Page 9 - 《中国药房》2024年19期

表1 美国PPI收集与应用相关的法律法规及指南
发布时间 类别 名称
2012年 法律法规 《美国食品药品监督管理局安全和创新法案》（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act）
2012年 法律法规 《处方药使用者付费法案》第5次授权（Prescription Drug User Fee Act Ⅴ）
2016年 法律法规 《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）
2017年 法律法规 《处方药使用者付费法案》第6次授权（Prescription Drug User Fee Act Ⅵ）
2017年 法律法规 《医疗器械用户收费和现代化法案》第4次授权（Medical Device User Fee and Modernization Act Ⅳ）
2022年 法律法规 《处方药使用者付费法案》第7次授权（Prescription Drug User Fee Act Ⅶ）
2021年 部门规划 《CBER 2021—2025战略计划》（CBER 2021-2025 Strategic Plan）
2012年 指南 《在医疗器械上市前批准和De Novo分类申请中确定获益-风险时需要考虑的因素（行业和FDA工作人员指南）》（Factors to Consider When Making Benefit-Risk Determinations in Medical Device Premarket Ap‐
proval and De Novo Classifications. Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff）
2016年 指南 《患者偏好信息——上市前批准申请、人道主义器械豁免申请和De Novo分类请求审查自愿提交并纳入决策摘要和器械标签（行业、FDA工作人员和其他利益相关者指南）》（Patient Preference Information-
Voluntary Submission，Review in Premarket Approval Applications，Humanitarian Device Exemption Applications，and De Novo Requests，and Inclusion in Decision Summaries and Device Labeling. Guidance for In‐
dustry，Food and Drug Administration Staff，and Other Stakeholders）
2020年 指南 PFDD指南1：《以患者为中心的药物开发：收集全面且有代表性的意见（行业、FDA工作人员和其他利益相关者指南）》（Patient-Focused Drug Development：Collecting Comprehensive and Representative Input.
Guidance for Industry，Food and Drug Administration Staff，and Other Stakeholders）
2022年 指南 PFDD指南2：《以患者为中心的药物开发：识别对患者重要内容的方法（行业、FDA工作人员和其他利益相关者指南）》（Patient-Focused Drug Development：Methods to Identify What Is Important to Patients.
Guidance for Industry，Food and Drug Administration Staff，and Other Stakeholders）
2022年 指南 PFDD指南3：《以患者为中心的药物开发：选择、开发或修改符合目的的临床结局评估（行业、FDA工作人员和其他利益相关者指南）》（草案）（Patient-Focused Drug Development：Selecting，Developing，or
Modifying Fit-for-Purpose Clinical Outcome Assessments. Guidance for Industry，Food and Drug Administration Staff，and Other Stakeholders）（draft guidance）
2023年 指南 PFDD指南4：《以患者为中心的药物开发：将临床结局评估纳入监管决策的终点（行业、FDA工作人员和其他利益相关者指南）》（草案）（Patient-Focused Drug Development：Incorporating Clinical Outcome
Assessments into Endpoints for Regulatory Decision-Making. Guidance for Industry，Food and Drug Administration Staff，and Other Stakeholders）（draft guidance）
南》）阐述了用于医疗器械上市前批准申请、人道主义器 3 PPI在美国医疗产品上市前决策中的应用
械豁免、De Novo分类请求（即产品等级的重新分类）的 在美国各项法律法规的支持和FDA的推动下，经过
PPI 的质量判断、信息收集与提交以及在决策中的应用 多年探索，PPI 已经从研究阶段进入到实践应用阶段。
方式，对PPI的收集与应用具有重要的指导意义。 当患者偏好研究符合相关的质量要求并且收集的信息
2.2 参与主体 能够为决策提供有效的科学证据时，所得的 PPI 可为决
FDA、医疗产品研发生产企业、患者群体、医疗服务 策提供参考。目前，PPI 已被广泛应用到医疗产品研发
提供者（如医疗机构）、公私合作伙伴（如 CTTI）以及高 和上市审批决策中，形成了较为完善的证据应用路径
校、研究机构、专业协会等各利益相关方都可以进行患 （图2）。将PPI纳入医疗产品上市前决策提高了决策的
[17]
者偏好研究 。PPI可以通过多种定性或定量方式直接 透明度和合理性，产生了更多以患者为中心的决策，有
[18]
利于增进公众健康福祉 。
从患者方获得，当患者无法提供准确、有效的信息，或患
者直接经验有限、无法提供全面的信息时，也可以从护 发现未满足的患者需求
为医疗产品研发和设 确定是否进行研发以及研发优先性
理人员、临床医生等处获得 [2，10] 。FDA 可以自行或与高 计提供信息
为医疗产品的功能或疗效改进提供思路
校、研究机构等合作进行患者偏好研究以收集PPI，为上 PPI 研发
确定临床有意义的变化，选择临床终点并作为结果衡量标准
市审批决策提供参考，并会加强与企业的沟通交流，及 辅助临床试验设计 验证现有方案的合理性，进一步完善与改进试验方案
医疗产品上
时向企业反馈信息，为产品研发或临床试验设计提供支 市前决策 减少参与障碍，提高受试者参与和完成临床研究的意愿
持；企业也可以自主或与其他机构合作进行患者偏好研 作为FDA上市审批决策的证据之一：提高决策的科学性和合理性，增强公众对决策的理解
和信任
究，将 PPI 作为产品研发、临床试验设计的依据，并作为 上市审批 识别获益大于风险的患者群体：提高不同患者群体获得治疗的效率
产品申请上市的证据提交给 FDA。FDA 也鼓励企业在 纳入医疗产品说明书：向患者及医生提供更加充分的、有助于决策的信息
患者偏好研究早期加强与监管部门的沟通，从而保证研 图2 PPI在医疗产品上市前决策中的应用
究质量及结果符合监管目的。PPI收集与应用的参与主 3.1 研发环节
体见图1。 3.1.1 为医疗产品研发和设计提供信息
PPI可以从患者角度确定某疾病或治疗方案最重要
患者群体 医疗服务 公私合作 高校、研究机
提供者 伙伴 构、协会等 的获益和风险因素，以及不同患者对获益和风险的权衡
PPI
患者 结果，包括有效性、安全性、给药方式、用药便利性等。
企业
PPI 首先，通过PPI可以发现未满足的患者需求，确定研发领
医疗产品研发与临床试验设计
护理人员及
临床医生等 PPI 域及目标群体，为研发功能或疗效满足患者需求的医疗
FDA 产品提供思路；其次，在是否进行研发以及研发优先性
上市审批决策 的决策中，PPI 的应用有助于提升研发决策与患者需求
图1 PPI收集与应用的参与主体 的一致性，提高医疗产品在使用中的接受度和依从性，

中国药房 2024年第35卷第19期 China Pharmacy 2024 Vol. 35 No. 19 · 2323 ·