Page 42 - 《中国药房》2023年11期

对这些相对比值进行归一化处理，将归一化处理结果与 续表3
对应的一级指标权重相乘，即可获得各二级指标的最终 一级指标 二级指标 评分细则
B2标准疗效观 □13 与标准治疗方案相比，患者OS或PFS延长≥12个月，HR＜0.75（主要终点）
权重。最终确定的抗肺癌药品临床综合评价指标体系 测指标（13分） □11 与标准治疗方案相比，患者OS或PFS延长≥12个月，HR为0.75～1（主要
对权重进行了取整处理，详见表2。 终点）
□9 与标准治疗方案相比，患者OS或PFS延长5～＜12个月，HR＜0.75（主要
表2 最终确定的抗肺癌药品临床综合评价指标体系 终点）
一级指标 权重 二级指标 权重 □7 与标准治疗方案相比，患者OS或PFS延长5～＜12个月，HR为0.75～1（主
A安全性 18 A1不良事件发生率（CTCAE 3级及以上） 7 要终点）
A2不良事件导致的治疗中断情况 4 □5 与标准治疗方案相比，患者OS或PFS延长2～＜5个月，HR＜0.75（主要
A3药品禁忌情况 7 终点）
B有效性 38 B1诊疗规范、权威指南推荐情况 13 □3 与标准治疗方案相比，患者OS或PFS延长2～＜5个月，HR为0.75～1（主要
B2标准疗效观测指标 13 终点）
B3生活质量或患者结局改善情况 12 □1 与标准治疗方案相比，单臂研究的ORR≥60%或患者的OS或PFS延长＜2
C经济性 15 C1费用比较分析 7 个月，HR＜0.75（主要终点）
C2成本-效果分析 8 □0 缺乏高质量研究证据，无法从已有的证据评价
D创新性 9 D1机制创新、填补空白 3 B3生活质量或 □12 与标准治疗方案相比，患者生活质量评分提高≥25.0%
D2应用创新 3 患者结局改善 □9 与标准治疗方案相比，患者生活质量评分提高16.7%～＜25.0%
D3国产原研创新 3 情况（12分） □6 与标准治疗方案相比，患者生活质量评分提高12.5%～＜16.7%
E适宜性 10 E1药品技术适宜性 5 □3 与标准治疗方案相比，患者生活质量评分提高＜12.5%
E2药品使用适宜性 5
C经济性 C1费用比较分 □7 与主要适应证可替代药品对比，疗程治疗费用低于25分位数
F可及性 10 F1可获得性（保障供应角度） 5 （15分） 析（7分） □4 与主要适应证可替代药品对比，疗程治疗费用处于25分位数和75分位数
F2可负担性 5
合计 100 100 之间
□1 与主要适应证可替代药品对比，疗程治疗费用高于75分位数
2.3 抗肺癌药品临床综合评价指标评分细则的确定 C2 成本-效果 □8 ICER≤0.5倍人均GDP
分析（8分） □6 ICER为＞0.5～0.8倍人均GDP
本研究参考《中国医疗机构药品评价与遴选快速指
□4 ICER为＞0.8～1.2倍人均GDP
[21]
南》中的指标评分标准 ，根据上述确定的抗肺癌药品 □2 ICER＞1.2倍人均GDP
临床综合评价指标体系来确定评分范围，同时结合专家 D创新性 D1机制创新、 □3 机制创新，填补临床空白，无替代产品
（9分） 填 补 空 白（3 □1 机制创新，有近似产品
的修改意见进行修改，最终确定了抗肺癌药品临床综合 分） □0 无机制创新，近似产品较多
评价指标评分细则，详见表3。 D2 应 用 创 新 □3 治疗方案（优化给药途径、减少给药次数）存在技术创新或简化配制，或给药
（剂型创新、给 操作方面存在制剂技术创新
表3 抗肺癌药品临床综合评价指标评分细则 药方式创新、服 □0 无相关应用创新
一级指标 二级指标 评分细则 务创新）（3分）
A安全性 A1不良事件发 □7 症状轻微，治疗相关不良事件（CTCAE 3～5级）发生率≤15% D3国产原研创 □3 药品是国产原研创新药
（18分） 生率（7分） □5 症状较轻，治疗相关不良事件（CTCAE 3～5级）发生率为＞15%～30% 新（3分） □2 药品是国产首仿药
□3 症状明显，治疗相关不良事件（CTCAE 3～5级）发生率为＞30%～50% □0 药品是国产非首仿药或国外进口药
□1 症状严重，治疗相关不良事件（CTCAE 3～5级）发生率＞50% E适宜性 E1药品技术适 □2 药品包装标签和说明书均完整、清晰
□0 缺乏高质量研究证据，无法从已有的证据评价 （10分） 宜性（可多选） □1 常规贮藏及配制条件：常温或阴凉，无需避光遮光
A2不良事件导 □4 无中断用药情况出现 （5分） □0.5 特殊贮藏及配制条件：需冷藏/冷冻，需避光遮光
致的治疗中断 □3 不良事件持续时间短，因不良事件导致停止用药的人群比例≤50% □2 药品有效期＞24个月
情况（4分） □2 不良事件持续时间短，因不良事件导致停止用药的人群比例＞50%
□1 药品有效期为12～24个月
□1 不良事件持续时间长，因不良事件导致停止用药的人群比例≤50%
□0 药品有效期＜12个月
□0 不良事件持续时间长，因不良事件导致停止用药的人群比例＞50%
A3药品禁忌情 □1 药品无明显相互作用，或有轻、中度药物相互作用但无需调整用药剂量 E2药品使用适 □2.5 给药剂量便于掌握、频次适宜、便于操作
况（可多选）（7 □0 药品有相互作用，禁止在同一时段使用 宜性（可多选） □2.5 患者使用方便，依从性提高
分） □3 肝、肾功能异常可用，且无需调整用药剂量 （5分）
□1.5 肝、肾功能异常患者需根据生化指标调整剂量 F可及性 F1可获得性（5 供应保障：
□0 肝、肾功能异常患者禁用 （10分） 分） □2 药品产能充足，能满足50%以上市场需求
□2 重要脏器功能（包括心功能、凝血功能、造血功能）异常，但无需调整用药剂量 □0.5 药品产能较充足，能满足30%以上市场需求
□1 重要脏器功能（包括心功能、凝血功能、造血功能）异常，需调整用药剂量 医疗机构和药店的配备情况：
□0 重要脏器功能（包括心功能、凝血功能、造血功能）异常患者禁用 □3药品可获得率＞50%
□1 儿童可用，老人可用，孕妇/哺乳期妇女可用 □2 药品可获得率为30%～50%
□0.5 儿童可用或老人可用或孕妇/哺乳期妇女可用
□1 药品可获得率＜30%
□0 儿童可用，老人可用，孕妇/哺乳期妇女不可用 F2可负担性（5 □5 疗程治疗费用占单位人均可支配收入≤40%
B有效性 B1 诊疗规范、 □13 诊疗规范推荐（国家卫生行政部门） 分）
（38分） 权威指南推荐 □13 指南Ⅰ级推荐（A级证据13，B级证据11，C级证据9，其他7） □0 疗程治疗费用占单位人均可支配收入＞40%
情况（13分） □10 指南Ⅱ级及以下推荐（A级证据10，B级证据8，C级证据6，其他4） HR：风险比（hazard ratio）；GDP：国内生产总值（gross domestic
□4 以上均无推荐 product）

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