研发和监管过程中征求并考虑患者的意见 ；同
                                                                                                         [2]
          与主体以及 PPI 在医疗产品上市前决策中的应用等内                          时 FDASIA 对《处方药使用者付费法案（Prescription
          容，并分析了PPI在我国的应用现状和挑战，以期为我国                          Drug User Fee Act，PDUFA）》进行了重新授权（PDUFA
          PPI在医疗产品上市前决策中的应用提供借鉴。                              每 5 年由国会重新授权 1 次，本次为第 5 次授权，即
          1 美国PPI收集与应用概况                                      PDUFA Ⅴ），使得FDA可获得稳定的资金支持患者参与
              美国早在20世纪80年代就认识到患者参与医疗产                         项目的开展，并在 2017 年的 PDUFA Ⅵ（PDUFA 第 6 次
          品监管决策具有积极意义，但一直未建立起患者参与的                            授权）和 2022 年的 PDUFA Ⅶ（PDUFA 第 7 次授权）中均
          科学方法和系统组织 。直到 2012 年美国 FDA 开展了                      提出要加强患者在药物研发和决策中的发言权，其中
                             [6]
          以患者为中心的药物开发计划（patient-focused drug de‐              PDUFA Ⅶ要求 FDA 在 2026 年 9 月 30 日前发布关于使
          velopment，PFDD），自此患者参与医疗产品监管决策更                     用和提交PPI的指南草案以支持药物的监管决策。2016
                                                                                                [13]
          加科学化、系统化，PPI的收集与应用也不断发展。                            年，美国国会通过了《21世纪治愈法案》 ，其中第3 002
              继PFDD项目后，FDA各部门开展了多项患者参与                        节和第 3 004 节明确了美国卫生与公众服务部（United
          项目，同时还与外部机构共同合作开展相关项目，旨在                            States Department of Health and Human Services，HHS）、
          促进与患者的交流，将患者观点纳入决策。例如FDA医                           FDA 等机构的职责，要求 HHS 通过 FDA 发布新的指南
          疗器械和放射健康中心（Center for Devices and Radio‐            文件，内容包括 PPI 相关的方法学研究及应用。2017
          logical Health，CDRH）针对医疗器械开展了患者偏好计                  年，针对医疗器械的监管，《医疗器械用户收费和现代化
          划等患者参与项目 ；FDA 生物制品评价和研究中心                           法案》Ⅳ（《医疗器械用户收费和现代化法案》第 4 次授
                           [7]
         （Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）针  权）提出要鼓励将PPI作为医疗器械申报证据，为监管决
                                                                        [14]
          对生物制品开展了患者参与计划，包括患者输入科学计                            策提供信息 。此外，CBER也在《CBER 2021－2025战
                                                 [8]
          划（Science of Patient Input，SPI）和罕见病计划 。另外，          略计划》中提出继续推动收集和评估PPI的科学研究，为
          FDA 还与临床试验转化倡议合作组织（Clinical Trials                  监管决策提供信息 。
                                                                              [11]
          Transformation Initiative，CTTI）、Reagan-Udall 基金会以       应上述法律法规的要求，FDA发布了一系列指南文
          及欧洲药品管理局等外部机构开展合作项目，共同促进                            件 [2，15―16] 。其中《患者偏好信息——上市前批准申请、人
                                  [9]
          患者参与医疗产品监管决策 。                                      道主义器械豁免申请和 De Novo 分类请求审查自愿提
              美国的各项患者参与项目旨在促进 PED 的科学收                        交并纳入决策摘要和器械标签（行业、FDA 工作人员和
          集和应用，其中 PPI 收集和应用的方法学研究及工具探                         其他利益相关者指南）》（以下简称《患者偏好信息指


          · 2322 ·    China Pharmacy  2024 Vol. 35  No. 19                            中国药房  2024年第35卷第19期
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