Page 88 - 《中国药房》2022年18期

25 000 角度构建了 Markov 模型，用以评估纳武利尤单抗二线
3倍人均GDP 2倍人均GDP 1倍人均GDP
治疗晚期或转移性ESCC的经济性，结果显示，纳武利尤
20 000
单抗对比化疗方案的ICER为136 709.35美元/QALY，远
15 000
高于WTP阈值（29 306.43美元/QALY）。最新的经济学
增量成本/元 10 000 证据显示，帕博利珠单抗对比化疗用于晚期食管癌不具

有经济性，ICER 高于 200 000 美元/QALY
[16，23]
。考虑到
5 000
各类方案已在国内临床中广泛应用且适应证具有高度
0
－0.05 0 0.05 0.1 0.15 0.2 0.25 0.3 0.35 0.4
增量效用/QALY 一致性，因此今后有必要综合评估4种系统治疗方案的
－5 000
总人群 经济性，进而优选出最具有经济性的治疗方案和治疗序
PD-L1阳性
－10 000 列，以促进临床合理用药。
图4 成本-效果散点图
尽管替雷利珠单抗是目前医保药品目录中适应证
1倍人均GDP 2倍人均GDP 3倍人均GDP
100 最多的单克隆抗体，但国内相关的药物经济学评价研究
却很少，主要原因是现有的临床试验仅能获得客观缓解
80 化疗（总人群） 率、疾病控制率等结局指标，而无法获得完整的生存数
具有经济性的概率/% 60 替雷利珠单抗（总人群） 据 ，限 制 了 Markov 模 型 和 分 区 生 存 模 型 的 构 建 。
化疗（PD-L1阳性）
40
替雷利珠单抗（PD-L1阳性）
RATIONALE-302 研究是替雷利珠单抗为数不多的以
20
0 PFS 和 OS 为结局指标的临床试验，虽然该研究完整报
告了晚期或转移性 ESCC 患者的生存曲线，但无法获得
12 146 24 293 36 439 48 586 60 732 72 878 85 025 97 171 109 318 121 464 133 610 145 757 157 903 170 050 182 196 194 342 206 489 218 635 230 782 242 928 PD-L1阳性人群的生存曲线。为保证模拟方法一致，本
0
WTP阈值/（元/QALY） 研究采用中位PFS和OS计算转移概率来重构总人群和
图5 成本-效果可接受曲线
PD-L1 阳性人群的个体数据。这是一种折中的处理方
3 讨论 式，未来仍需构建分区生存模型进一步验证。同时，也
药物经济学评价现已成为支持国家医保谈判的重 建议今后开展的临床试验应规范研究设计，并对必要的
要证据，对临床获益显著的药品进行经济性评估有助于 亚组人群的生存数据进行报道，从而更好地辅助药物经
为临床合理用药和医保支付决策提供参考，进而实现卫 济学模型的构建，以助于医保药品目录精准调整。
生体系的可持续发展。本研究从我国卫生体系角度出 本研究具有一定的局限性：首先，本研究假设每周
发构建 Markov 模型，评估了替雷利珠单抗用于晚期或 期各状态间的转移概率固定不变，这与真实世界中患者
转移性ESCC患者二线治疗的经济性，研究结果表明，与 的生存转归有所差异，可能会造成模型结果的不稳定。
化疗相比，替雷利珠单抗在总人群和PD-L1阳性人群中 其次，由于目前国内尚无替雷利珠单抗治疗 ESCC 患者
的 ICER 分别为 26 864.01、37 510.07 元/QALY，远低于 1 相关的健康效用值数据，本研究采用其他治疗策略的健
倍我国 2021 年人均 GDP。单因素敏感性分析结果显 康效用值可能会使模型结果产生偏倚，因此未来仍需基
示，替雷利珠单抗组PFS对ICER影响最大；概率敏感性 于我国人群的健康效用值数据进一步探讨替雷利珠单
分析结果表明，以2021年3倍人均GDP为WTP阈值时， 抗的经济性。再次，由于 RATIONALE-302 研究和国内
替雷利珠单抗方案在总人群和 PD-L1 阳性人群中具有 临床试验尚未明确三线治疗方案，故本研究假设患者
经济性的概率均在99%以上。 PD 后全部采用最佳支持治疗，这与临床试验和真实用
目前《中国临床肿瘤学会（CSCO）食管癌诊疗指南 药情境可能存在一定的差异。最后，为简化模型运算，
（2022）》1A级推荐的转移性ESCC相关二线治疗方案主 本研究未纳入所有不良事件相关的管理费用，虽然单因
要包括卡瑞利珠单抗、帕博利珠单抗、纳武利尤单抗和 素敏感性分析表明不良事件相关参数对研究结果影响
[15]
[9]
替雷利珠单抗 。Yang等 从我国卫生体系角度评估了 有限，但这仍可能会低估两组治疗方案的成本。
卡瑞利珠单抗二线治疗晚期或转移性 ESCC 的经济性， 综上所述，本研究从我国卫生体系角度评估替雷利
研究结果显示，与化疗方案相比，卡瑞利珠单抗的ICER 珠单抗对比化疗用于晚期或转移性ESCC患者二线治疗
为 86 745 美元/QALY，高于该研究设定的 WTP 阈值 的经济性，结果表明，替雷利珠单抗具有经济性，ICER
（30 094 美元/QALY）。2020年底，卡瑞利珠单抗通过国 远低于1倍我国2021年人均GDP。
家医保谈判降价 85.2%，基于最新中标价，与化疗相比， 参考文献
卡瑞利珠单抗更具经济性，ICER远低于WTP阈值 [20―21] 。 [ 1 ] SUNG H，FERLAY J，SIEGEL R L，et al. Global cancer
本研究中替雷利珠单抗价格与卡瑞利珠单抗价格相近， statistics 2020：GLOBOCAN estimates of incidence and
[22]
研究结果具有一致性。此外，Zhang 等 从我国全社会 mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries[J].

·2254· China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 18 中国药房 2022年第33卷第18期