Page 111 - 《中国药房》2022年4期

1.0 PTD组
0.8
方案具有经济的概率 0.6
0.4
0.2
0
0 用值数据是药物经济学评价的关键参数，其受地区、种
100 000 200 000 300 000 400 000 500 000 600 000 700 000 800 000 900 000 1 000 000 族、文化等差异的影响。本研究中的效用值数据取自一
WTP阈值/（元/QALY）
图4 成本-效果可接受曲线
3 讨论
本研究从我国卫生体系角度出发，利用 CLEOPA-
TRA 临床试验数据和相关文献数据构建了分区生存模
型，评价了 PTD 方案对比 TD 方案一线治疗 HER2 阳性
转移性乳腺癌的经济性。基础分析结果显示，PTD方案
可给患者带来更多的健康获益，但同时总成本更高；与
TD方案相比，PTD方案的ICER值为554 625.46元/QALY，
超过了 2020 年我国 3 倍人均 GDP。单因素敏感性分析
结果显示，PFS状态的效用值对ICER值的影响最大；概
率敏感性分析结果显示，当使用 2020 年我国 3 倍人均
GDP 作为 WTP 阈值时，PTD 方案具有经济性的概率仅
为1％，但当WTP阈值升至550 000元/QALY时，PTD方
案具有经济性的概率可达50％。
[28]
Moriwaki 等 从日本卫生体系角度出发，评价了
PTD方案和TD方案一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌
的经济性，结果显示，PTD 方案属于高成本高健康获益
方案，与 TD 方案相比，PTD 方案的 ICER 值为 183 901
美元/QALY，远超预设的WTP阈值（75 000美元/QALY），
提示 PTD 方案不具有经济性。该研究结果与本研究结
果具有一致性。但如前文所述，药物经济学评价结果因
其方法学本身的特殊性使得其在不同国家间的可转移性
较差，如将上述评价结果通过货币汇率转化后，ICER值为
1 268 549.1 元/QALY（按照 2020 年汇率：1 美元＝6.898
元），与本研究中基础分析所得结果（554 625.46元/QALY）
相差甚远，这会使后续开展基于药物经济学证据的药品
降价和药品使用管理的精准决策出现偏倚。因此，本研
究开展基于我国卫生体系角度的药物经济学评价对于
我国药品使用管理具有重要的现实意义。
我国是一个拥有 34 个省级行政区且区域发展不
平衡的发展中国家，如 2020 年北京市的人均 GDP 为
164 889元，但同年贵州省的人均GDP仅为46 267元 。
若采用北京市等发达地区的人均 GDP 作为 WTP 阈值
时，PTD 方案具有经济性的概率将有所提高，但如概率
中国药房 2022年第33卷第4期
敏感性分析结果所示，只有当WTP超过550 000元/QALY
TD组 时，PTD方案具有经济性的概率才将超过50％。
值得注意的是：（1）本研究中的成本数据大多来自
已发表的相关文献而非真实世界数据，这可能会导致一
定的偏倚，但单因素敏感性分析结果显示，这些成本数
据对结果的影响较小。同时，这也提醒学界应加强我国
药物经济学评价所需的相关基础数据库的建设。（2）效
项针对国外人群的临床研究，这会使得结果存在一定的
偏倚。尽管单因素敏感性分析结果显示，PFS状态的效
用值是对结果影响最大的因素，但通过龙卷风图可知，
不论PFS状态的效用值在预设的范围内怎么变化，ICER
值始终处于 WTP 阈值之上，说明本研究的结果具有稳
健性。（3）为简化模型，本研究未纳入全部的严重药品不
良反应，这会导致一定的偏倚，但敏感性分析结果显示，
这类参数对结果的影响较小。
综上所述，尽管存在一定局限性，但这些局限性对
结果的影响在可控制的范围内，且本研究所开展的药物
经济学评价符合标准的方法学流程 ，故所得结果具有
[29]
较高的可信度，即以 2020 年我国 3 倍人均 GDP 作为
WTP阈值时，同TD方案相比，PTD方案一线治疗HER2
阳性转移性乳腺癌不具有经济学优势。
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China Pharmacy 2022 Vol. 33 No. 4 ·485 ·