Page 110 - 《中国药房》2022年4期

表3 成本及效用等相关参数 2.2 单因素敏感性分析结果

范围 单因素敏感性分析结果显示，PFS 状态的效用值、
参数 均值 分布 来源
下限 上限 PTD 组接受二线恩美曲妥珠单抗治疗的患者比例、TD
成本/元 组接受二线恩美曲妥珠单抗治疗的患者比例及帕妥珠
帕妥珠单抗（420 mg） 4 955.00 3 716.25 5 127.76 Gamma [18] 单抗的成本对结果的影响较大，其他变量如贴现率等对
曲妥珠单抗（1 mg） 11.88 8.91 13.27 Gamma [18]
多西他赛（1 mg） 20.64 15.48 23.07 Gamma [18] 结果的影响较小。单因素敏感性分析结果还提示，所有
恩美曲妥珠单抗（100 mg） 19 282.00 14 461.50 24 102.50 Gamma [18] 的变量不论如何变化，均不能使ICER值落到WTP阈值
拉帕替尼（250 mg） 66.66 49.99 83.33 Gamma [18] 以下。单因素敏感性分析的龙卷风图见图2。
卡培他滨（500 mg） 27.60 20.70 34.50 Gamma [18]
ICER/（元/QALY）
常规随访 231.79 173.84 289.74 Gamma [19]
支持治疗 807.95 646.32 969.52 Gamma [20－21] 400 000 450 000 500 000 550 000 600 000 650 000 700 000 750 000
疾病终末期姑息治疗 13 441.18 10 752.97 16 129.38 Gamma [20－21]
PFS状态的效用值
腹泻 38.63 31.04 46.22 Gamma [22] PTD组接受二线恩美曲妥珠单抗治疗的患者
白细胞减少症 3 214.93 2 411.20 4 018.66 Gamma [23] 比例
TD组接受二线恩美曲妥珠单抗治疗的患者
中性粒细胞减少症 3 776.90 3 021.50 4 531.60 Gamma [23] 比例
帕妥珠单抗（420 mg）成本
效用
贴现率
PFS 0.715 0.536 0.894 Beta [25] PTD组接受二线拉帕替尼联合卡培他滨治
疗的患者比例
PD 0.443 0.332 0.554 Beta [25] TD组接受二线拉帕替尼联合卡培他滨治疗
腹泻 －0.103 －0.077 －0.129 Beta [25] 的患者比例 下限
PD状态的效用值
白细胞减少症 －0.200 －0.150 －0.250 Beta [26] 曲妥珠单抗（1 mg）成本 上限
中性粒细胞减少症 －0.150 －0.113 －0.188 Beta [25] 多西他赛（1 mg）成本
其他/％ 图 2 单因素敏感性分析的龙卷风图（对 ICER 值影响
PTD组腹泻发生率 10． 7.1 12.9 Beta [6] 排名前10位）
PTD组白细胞减少症发生率 13． 9.7 16.3 Beta [6]
PTD组中性粒细胞减少症发生率 48． 43.2 52.8 Beta [6] 2.3 概率敏感性分析结果
TD组腹泻发生率 5． 2.9 7.3 Beta [6] 成本-效果散点图（图3）显示，绝大部分散点均处于
TD组白细胞减少症发生率 15． 11.5 18.5 Beta [6] 坐标系的第一象限，提示与TD方案比较，PTD方案可给
TD组中性粒细胞减少症发生率 46． 41.1 50.9 Beta [6]
PTD组接受二线恩美曲妥珠单抗治疗的患者比例 19． 14.4 23.6 Beta [6] 患者带来更多的健康获益，但总成本更高；仅有个别散
PTD组接受二线拉帕替尼联合卡培他滨治疗的患 49． 43.1 54.9 Beta [6] 点处于WTP阈值（2020年我国3倍人均GDP）线之下，提
者比例 示在本WTP阈值下，PTD方案具有经济性的概率较低。
TD组接受二线恩美曲妥珠单抗治疗的患者比例 20． 15.5 24.5 Beta [6]
800 000
TD组接受二线拉帕替尼联合卡培他滨治疗的患 50． 44.4 55.6 Beta [6]
者比例
700 000
贴现率/％ 5． 0． 8． [14]
绘制龙卷风图；在概率敏感性分析中，根据参数的分布 600 000
形式（成本数据采用Gamma分布，效用数据及事件发生 500 000
[27]
率数据采用Beta分布 ）进行1 000次蒙特卡洛模拟，得 400 000
到的 1 000 次结果用以绘制成本-效果散点图及成本-效 增量成本/元
果可接受曲线。 300 000
2 结果 200 000
2.1 基础分析结果
100 000 WTP阈值
在20年的研究时限内，PTD方案较TD方案可给患
者带来更高的健康获益（3.28 QALYs vs. 2.50 QALYs）， －1 －0.5 0 0 0.5 1.0 1.5 2.0
但总成本更高（1 219 376.83 元 vs. 784 007.84 元），PTD 增量效用/QALYs
图3 成本-效果散点图
方案相较于 TD 方案的 ICER 值为 554 625.46 元/QALY，
成本-效果可接受曲线（图 4）显示，当 WTP 在 0～
超过WTP阈值。基础分析结果详见表4。
1 000 000 元/QALY 的范围内波动时，随着 WTP 阈值的
表4 PTD方案对比TD方案的基础分析结果 增大，PTD组具有经济性的概率不断增加，当WTP阈值

方案 成本/元 效用/QALYs 增量成本/元 增量效用/QALYs ICER/（元/QALY） 为2020年我国3倍人均GDP时，PTD组具有经济性的概
PTD 1 219 376.83 3.28 435 368.99 0.78 554 625.46 率仅为1％，当WTP阈值升至550 000元/QALY时，PTD
TD 784 007.84 2.50 组具有经济性的概率可达50％。

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