Page 73 - 《中国药房》2023年14期

1.5 单因素敏感性分析和概率敏感性分析 2.3 单因素敏感性分析结果
为避免分析结果的不确定性和潜在的偏倚风险，本 单因素敏感性分析飓风图见图 2（图中仅展示了对
研究采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析来检验 ICER 影响排名前 15 位的参数）。可见，斯鲁利单抗成
模型的稳健性。在单因素敏感性分析中，若能获取上下 本、PFS效用值、贴现率是较为敏感的参数，其他参数如
限的参数，则其为参数的最大值和最小值；对于不能获 体表面积对ICER的影响较小。但无论各参数在设定的
取上下限的参数，假设成本参数在95%置信区间内或在
范围内如何变化，ICER值仍然高于WTP阈值。总之，与
确定性值的±20%范围内变化，效用参数和不良反应发
安慰剂联合化疗方案相比，斯鲁利单抗联合化疗方案仍
生率在基线值的±10% 范围内变化。在概率敏感性分
然是不具有经济性的，这与基础分析结果一致。
析中，进行了1 000次蒙特卡罗模拟，以探索多个参数按
照指定分布同时变化对结果的影响。其中，成本参数采 斯鲁利单抗成本 上限
PFS状态效用值
下限
贴现率
用 Gamma 分布，效用值及不良反应发生率服从 Beta PD状态效用值
卡瑞利珠单抗成本
分布 。 血生化成本
[20]
多西他赛成本
1.6 情境分析 体表面积
药品管理成本
考虑到目前斯鲁利单抗生产企业针对满足一定条 5-氟尿嘧啶成本
甲状腺功能检测成本
增强CT扫描成本
件的低收入患者开展了斯鲁利单抗的慈善赠药计划，即 试验组白细胞计数降低发生率
对照组贫血发生率
患者自费接受6支（每支100 mg）斯鲁利单抗治疗后，可 试验组中性粒细胞计数降低发生率
申请免费援助 6 支；当再次自费接受 6 支斯鲁利单抗治 400 000 500 000 600 000 700 000 600 000
ICER/（元/QALY）
疗后，可一直获得免费赠药直到病情进展，援助总周期 图2 单因素敏感性分析飓风图
不超过 2 年。假设本研究所有患者均满足慈善赠药条
2.4 概率敏感性分析结果
件，分别对全样本人群和PD-L1 CPS ≥10分的亚组患者
概率敏感性分析结果见图 3、图 4。在 ESCC 患者
进行成本-效果分析。
中，当WTP阈值为3倍人均GDP时，与安慰剂联合化疗
2 结果
方案相比，斯鲁利单抗联合化疗方案不具有经济性的概
2.1 基础分析结果
率为 100%。而当 WTP 阈值升至 550 000 元时，斯鲁利
基础分析结果显示，与安慰剂联合化疗方案相比，
斯鲁利单抗联合化疗方案可使患者多获得0.37 QALYs， 单抗联合化疗方案具有经济性的概率为42.40%；若使斯
但成本增加224 518.25元，ICER为599 623.64元/QALY， 鲁利单抗联合化疗方案具有完全经济性概率为 100%，
高于3倍我国人均GDP的WTP阈值（257 094元/QALY）， 则需将WTP阈值调整为800 000元/QALY。
因此斯鲁利单抗联合化疗的方案不具有经济性（表 3）。
300 000
经测算，保持其他参数不变的情况下，要使ICER低于上
述阈值，斯鲁利单抗的价格降幅应至少为61%。 200 000 WTP＝257 094元/QALY
表3 基础分析结果 增量成本/元 WTP＝171 396元/QALY
治疗方案 成本/元 增量成本/元 效果/QALYs 增量效果/QALYs ICER/（元/QALY） 100 000
斯鲁利单抗联合化疗 318 940.72 224 518.25 1.19 0.37 599 623.64 WTP＝85 698元/QALY
安慰剂联合化疗 94 422.47 0.81
0
2.2 亚组分析结果
0 0.25 0.50 0.75 1.00
在PD-L1 CPS ≥10分的亚组患者中，与安慰剂联合 增量效果/QALYs
图3 成本-效果散点图
化疗方案相比，斯鲁利单抗联合化疗方案可使患者多获
得 0.38 QALYs，但成本增加了 237 913.07 元，ICER 为 120
629 121.57元/QALY，高于3倍我国人均GDP，仍然不具 100
有经济性（表4）。与“2.1”项下全样本分析集中的ESCC 具有经济性的概率/% 80 斯鲁利单抗联合化疗
60
患者相比，该方案应用于PD-L1 CPS≥10分亚组患者的 40 安慰剂联合化疗
ICER更高。 20
表4 亚组分析结果 0 0
治疗方案 成本/元 增量成本/元 效果/QALYs 增量效果/QALYs ICER/（元/QALY） 50 000 100 000 150 000 200 000 250 000 300 000 350 000 400 000 450 000 500 000 550 000 600 000 650 000 700 000 750 000 800 000
斯鲁利单抗联合化疗 354 193.35 237 913.07 1.33 0.38 629 121.57 WTP阈值/（元/QALY）
安慰剂联合化疗 116 280.28 0.95 图4 成本-效果可接受曲线

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