Page 43 - 《中国药房》2023年11期
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2.4 抗肺癌药品实证评价结果                                    的费用总计 39 793.20 元，单纯化疗方案（以培美曲塞+
          2.4.1 安全性评价 （1）不良事件发生率：Mencoboni                   卡铂为例）每疗程的费用总计3 957.20元。因此，针对该
            [22]
          等 对晚期NSCLC患者相关的32项真实世界研究进行                         项指标，帕博利珠单抗联合化疗方案得1分，单纯化疗方
                                                                                             [32]
          了 Meta 分析，得出免疫检查点抑制剂 3～4 级的总体不                     案得4分。（2）成本-效果分析：Wan等 评估帕博利珠单
          良事件发生率为36%～69%，而其他不同对照组（以化疗                        抗联合化疗方案对比单纯化疗方案治疗晚期NSCLC的
          方案为主）的总体不良事件发生率为6%～40%。本研究                         成本-效果，发现联合方案相对于单纯化疗方案的 ICER
          采用偏保守的评分方式，选择该研究不良事件发生率的                           为56 768美元/质量调整生命年，大于3倍2020年我国人
                                                                   [33]
          最大值进行评分，可知针对该项指标，作为免疫检查点                           均 GDP ，表明联合方案并不具有经济性。因此，针对
          抑制剂的帕博利珠单抗联合化疗方案得1分，单纯化疗                           该项指标，帕博利珠单抗联合化疗方案得2分，单纯化疗
          方 案 得 3 分 。（2）不 良 事 件 导 致 的 治 疗 中 断 情 况 ：          方案得4分。
          KEYNOTE-189 研究显示，帕博利珠单抗联合化疗组患                      2.4.4 创新性评价 因帕博利珠单抗的创新性主要体
          者有40%因不良事件停止用药，大多数不良事件在2周                          现在机制创新上，且有近似产品，而化疗药品的创新性
          内得到解决，表明帕博利珠单抗联合化疗方案的毒性可                           比较有限，因此，帕博利珠单抗联合化疗方案得1分，单
          控，患者可长期使用；而单纯化疗组患者有 30% 因不良                        纯化疗方案得0分。
          事件停止用药，其不良事件持续时间较长，最长持续了                           2.4.5 适宜性评价 在药品技术适宜性方面，帕博利珠
              [23]
          128 d 。因此，针对该项指标，帕博利珠单抗联合化疗                        单抗、培美曲塞和卡铂的药品说明书内容均完整、清晰，
          方案得3分，单纯化疗方案得1分。（3）药品禁忌情况：结                        贮藏、包装与有效期都适宜，但帕博利珠单抗相对于化
          合药品说明书中的药物相互作用、肝肾功能异常、重要                           疗药品的贮藏条件会更严格。在药品使用适宜性方面，
          脏器功能异常、特殊人群用药等内容以及已发表的专家                           一些化疗药品（如紫杉醇注射液）在使用前须常规预处

          共识  [24―26] ，可得帕博利珠单抗联合化疗方案得3分，单纯                  理以防过敏，输液器须不含聚氯乙烯，其用法用量依据
          化疗方案得5分。                                           人体体表面积计算；而帕博利珠单抗的用法用量则相对
          2.4.2 有效性评价 （1）诊疗规范、权威指南推荐情况：                      固定。因此，帕博利珠单抗联合化疗方案的适宜性总分
          主要参考《中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌诊                         可得7分，单纯化疗方案得5分。
                     [27]
          疗指南2022》 ，除了化疗和抗血管新生治疗外，程序性                        2.4.6 可及性评价 （1）可获得性：从现有的资料来看，
          死亡受体1/程序性死亡受体配体1抑制剂免疫治疗目前                          帕博利珠单抗和化疗药品在医疗机构的配备率、企业产
          也已成为晚期非鳞/鳞状 NSCLC 的一线治疗，以及无驱                       能和物流网络运输配送能力等方面均无短缺通报，可认
          动基因的非鳞/鳞状 NSCLC 的一线和二线标准治疗方                        为这些药品的可获得性较高，故两者的该指标均得5分。
          案。故针对该项指标，两种方案均得13分。（2）标准疗效                       （2）可负担性：可负担性可通过药品单疗程的治疗费用
                                                                                                  [34]
                              [22]
          观测指标：Mencoboni 等 研究发现，在真实世界中，使                     与单位时间内家庭可支配收入的比值获得 。经计算，
          用免疫检查点抑制剂治疗的晚期肺癌患者的 ORR、                           使用帕博利珠单抗联合化疗方案（帕博利珠单抗+培美
          PFS、OS分别为7%～36%、2～7个月和5.8～18个月，将                   曲塞+卡铂）单疗程的费用为 39 793.20 元，患者的可负
                                              [23]
          该研究结果结合 KEYNOTE-189 研究结果 ，可知帕博                     担性为757.24%；单纯化疗方案（培美曲塞+卡铂）单疗程
          利珠单抗联合化疗方案得 13 分，单纯化疗方案得 7 分。                      的费用为 3 957.20 元，患者的可负担性为 75.30%，因此
                                                   [28]
         （3）生活质量或患者结局改善情况：由Paz-Ares等 开展                      两者的该项指标均不得分。
          的Ⅲ期临床研究报告了患者生存质量评价结果（QLQ-                              综合上述 6 个维度证据所得评分，帕博利珠单抗联
          C30评分），可知帕博利珠单抗联用组和单纯化疗组的基                         合化疗方案的综合评分为61分，单纯化疗方案的综合评
          线QLQ-C30 GHS/QoL评分分别为63.9、62.7分；经过18               分为56分，前者的有效性、创新性、适宜性均优于后者，
          周的治疗后，两组评分分别为 68.9、65.2 分（P＝0.006），                而后者的安全性、经济性均优于前者（图 1）。综合 6 个
          帕博利珠单抗联用组患者的生存质量明显比单纯化疗                            维度证据，可得帕博利珠单抗联合化疗方案的综合价值
          组患者高。故针对该项指标，帕博利珠单抗联合化疗方                           更高。
          案得12分，单纯化疗方案得9分。                                   3 讨论
          2.4.3 经济性评价 （1）费用比较分析：根据药品挂网                           关于如何完善医药治理体系、优化医药资源配置和
          价格  [29―31] ，帕博利珠单抗联合化疗方案（以帕博利珠单                   提升药物供应保障能力是目前国家较为关注的问题。
          抗+培美曲塞+卡铂为例）用于晚期 NSCLC 患者每疗程                       本研究基于管理指南中明确的安全性、有效性、经济性、


          中国药房  2023年第34卷第11期                                              China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 11    · 1317 ·
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