Page 82 - 《中国药房》2021年20期
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他赛、铂基化疗方案等。结果见表1。                                   环校正   [23，27] ，其余 6 项研究未采用或未提及是否采用半
        2.5.3  用药周期 在纳入的17项研究中，除2项（11.8％）                   循环校正    [14－15，21，24－25，29] 。结果见表2。
        研究未说明PD-1/PD-L1抑制剂的用药周期外                [16，20] ，其余  2.6.6  参数拟合与外推验证          在本研究纳入的 17 项研
        15项研究均说明了治疗方案的用药周期                [14－15，17－19，21－30] 。研  究中，有 15 项研究（88.2％）报告了生存曲线参数拟合
        究中治疗方案的用药周期均与相应的临床试验一致。                             方法  [14，17 － 30] ，其中 8 项研究仅采用了标准参数分布方
        帕博利珠单抗和阿替利珠单抗的用药周期为每 3 周 1                          法 [14，21，23－27，29] ，5 项研究采用了 KM 曲线和标准参数分布
        次，纳武利尤单抗的用药周期为每 2 周 1 次。结果见                         相结合的方法      [17－20，22] ，2项研究同时采用了样条模型和标
        表1。                                                 准参数分布相结合的方法            [28，30] 。其余 2 项研究（11.8％）
        2.5.4  后续治疗      一线或二线治疗效果较差时，患者往                   未报告生存曲线参数拟合方法               [15 － 16] 。共有 11 项研究
        往会接受其他后续治疗。在纳入的17项研究中，除3项                          （64.7％）进行了模型外推验证           [14，17－19，22－23，26－30] ，且其中 5
        （17.6％）研究未提及对后续治疗的处理外               [15，19，21] ，其余14  项研究报告了验证数据的来源            [14，17－19，22] 。其余 6 项研究
        项（82.4％）研究均考虑了患者的后续治疗                [14，16－18，20，22－30] 。  （35.3％）未说明是否进行了外推验证     [15－16，20－21，24－25] 。结
        结果见表1。                                              果见表3。
        2.6 研究模型                                                 表3   纳入研究的参数拟合与外推验证情况
        2.6.1  模型框架 在纳入的研究中，有8项研究（47.1％）                    Tab 3 Parameter fitting and extrapolation validation
        采用了 Markov 模型     [14－15，21，23－25，27，29] ，8 项研究（47.1％）采    of included studies
        用了 PSM   [14，17－19，21－22，26，28] ，其中有 2 项研究同时采用了     第一作者及发表时间 生存曲线参数拟合方法       外推验证 验证数据来源
                                                            Goeree 2016 [14]  Generalized Gamma、Log-normal  是  临床试验、真实世界数据以及专
        Markov 模型和 PSM    [14，21] 。另有 1 项研究（5.9％）采用了                   Log-logistic          家咨询
                                 [30]
        决策树和Markov的混合模型 ，1项研究（5.9％）采用了                      Matter-Walstra 2016 [15]  /  /   /
                     [20]
        微观模拟模型 ，还有 1 项研究（5.9％）未说明模型框                        Aguiar 2017 [16]  /          /   /
                                                            Huang 2017 [17]  Weibull、Exponential、KM曲线  是  监 视 流 行 病 学 和 最 终 结 果
        架 。结果见表2。                                                                           （SEER）生存数据、真实世界数据
          [16]
        2.6.2  健康状态      纳入的研究中仅有 1 项研究（5.9％）               Insinga 2018 [18]  Weibull、KM曲线  是  SEER生存数据
                                                            Chouaid 2019 [19]  Weibull、Exponential、Generalized  是  已发表文献、专家意见
                                   [20]
        未提及模型所采用的健康状态 ，其余研究均采用传统
                                                                       Gamma、KM曲线
        的三状态模型，即 PFS、疾病进展（PD）和死亡                [14－19，21－30] 。  Criss 2019 [20]  Exponential、KM曲线  /  /
        结果见表2。                                              Gao 2019 [21]  Gompertz、Log-normal、Log-logistic  /  /
                                                            Insinga 2019 [22]  Log-normal、KM曲线  是  SEER生存数据
        2.6.3  研究时限     在纳入的17项研究中，研究时限最短
                                                            Wan 2019 [23]  Log-logistic、Weibull  是  /
        为5年，最长为终身。7项研究（41.2％）选择的研究时限                        Zeng 2019 [24]  Weibull、Exponential  /  /
                                                            Ding 2020 [25]  Weibull      /   /
        为20年   [17－18，22，24，26，28，30] ，3项研究（17.6％）选择的研究时限
                                                            Jiang 2020 [26]  Weibull、Log-normal、Exponential  是  /
        为终身    [15，23，29] ，3 项研究（17.6％）选择的研究时限为 10          Lin 2020 [27]  Weibull       是   /
        年 [14，19，27] ，各有 1 项研究（5.9％）选择的研究时限分别为              Rothwell 2020 [28]  Log-normal、样条模型  是  /
                                                            Wan 2020 [29]  Weibull、Log-logistic  是  /
        5、6、15 年 [16，21，25] ，还有 1 项研究（5.9％）未提及研究时
                                                            Wu 2020 [30]  Log-logistic、Log-normal、样条模型  是  /
          [20]
        限 。结果见表2。                                               注：“/”表示未提及
        2.6.4  模型周期      模型周期的选择最短为 1 周，最长为                     Note：“/”means not mentioned
        6周。其中，模型周期为1周            [17－19，22，26] 和3周 [23－24，27，29－30] 的  2.7 模型参数
        占比最高，均为29.4％（5项）；此外，3项研究（17.6％）的                    2.7.1  成本类型     纳入的 17 项研究均仅考虑了直接医
        模型周期为1个月或4周          [15，20－21] ，1项研究（5.9％）的模型周     疗成本，包括治疗方案成本、疾病管理成本和 AE 成本。
        期为6周 ，3项研究（17.6％）未报告模型周期              [14，16，28] 。有5  其中，3 项研究（17.6％）纳入了 PD-L1 检测成本          [15，19，29] ，1
                [25]
        项研究（29.4％）的模型周期与用药周期一致                [23－24，27，29－30] ，5  项研究（5.9％）纳入了交通成本 。在成本数据来源方
                                                                                       [19]
        项研究（29.4％）的模型周期与用药周期最小单位（1周）                        面，所有研究均参考了其他文献中的相关成本数据，其
        一致  [17－19，22，26] ，1项研究（5.9％）的模型周期为用药周期的            中3项研究（17.6％）同时对成本进行了专家咨询                  [14，19，28] ，
            [25]
                                                                                                    [15]
        2倍 ，其余6项研究（35.3％）的模型周期与用药周期无                        1项研究（5.9％）还采用了真实世界的成本数据 。
        明显关联性     [14－16，20－21，28] 。结果见表2。                  2.7.2  贴现率    在基于美国背景开展的研究中，有10项
        2.6.5  半循环校正       半循环校正常常用在Markov模型                采用了3％的贴现率        [17－18，20，22－25，27，29－30] ，1项采用了10％的
                                                                  [16]
                                   [31]
        中，以校正模型对效用值的高估 。在采用了Markov模                         贴现率 ；在基于中国背景开展的研究中，有2项采用了
                                                                                                [30]
        型的 8 项研究    [14－15，21，23－25，27，29] 中，有 2 项研究采用了半循   3％的贴现率     [26，29] ，1项采用了5％的贴现率 。其余研究
        ·2504 ·  China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 20                                 中国药房    2021年第32卷第20期
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