Page 16 - 《中国药房》2023年7期
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3.3 罕见病医疗卫生服务类主题及其情感倾向                              应以“预防大于治疗”为基本原则，治疗和预防服务有机
              该类主题包括主题6“罕见病的预防与筛查”和主题                         结合。
          8“罕见病的中西医疗法”，占比为18.00%，受关注度排名                       4.1.1 积极开展罕见病公共卫生服务 首先，加大罕见
          第3位。在疾病防治中，预防大于治疗，对于复杂、难治                           病知识的宣传教育，提高罕见病的公众知晓率和主动预
          的罕见病更是如此。因此，进行婚前罕见病基因筛查、                            防意识；其次，扩展公共卫生服务范围，将罕见病孕前、
          孕期检查、新生儿疾病筛查等，可阻断罕见病和对罕见                            产前和新生儿三级预防项目纳入免费公共卫生服务，最
          病进行早发现、早诊断及早干预（主题6），尽量避免重大                          大限度地防止和减少罕见病的发生发展；第三，完善居
          疾病的发生和发展，这是当前条件下所能采取的最有效                            民电子健康档案，增加罕见病注册登记服务内容，并将
          措施。西医的基因治疗、靶向治疗等技术的发展使罕见                            其纳入重大疾病或慢性病管理范围。
          病的治疗成为可能；罕见病属于中医中的“疑难杂症”，                           4.1.2 培养罕见病医疗人才，加强罕见病诊疗合作与研
          中医古方治疗“疑难杂症”的经验和配方可为罕见病诊                            究 罕见病诊治能力的提高是多方面因素共同作用的
                    [11]
          疗提供借鉴 。因此，中、西医对罕见病的治疗（主题8）                          结果。首先，重视罕见病医疗人才的培养，建立系统化
          都有价值，而不是非此即彼。对于罕见病的医疗卫生服                            的罕见病医师培养体系，对在职医务人员以专题教育、
          务，约有20.72%的评论文本用户持较为积极的态度，赞                         讲座和培训班等形式进行规范化培训；对在校医学生设
          同和支持对罕见病及早预防和筛查，认同中、西医对罕                            置罕见病相关课程，使其能够获得系统的罕见病知识。
          见病的治疗有各自优势等。72.67% 的评论文本用户认                         其次，广泛开展罕见病诊疗协作，共享罕见病诊治知识、
          为当前存在社会大众罕见病筛查意识不足、相关的宣传                            技术和数据资源。最后，重视罕见病科学研究，提升综
          和科普工作不够、罕见病筛查未能全覆盖、罕见病诊治                            合诊治能力。将我国罕见病临床资源优势转化为科研
          水平低等问题，并为此担忧。                                       优势，加强对罕见病的致病机制和防治基础研究，探索
          3.4 罕见病患者群体类主题及其情感倾向                                治疗方法和研制相应药物，推进罕见病从基础研究逐步
              该类主题对应主题 5“罕见病患者群体的困境”，是                        走向临床应用。在此过程中，要注重中医在罕见病研究
          占比最小（10.30%）的一类主题。从评论文本内容来看，                        和诊疗过程中的作用。
          罕见病患者及其家庭最主要的困境是药少和无力负担。                            4.2 政策与技术赋能，提升罕见病药品供应保障能力
          这两大难题几乎使患者及其家庭处于绝望状态，最终只                                我国罕见病药研发严重落后于世界先进水平，上市
          能无奈放弃治疗。罕见病药的可及性和可获得性不仅                             的罕见病药数量少且严重依赖进口，迫切需要国家、药
          是一个医学问题或经济问题，更是一个社会问题，全社                            企在罕见病用药相关政策、研发生产方面做出努力。
          会应共同努力，为罕见病患者及其家庭提供多方面支                             4.2.1 加大国家政策支持力度，完善政府的激励政策和
          持。在主题情感方面，“罕见病患者群体的困境”这一主                           资助格局 建议国家加大政策支持力度，支持和鼓励我
          题本身就带有消极情感倾向，支持文档中的消极情感文                            国罕见病药的自主研发与生产，对研发企业进行专项减
          本占68.28%也证实了这一点；积极情感文本占25.00%，                      免和优惠，给其一定时间的市场垄断权；建立罕见病用
          主要源自网络用户对“天价罕见病药入医保给罕见病患                            药“绿色通道”，最大限度简化程序，缩短药物审批上市
          者及家庭带来希望”的认可并为之高兴。                                  时限。此外，建议降低进口罕见病药准入门槛，加速罕
              由上述分析可知，我国的罕见病用药问题、医疗保                          见病药引进。
          险和罕见病医疗服务的现状都不容乐观：罕见病确诊                             4.2.2 强化信息与技术支撑，促进药物研发创新 首
          难、治疗难、用药难、费用贵，给患者及其家庭带来沉重                           先，应着力推动中国罕见病数据库的建设，完善罕见病
          的经济负担；公众对罕见病的认识不足，我国对罕见病                            患者登记系统，采集临床病例数据和生物样本，为罕见
          的预防效果不尽如人意；“高值罕见病药入医保”为罕见                           病的药物和临床研究提供数据支撑；其次，强化人工智
          病患者带来希望，但罕见病患者群体的处境仍十分                              能、药物生物信息学方法和技术在罕见病药研发领域的
          困难。                                                 应用，达到缩短新药研究周期、发现已有药物的新适应
          4 加强我国罕见病医药保障的策略与建议                                 证、实现老药新用等目的；再次，基于罕见病诊疗协作
              针对网络用户围绕“天价药入医保”事件对罕见病                          网，构建罕见病患者互助协作网，打破医患单向信息传
          关注的主题及情感倾向，结合当前现状，本文提出以下                            递下的“信息孤岛”现象，加速罕见病用药信息的传播；
          加强我国罕见病医药保障的策略。                                     最后，发挥社会媒体的作用，以大众媒体平台聚集罕见
          4.1 医防结合，加强罕见病医疗卫生服务保障                              病患者群体需求，引发社会公众、医师及制药企业的关
              在医疗卫生资源有限的条件下，罕见病的医疗服务                          注，也为罕见病药的研发提供信息支撑。


          · 778 ·    China Pharmacy  2023 Vol. 34  No. 7                               中国药房  2023年第34卷第7期
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