Page 21 - 《中国药房》2021年24期
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表2 样本国家CAR-T产品的医保准入协议
               Tab 2 The agreements of medical insurance access signed for CAR-T products in sample countries
         协议国家  产品            签订机构                          数据来源
         英国    Kymriah、Yescarta、Tecartus  英国国家卫生和临床技术优化研究所（National Institute of  https：//www.nice.org.uk/guidance/published?type=ta；https：//www.england.nhs.uk/publication/national-cancer-
                             Health and Clinical Excellence，NICE）、英国国民健康服务体系  drugs-fund-list；https：//www.nice.org.uk/guidance/ta567；https：//www.nice.org.uk/guidance/ta559；https：//
                            （National Health Service，NHS）  www.nice.org.uk/guidance/ta677
         法国    Kymriah、Yescarta  法国国家卫生管理局（Haute Autorité de Santé，HAS）  https：//www.hassante.fr/upload/docs/application/pdf/2018-12/kymriah_ldgcb_pic_ins_avis3_ct17238.pdf；
                                                           https：//www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2018-12/yescarta_pic_ins_avis3_ct17214.pdf；https：//
                                                           www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/20016689.2020.1715536
         意大利   Kymriah、Yescarta  意大利药品监管机构（Agenzia Italiana del Farmaco，AIFA）  https：//www.aifa.gov.it/ricerca?q=MEA；https：//pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33847163/；https：//www.
                                                           tandfonline.com/doi/full/10.1080/20016689.2020.1715536
         德国    Kymriah、Yescarta  德国医疗保险基金协会（GKV-Spitzenverband）  https：//www.gkv-spitzenverband.de/；https：//pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33847163/；https：//www.tandfonline.
                                                           com/doi/full/10.1080/20016689.2020.1715536

        sults，PbR）和附条件的连续治疗（conditional treatment               表4 样本国家CAR-T产品的医保协议类型
                           [13]
        continuation，CTC）3 种 。样本协议的分析维度及含义                 Tab 4 Types of medical insurance agreements signed
        如表3所示。                                                    for CAR-T products in sample countries
                 表3 样本协议的分析维度及含义                            协议类型        样本国家 具体类型     协议内容
                                                            经济导向协议+疗效导 英国    SD+CED（群体） 医保部门先就产品与医药企业约定折扣价格以
        Tab 3 Analysis dimensions and meanings of sample
                                                            向协议                       及超支分担比例；后根据关键性试验的长期随
               agreements                                                             访数据以及真实世界数据，重新评估报销状态
                                                                                      和支付标准
         维度      分类      子类 含义
         协议类型   经济导向协议   SD  医药企业通过折扣或返利的方式将部分费用返还给医保部      疗效导向协议      法国   CED（群体）  医保部门根据关键性试验的长期随访数据以及
                            门，以降低药品的实际费用支出                                            真实世界数据，重新评估报销标准
                         PVA  医保部门与医药企业针对药品的预期销量，协商约定阈值上                意大利 CTC（个体）   医保部门按患者疗效是否达到要求分期付款
                            限作为“风险划分点”，当实际销量超过上限时，双方按照约                 德国   PbR（个体）  医药企业根据患者疗效结果向医保部门返款
                            定分担超出部分的费用
                                                           同，前者采取“医保先行支付，根据疗效评估结果决定医
                疗效导向协议   CED 医保部门对患者治疗时的费用进行先行支付，后根据疗效评
                            估决定医药企业是否退款（针对个体）或是否继续纳入医保     药企业是否需要返款”，后者则采取“医药企业先行垫
                            支付（针对群体）
                                                           付，医保根据疗效评估结果决定是否支付”。
                         PbR  医保部门与医药企业预先设定疗效预期标准，根据是否达到   2.1.2  部分国家在疗效导向协议基础上叠加经济导向
                            此标准而决定是否支付以及支付多少
                                                           协议 4个样本国家中，英国采取了附加经济导向协议的
                         CTC 医保部门仅对达到预先设定的疗效预期标准的患者继续支
                            付；对未达到疗效预期标准的患者，医药企业提供的产品需     疗效导向协议对 CAR-T 产品进行医保支付。Kymriah、
                            免费或打折
                                                           Yescart 和 Tecartus 在被纳入英国医保支付范围时，均是
         监测指标               用来监测风险发生的指标，主要包括临床终点指标、替代终
                            点指标等                           通过癌症药物基金会（Cancer Drugs Fund，CDF）与医药
         数据收集方式             监测指标数据的收集方式，主要包括临床研究数据和数据收     企 业 签 订 管 理 给 付 协 议（managed access agreement，
                            集系统
                                                           MAA）后进行支付。MAA包含经济导向协议和CED两
         协议周期               医药企业与医保部门约定的协议有效时间
         支付条件               医保在何种情况下进行支付或者继续支付             大部分：一方面，CAR-T产品在被纳入CDF管理时会在
         支付方式               医保如何支付，包括医药企业垫付、医保先支付医药企业再     标价基础上进行SD（具体折扣保密）；另一方面，企业与
                            退款等
                                                           CDF签订CED，对收集数据的类型、方式、时限及患者限
        2 结果与分析                                            制等进行详细规定，将收集到的数据作为 MAA 协议到
        2.1 协议类型                                           期后汇总审评的依据，并根据汇总审评的结果判断是否
            本文对4个样本国家CAR-T产品的9份医保支付协                       继续对CAR-T产品进行医保支付。
        议的类型进行分析发现，所有样本国家均使用了疗效导                           2.2 监测指标
        向协议；同时，部分国家（如英国）在疗效导向协议的基                              监测指标指医保部门在风险分担协议中约定用来
        础上还叠加使用了经济导向协议，具体内容如表4所示。                          监测CAR-T产品在真实世界中疗效的临床指标，一般包
        2.1.1  样本国家普遍使用疗效导向协议               4个样本国家         括临床终点指标、替代终点指标及其他指标等。样本协
        中，法国、意大利、德国和英国在对 CAR-T 医保准入时，                      议的监测指标如表5所示。
                            [9]
        均签订了疗效导向协议 。其中，法国和英国均签订了                           2.2.1  临床终点指标是判断 CAR-T 产品疗效的“金标
        针对群体的 CED，根据较长时间的临床数据收集，定期                         准” 考虑到风险分担协议主要针对的是CAR-T产品在
        重新评估 CAR-T 产品能否被继续纳入医保支付以及是                        真实世界的疗效，因此9份样本协议均把人群或个体的
        否需要调整支付标准；德国和意大利则签订了针对个体                           临床终点指标作为判断CAR-T产品疗效的“金标准”，包
        的疗效导向协议，但两者在医保支付的方式上有所不                            括基于人群的OS和基于个体的患者存活状态等指标。


        中国药房    2021年第32卷第24期                                            China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 24  ·2959 ·
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