Page 41 - 《中国药房》2023年11期
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该细则制定完成后，对专家进行线上一对一咨询，                         2.2 专家咨询结果
          收集专家修改意见，由本研究团队对初稿内容进行讨论                           2.2.1 专家咨询结果的可靠性 本研究的问卷回收率
          和修改，经专家确认无误后完成对细则量化范围及评分                           为 100%；Cr 为 0.9（＞0.7），说明专家的权威程度满足研
          等级的设定，最终形成定稿。                                      究要求。在第一轮咨询中，重要性和可行性的变异系数
          1.4 实证评价研究                                         分别为 20.3% 和 20.8%，协调系数分别为 0.324 和 0.424
              基于所构建的抗肺癌药品临床综合评价指标体系                         （均P＜0.05）；在第二轮咨询中，重要性和可行性的变异
          和综合评价指标评分细则，以遴选抗 NSCLC 药品帕博                        系数分别为 14.9% 和 17.5%，协调系数分别为 0.305 和
          利珠单抗和化疗方案为例进行实证评价研究，对帕博利                           0.336（均P＜0.05）。通常认为，变异系数小于25%、协调
          珠单抗联合化疗方案和单纯化疗方案进行综合评分。                            系数大于 0.2，专家意见一致性好 。可见，两轮专家咨
                                                                                          [7]
          评分过程如下：通过真实世界研究、药品说明书、相关指                          询结果的协调程度均较高，结果可靠。
          南、临床研究和其他可得证据及实践经验等提取有关药                           2.2.2 指标的筛选与权重确定 本研究团队结合专家
          品安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个                         咨询意见，将平均重要性评分或可行性评分低于3分的
          维度的关键信息，待各指标证据确认无误后，由本研究                           二级指标——“药品质量稳定性”“药品体系适宜性”“药
          团队2名工作人员基于各二级指标证据对照综合评价指                           品监管适宜性”（均为平均可行性评分低于3分）删去，将
          标评分细则进行综合价值打分。                                    “不良事件的持续时间和可逆性”根据专家建议更改为
          2 结果                                              “不良事件导致的治疗中断情况”，并根据专家意见对二

          2.1 抗肺癌药品临床综合评价指标体系的初步构建                           级指标的释义进行了专业论证和修订，最终确定了抗肺
              本研究设定的6个一级指标即为管理指南中的6个                         癌药品的临床综合评价指标体系，共包括一级指标6个、
          评价维度，包括安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性                         二级指标15个。
          和可及性。相关二级指标的预选池共包括 25 个二级指                             本研究的一级指标权重采用专家直接打分的方式
          标，经收集专家意见进行筛选后，删除了药品相对安全性信                         确定，一级指标权重之和为100；每个一级指标的权重为
          息、药品疗效稳定性、相对可替代技术的增量效果、预算                          所有专家在该指标上打分的均值，分别为安全性18.33、
          影响、医保目录报销情况、药品注册分类、药品价格水平                          有效性 37.78、经济性 15.00、创新性 8.33、适宜性 10.11、
          7个指标。最终初步构建了抗肺癌药品的临床综合评价                           可及性 9.33。二级指标的权重是通过计算各二级指标
          指标，共包括6个一级指标和18个二级指标，详见表1。                         的重要性评分来获取各二级指标之间的相对比值，然后
                                  表 1 初步构建的抗肺癌药品临床综合评价指标及其释义
          一级指标 二级指标          二级指标释义                                                             指标来源
          安全性  常见不良事件以及严重程度  抗肺癌药品常见不良事件类型，尤其关注CTCAE 3～5级不良事件                                   文献[2，8―12]
               不良事件的持续时间和可逆性 不良事件的发生是否影响药品继续使用、患者的耐受度、不良事件处理的难易度等                               文献[13]
               药品安全信息        黑框警示、药物相互作用、禁忌证、注意事项、药物过量、特殊人群用药等                                  文献[2，10]
               药品质量稳定性       包含药品质量稳定性（贮藏期间及药品配制后）、批次间稳定性等                                      文献[2，14]
          有效性  诊疗规范、权威指南推荐情况  国内外临床权威指南、我国卫生部门发布的诊疗规范推荐情况，包括循证医学证据类别、指南推荐等级；指南/诊疗规范收录数量及推荐内容的一致性  文献[2，13―18]
               标准疗效观测指标      （1）生存获益指标：OS、PFS；（2）其他指标：ORR、疾病控制率、疾病进展时间、无病生存期、反应持续时间、病理完全缓解率、停药率/换药率等  文献[2，10―16]
               生活质量或患者结局改善情况 通用量表、肿瘤生存质量调查表（QLQ系列）、其他方式测量的患者生命质量结果                              文献[2，12―13，16，19]
          经济性  费用比较分析        药品单价、日均治疗费用、例均治疗费用、报销后患者实际负担费用                                     文献[2，13，15，17，19]
               成本-效果分析       应用药物经济学评价方法获得的ICER等                                                文献[2，9，12―13，15，17，19]
          创新性  机制创新、填补空白     药品在疾病治疗机制、作用靶点、化学结构、治疗理论方面的创新，填补现有药品在治愈或改善目标症状方面的不足之处，是否在国内或国际具有不可替代 文献[2，13―15]
                             的优势等
               应用创新          在治疗方案（优化给药途径、改变给药剂量、减少给药次数），适用人群（特殊人群及特殊病理生理状态用药），降低药品管理、贮存转运和使用成本（如延长药 文献[2，13―15]
                             品有效期、降低贮存条件、简化配制操作、降低患者用药成本）等方面存在制剂技术创新，是否对临床产生重大影响
               国产原研创新        为本土研发的原研药或全球首个仿制药，获得国内药品结构或制剂工艺方面的专利等，满足技术国产化的政策精神                 文献[2]
          适宜性  药品技术适宜性       （1）药品包装标签和说明书是否完整、清晰、易懂；（2）获批适应证个数或范围；（3）运输、贮藏条件是否苛刻，有效期长短；（4）用药后是否需要进行不良事件、 文献[2，19]
                             血药浓度监测及不良事件发生频率监测等
               药品使用适宜性       配制和给药方案的难易程度，如药品包装和剂型适宜、药品使用剂量便于掌握、给药频次适宜                          文献[2，13，16，19]
               药品体系适宜性       是否限定门诊或住院用药，药品在上下级医疗机构的衔接情况等                                       文献[2，12]
               药品监管适宜性       从卫生监管和医保监管两个方面进行考量：（1）卫生监管：主要考量该药品在医院是否合理应用；（2）医保监管：主要看该药品的医保限定适应证、限定报销 文献[2，12]
                             标准，是否存在超支付范围的使用等
          可及性  可获得性          （1）企业产能情况、流通机构的配送能力、医疗机构和药店的配备情况；（2）药品是否被纳入医保目录、基本药物目录、集采目录        文献[2，12―13，16，19―20]
               可负担性          药品单位疗程费用/地区人群可支配收入比值，或者总疗程费用/地区人群可支配收入比值，包括城市可负担性和农村可负担性           文献[2，12―13，16，19―20]
             CTCAE：不良事件通用术语标准（Common Terminology Criteria for Adverse Events）；OS：总生存期（overall survival）；PFS：无进展生存期（pro‐
          gression free survival）；ORR：客观缓解率（objective response rate）；ICER：增量成本-效果比（incremental cost-effectiveness ratio）


          中国药房  2023年第34卷第11期                                              China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 11    · 1315 ·
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