Page 83 - 《中国药房》2021年20期
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采用的贴现率见表1。                                         进 行 PSA ，其 余 所 有 研 究 均 同 时 进 行 了 DSA 和
                                                                    [26]
        2.7.3  健康结果的选择         纳入的 17 项研究均采用了              PSA [14－25，27－30] 。有13项研究（76.5％）对DSA中的一些参
        QALY 进行健康结果的报告，其中 10 项（58.8％）还同时                   数范围进行了假设，并且报告了这一假设                 [14，17－18，20－21，23－30] 。
        报告了LY    [14，16－19，21－23，26－27] ，详见表1。对于健康效用值的     结果见表2。
        测 量 ，9 项 研 究（52.9％）采 用 了 欧 洲 五 维 健 康 量 表           2.8.4  间接比较      在纳入的 17 项研究中，有 6 项研究
       （EQ-5D）的测量方法       [14，16－19，21－22，28－29] ；2 项研究（11.8％）  （35.3％）由于纳入的治疗方案缺乏头对头的临床试验而
        采用了直接测量法        [23，27] ，如标准博弈法、时间权衡法等；            对不同的治疗方案进行了间接比较                 [14，18－20，22－23] 。其中，
        还有 6 项研究（35.3％）未说明效用测量方法              [15，20，24－26，29] 。  有4项研究报告了间接比较的方法：Insinga等        [18，22] 的2项
                                                                                                     [20]
        各有 9 项研究（52.9％）的健康效用值来源于文献                [15－16，21，  研究均采用了 IPTW 法进行了间接比较；Criss 等 认为
                                                    [28]
        23－25，27－29] 和临床试验  [14，17－20，22，26，28，30] ，其中Rothwell等 的  间接比较的两组患者基线特征相似，因此采用了朴素的
                                                                                [19]
        研究中鳞状 NSCLC 患者的健康效用值来源于文献，非                        间接比较法；Chouaid 等 则采用了网状 Meta 分析的方
        鳞状 NSCLC 患者的健康效用值来源于临床试验（如果                        法进行了间接比较。结果见表2。
        研究中的效用值直接参考效用测量相关的文献，则本研                           3 讨论
        究认为其健康效用值来源于文献；如果研究所基于的临                               本研究从方法学角度对 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗
        床试验包括了健康效用值的测量并且研究引用了这一健                           NSCLC的CUA研究进行了系统评价，结果发现，此类研
        康效用值，则本研究认为该健康效用值来源于临床试验）。                         究的报告格式、比较方案的选择、模型框架、参数拟合、
        2.7.4 AE   对于纳入的 AE 等级，14 项研究（82.4％）纳              外推验证和间接比较等方面存在着差异与不足。
        入了3级及以上的AE        [14－15，17－20，22，24－30] ，1项研究（5.9％）纳  3.1  报告格式
        入了所有等级的AE ，1项研究（5.9％）纳入了频繁发生                           药物经济学研究应当规范报告其目标人群、研究地
                         [23]
             [16]
        的AE ，仅有1项研究（5.9％）未说明纳入的AE等级 ，                      点及角度、研究方法、模型假设及参数和研究结果等内
                                                     [21]
        详见表1。此外，在成本方面，所有研究均考虑了纳入的                          容。本系统评价纳入研究的整体质量较高，但仍有部分
        AE 的处理成本。在效用方面，11 项研究（64.7％）考虑                     研究未严格按照 CHEERS 要求进行报告。超过一半
        了纳入的 AE 导致的健康效用损失             [14，16－19，22－25，27－28] ，并采  的研究（13 项）未对“效果的测量”这一条目进行报
        用了负效用等方法量化AE带来的健康效用损失。                             告  [15 － 16 ，19 － 25 ，27 － 30] ，7 项 研 究 未 说 明 目 标 人 群 和 亚
        2.7.5 WTP   在纳入的17项研究中，14项研究（82.4％）                组 [16，23－25，28－30] ，6项研究的摘要未充分描述细节     [14，20，22，28－30] 。
        报告了WTP阈值       [15－16，18－23，25－30] 。其中，5项 [18－19，22，26－27] 采  因此，建议未来我国相关药物经济学研究应严格按照
        用本国的 3 倍人均 GDP 作为 WTP 阈值，3 项            [15，20，23] 的  CHEERS 要求进行报告，充分描述研究的相关细节，做
        WTP 阈值来源于阈值相关研究文献。2 项基于中国和                         到全面化、透明化，提高研究的可读性和质量，以便研究
        美国的研究     [29－30] 对中国WTP阈值采用了3倍人均GDP，              者、读者及同行之间进行学术交流。
        对美国的WTP阈值则来源于阈值相关研究文献；2项研                          3.2  比较方案的选择
        究的WTP阈值来源于官方推荐，分别为澳大利亚PBAC                             在纳入的研究中，所有研究都选取了临床试验中已
        和英国NICE   [21，28] ；还有2项研究未说明WTP阈值来源        [16，25] ；  有的对照组作为比较方案，但仍缺乏以阳性治疗方案为
        另外3项研究未报告WTP阈值            [14，17，24] 。结果见表1。       对照组的经济学评价。根据《中国药物经济学评价指南
        2.8 不确定性分析                                         2020（中英双语版）》 的推荐，随着 PD-1/PD-L1 抑制剂
                                                                             [31]
        2.8.1  情境分析     纳入的研究中有 12 项研究（70.6％）              品种的不断丰富，尤其是信迪利单抗、卡瑞利珠单抗、替
        进行了情境分析        [15，17－19，21－23，25－29] ，包括以下情境：PD-1/  雷利珠单抗等国产创新型 PD-1/PD-L1 抑制剂的上市，
                                [15]
        PD-L1抑制剂用药剂量降低 、治疗周期变化                [15，19，25，27] 、价  研究者应当优先考虑选择其他免疫疗法作为研究对照，
                             [26]
        格降低   [15，29] 、患者援助项目 、模型研究时限的变化         [17－19，22] 、  以提高研究结果的真实性和临床意义。同时，由于目前
        不同的效用值来源        [17，19] 、不同参数分布的选择     [18，21－22，28] 、  仍缺乏 PD-1/PD-L1 抑制剂之间的头对头临床试验，研
        贴现率的变化 等。结果见表2。                                    究者可考虑通过间接比较法进行PD-1/PD-L1抑制剂之
                    [19]
        2.8.2  亚组分析     7项研究进行了亚组分析           [18，22－26，30] ，其  间的经济性评价。
        中 5 项根据患者 PD-L1 表达水平划分亚组             [18，22－23，26，30] ，2  3.3 模型框架
        项研究根据患者吸烟史划分亚组              [24－25] 。结果见表2。            在模型框架方面，本系统评价纳入的研究多数采用
        2.8.3 敏感性分析       敏感性分析主要包括DSA和PSA。                Markov模型和PSM。目前，Markov模型和PSM是肿瘤
                                                                                                [32]
        在纳入的17项研究中，仅有1项研究只进行了DSA而未                         领域药物经济学研究较为常用的两个模型 ，两者都是

        中国药房    2021年第32卷第20期                                            China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 20  ·2505 ·
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