Page 93 - 《中国药房》2022年8期

表2 Meta回归分析结果 果报告形式，以解决效用报告类型不同致结果合并困难
因素 自变量 系数 标准误 t P 95％CI 的问题。相关学者在进行负效用值合并研究或将合并
发表年份 年份 －0.023 0.011 －2.11 0.047 －0.047，－0.000 3 结果应用于药物经济性评价时，可先区分不同的效用报
a
调查国家/地区 中国台湾 b 告类型再进行合并或应用，避免错误处理效用值数据而
日本、韩国等其他亚洲国家 0.516 0.138 3.74 0.001 a 0.226，0.805
英国、荷兰等欧洲国家 0.299 0.122 2.45 0.025 a 0.043，0.555 导致经济性评价结果出现偏差。
美国、加拿大等美洲国家 0.127 0.133 0.96 0.351 －0.152，0.406 回归分析结果显示，发表年份、调查国家/地区、不良
澳大利亚 0.431 0.192 2.24 0.038 a 0.027，0.835 事件等级、基础状态设定、效用测量工具、效用报告类型
文献类型 效用研究 b
药物经济学研究 －0.240 0.213 －1.13 0.272 －0.683，0.203 及效用统计方法是腹泻不良事件负效用测量的影响因
肿瘤类型 乳腺癌 b 素。结合健康效用值的基本定义和基础特征，考虑到影
结直肠癌 0.286 0.155 1.84 0.082 －0.040，0.613 响因素之间的共线性问题，本研究认为负效用测量结果
非小细胞肺癌 0.284 0.208 1.37 0.189 －0.153，0.722 的核心影响因素至少应包括调查国家/地区、症状或并发
黑色素瘤 0.246 0.155 1.59 0.130 －0.080，0.572
其他 0.022 0.094 0.23 0.819 －0.175，0.219 症严重程度、基础状态设定和效用测量工具，今后学者
不良事件等级 ＜3级 b 在进行负效用值测量和应用时应重点关注上述因素。
≥3级 －0.227 0.080 －2.85 0.010 －0.393，－0.061 关于调查国家/地区，本研究认为，不同国家/地区的
a
不分等级 －0.423 0.139 －3.04 0.006 －0.712，－0.133
a
研究设计类型 临床研究 b 社会文化背景和传统医疗理念不同，人群健康偏好也会
非临床研究 －0.282 0.149 －1.89 0.073 －0.592，0.028 有所不同，因此中国药物经济学评价需要基于中国人群
调查管理方式 面对面访谈 b 测量健康状态负效用。关于症状或并发症严重程度，以
非面对面访谈 0.058 0.147 0.40 0.696 －0.248，0.364 不良事件为例，不良事件的严重程度根据《不良事件通
未说明 0.019 0.124 0.15 0.881 －0.240，0.277
健康状态开发 说明 b 用术语标准》可分为 1～5 级，其中 1 级为无症状或轻微
[29]
未说明 －0.057 0.108 －0.52 0.606 －0.282，0.169 且无需治疗，5 级则是与不良事件相关的死亡 。不良
健康状态验证 说明 b 事件等级越高对患者健康效用的影响越大，负效用的测
未说明 0.033 0.091 0.36 0.721 －0.157，0.223
基础状态设定 设定 b 量结果值则越低。可见，有必要在测量和应用负效用值
a
未说明 －0.221 0.075 －2.93 0.008 －0.378，－0.064 时区分不良事件的严重等级。关于基础状态的设定，若
健康状态排名 排名 b 负效用值测量时未设定以基础健康状态作为锚点，则可
未说明 0.116 0.086 1.35 0.192 －0.063，0.294 能高估样本人群的症状或并发症对生命健康和生活质
效用测量工具 TTO b
SG 0.137 0.079 1.73 0.099 －0.028，0.302 量的影响，因而测量得到的负效用值较低。可见，负效
a
VAS －0.366 0.130 －2.82 0.011 －0.638，－0.094 用值测量时设定基础状态是必不可少的。关于效用测
EQ-5D 0.122 0.111 1.10 0.285 －0.110，0.355 量工具，针对同一症状或并发症，不同测量工具所设置的
效用测量工具类型 直接测量 b
间接测量 0.106 0.132 0.80 0.431 －0.169，0.380 样本人群健康偏好问题有所不同，计算效用值的公式及
样本人群类型 一般人群 b 测得结果也不同，故效用测量工具的选择也尤为重要。
患者人群 －0.045 0.091 －0.49 0.627 －0.234，0.145 本研究结果还显示，样本人群类型对腹泻负效用值
其他人群 －0.260 0.221 －1.18 0.252 －0.721，0.200 测量结果的影响无统计学意义，这与其他效用研究的结
样本人群规模 c 样本人数 0.000 2 0.000 1 2.03 0.055 －0.000 005，0.000 4
人群代表性检验 检验 b 果不一致，且其他效用研究的结果之间也有所不同：如
[30]
未说明 －0.146 0.084 －1.73 0.098 －0.321，0.030 Peeters 等 通过对直接测量法估算的健康效用值进行
效用报告类型 负值 b Meta 分析发现，患病人群的估值高于一般人群；Gandhi
a
非负值 －0.315 0.066 －4.75 ＜0.001 －0.454，－0.177 [31]
合并基础状态非负值 0.019 0.078 0.24 0.814 －0.144，0.181 等 基于 TTO 访谈比较了心脏病患者（157 例）、肿瘤患
效用统计方法 差值计算 b 者（169例）和一般人群（169例）的10种EQ-5D-5L健康状
模型分析 0.029 0.105 0.27 0.787 －0.190，0.247 态的效用值，结果显示，两个患者组的平均效用值均低
a
未说明 －0.245 0.096 －2.54 0.019 －0.446，－0.044
于一般人群组。诚然，样本人群类型的分析结果可能受
a：P＜0.05；b：参照值；c：因相关数值较小，故增加了小数点后保留 到本研究设定的不同报告类型之间效用转化方法的影
位数
响，但从理论角度分析，相较于一般人群，患者人群亲身
亚组分析和回归分析结果均显示，非负值类数据的 经历了症状或并发症等临床事件的发生，因此其估计的
合并结果与其他两种类型存在较大差异，负值类与合并 症状或并发症对效用的影响可能与一般人群不同，但这
基础状态非负值转化为负值类数据的合并结果较为接 仍有待进一步探究。
近。虽然该结果可能因本研究设定的效用转化方法而 本研究存在一定的局限性：一是本研究对不同报告
有所偏差，但仍提示相关学者应谨慎对待不同报告类型 类型负效用值处理和合并的方法探索还较为浅显，并未
负效用值的合并，尤其应注意非负值类负效用值的合 挖掘负效用值合并的最优方法，未来仍有必要基于本研
并；同时该结果也提示，有必要规范、统一负效用值的结 究结果深入探索负效用值的合并方法；二是同一症状或

中国药房 2022年第33卷第8期 China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 8 ·979 ·