Page 23 - 《中国药房》2021年24期
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表8 样本国家CAR-T产品的支付条件                               付款比例20％        付款比例40％      付款比例40％
        Tab 8 Payment conditions for CAR-T products in             患者存活      患者存活且疾病无进展     疾病无进展或死亡
               sample countries                                   评估结点1        评估结点2         评估结点3
                                                                 Kymriah：治疗后第45天  Kymriah：治疗后第6个月  Kymriah：治疗后第12个月
         样本国家  产品           支付条件                                 Yescarta：治疗后第180天  Yescarta：治疗后第270天  Yescarta：治疗后第365天
         英国    Kymriah、Yescarta、Tecartus 明确到期后根据成本-效益重新评估的结果，确定是否继续  接受治疗       观察期限                  结束评估
                            支付或者调整支付标准
                                                              图2 意大利对Kymriah和Yescarta的支付方式
         法国    Kymriah、Yescarta  明确到期后根据成本-效益重新评估的结果，确定是否继续
                            支付或者调整支付标准                     Fig 2 Payment methods used for Kymriah and Yes-
         德国    Kymriah、Yescarta  患者在约定期限（具体时间保密）内继续存活             carta in Italy
         意大利   Kymriah、Yescarta  治疗后分3次分别评估“是否存活”“是否存活且疾病无进
                                                                                           [19]
                            展”，分20％、40％、40％支付费用            需、安全有效、价格合理等基本条件” 。对于创新药物
        2.6 支付方式                                           而言，医保部门在进行准入决策时最为关心的要素是
            支付方式是指医保部门如何就 CAR-T 产品的费用                     “临床价值”。基于前文的分析，4 个样本国家在对
        与医药企业进行分担的方式。9 份样本协议中，CAR-T                        CAR-T产品的医保准入决策中都考虑了其“疗效不确定
        的支付方式主要分为2种，如图1所示。                                 性”可能会给医保基金支出带来的风险，因此通过风险
                                                           分担协议的方式对风险进行控制。随着 CAR-T 产品在
                                    有
                                           医保继续支付          我国的上市，如何在医保决策中解决“疗效不确定性”带
                  医保先行     疗效评估
                   支付               无  医保停止支付（CED）/医药企业    来的医保基金风险是CAR-T产品准入的核心问题。
         患者接受                          退款（PbR）
           治疗                       有                      3.2  引入风险分担协议可能是解决上述核心问题的
                  医药企业     疗效评估         医保补偿医药企业垫付资金       途径
                   垫付
                                    无
                                           医保拒绝补偿              自 2017 年起，我国基本医疗保险就逐步建立了“创
                图1    样本协议中CAR-T产品的支付方式                    新药物谈判准入”制度，创新药物通过医保谈判降价准
        Fig 1 Payment methods of CAR-T products in sample  入基本医疗保险有效地提高了参保人对此类药物的可
              agreements                                   及性。然而，通过近几年的医保谈判准入过程可以发
                                                           现，价格较高的创新药物医保准入的难度较大 。
                                                                                                  [20]
        2.6.1 “医保先行支付”的方式较为普遍               4个样本国家
                                                               因此，对于治疗费用高昂且存在“疗效不确定性”的
        中，英国、法国和德国均采取“医保先行支付”的方式，根
                                                           CAR-T产品，可在我国现有医保准入机制中考虑引入风
        据疗效评估的结果再决定医保是否继续支付；如果疗效
                                                           险分担协议，此举可能是解决此类产品医保准入的途
        评估未达到约定标准，医药企业需要退款或者将产品退                           径。采用风险分担协议的医保准入，一方面可以降低基
        出医保补偿范围。仅有意大利根据CTC采取“医药企业                          金支出的风险，是提高医保治理水平的重要探索；另一
        垫付”的方式，在医药企业先行垫付的基础上，医保部门                          方面可以增大此类创新药物纳入基本医疗保险支付范
        根据疗效评估的结果决定是否支付；如果疗效评估未达                           围的可能性，解决患者的临床需求。
        到约定标准，医保部门则拒绝支付医药企业已经垫付的                           3.3  科学设计风险分担协议的各要素是确保协议可操
        资金。                                                作的前提条件
        2.6.2  结合CAR-T产品特点，引入“分期付款”模式                在         风险分担协议的实施需要对协议各要素进行科学
       “医药企业垫付”方式的基础上，结合CAR-T产品属于一                         设计，如监测指标如何选取、数据如何收集、协议周期如
        次性治疗、费用瞬时性高昂的特点，意大利还对 CAR-T                        何确定以及采取何种支付方式，这些具体问题都需要考
        产品采用了“分期付款”模式。所谓“分期付款”是指医                          虑证据支撑与成本管理，只有解决了这些问题，才能确
        保部门在观察期限内设置2个及以上评估节点，在每个                           保风险分担协议在我国具有可操作性。
        评估节点判断 CAR-T 产品的实际疗效是否达到协议的                            以数据如何收集为例，由于我国目前尚未建立国家
        约定阈值，若达标则补偿医药企业一定比例的垫付费                            层面或区域层面的患者信息登记系统，临床治疗过程中
        用，当所有评估节点均达标后，医药企业才能获得完整                           不同等级的医疗机构可能也存在较为明显的诊疗规范
        补偿（图 2）。目前，在意大利获得医保准入的 2 个                         性差异，所以无法像样本国家那样收集到较为完整、准
        CAR-T产品均采用了这一支付方式。                                 确的临床数据 。因此，在CAR-T产品风险分担协议的
                                                                        [21]
        3 对我国的启示                                           具体操作过程中，笔者建议采取循序渐进的思路：在试
        3.1  解决“疗效不确定性”带来的医保基金风险是                          点阶段，可以考虑依托医药企业进行药品上市后的临床
        CAR-T产品准入的核心问题                                     研究数据收集，选择较容易判断的疾病替代终点指标
            国家医疗保障局《基本医疗保险用药管理暂行办                          （如PD）进行风险监测；之后，随着登记系统和临床治疗
        法》中明确纳入国家药品目录的药品需要“符合临床必                           规范性的不断完善，可以考虑建立国家或区域性的数据


        中国药房    2021年第32卷第24期                                            China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 24  ·2961 ·
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