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4.3.1 新药上市或适应证获批时间晚于理论上的ymax 对                     存率阈值，使计算而得的患者队列的平均用药时长接近
        于一些新药或获批新适应证的药品，在进行医保BIA过                          实际用药时长。
        程中，若按照生存率阈值确定ymax，则可能出现新药上市                        4.3.4  年份内各周期确诊人数存在明显差异                   在常见
        年份或新适应证获批年份晚于 ymax的情况，此时计算所                        的流行病学资料中，研究者往往仅能获得疾病的年发病
        得的医保基金支出有悖于实际情况。                                   率数据，而没有各周期的发病率数据。本研究为贴近实
            因此，对于新药或新获批适应证的药品，ymax的设计                      际，且为方便解释计算原理，故假设一年中各周期的发
        应考虑药品上市或适应证获批的年份——若新药上市                            病率相等。但在实际研究过程中，研究者也许能够获得
        或新适应证获批的年份早于理论上的 ymax，则按照生存                        或计算出更为详尽的发病率数据，这种情况下，可以为
        率阈值确定 ymax；若新药上市或新适应证获批的年份晚                        模型中每个队列单独赋予确诊人数，并单独计算每个队
        于理论上的 ymax，则以新药上市或新适应证获批年份作                        列的生存时间，以更充分地利用高质量的发病率数据。
        为 ymax。在实际中，新药上市时间或适应证获批时间可                        4.3.5  新确诊患者和跨年度生存患者的费用结构存在
        能在年末，导致该年的销售量较低，此时可根据药品销                           差异    部分研究中，新确诊患者与跨年度生存患者的年
        售情况调整算式中的起始年份为药品上市或适应证获                            均总费用构成可能存在差异。例如放疗、手术等干预方
        批年份的后一年，或仅将获批年份下产生的队列作为该                           案成本在 BIA 中一般仅会被纳入新确诊患者的费用构
        年度的全部患者队列来计算ascn。                                  成中。对此，可以分开计算本年度新确诊患者队列和跨
        4.3.2  治疗过程中仅接受干预方案的一次性治疗                    在     年度生存患者队列的年均总费用，为本年度新确诊患者
        部分研究中，可能会出现患者仅接受该研究关注的干预                           单独增加成本项目。
        方案的一次性治疗，后续治疗周期中接受其他干预方案                           4.4 局限性
                  [13]
        治疗的情况 。该情况下，由于对医保基金产生影响的                               本研究构建的算法存在一定局限性：第一，本研究
        变动仅发生在研究关注的年份内，故 ymax可直接设置为                        构建的算法需要使用该干预方案的患者的生存数据和
        研究关注的多个年份中最早的一年。例如癌症放疗方                            各年份使用该干预方案的患者人数，如果这2项数据无
        案的BIA中，一般假设干预方案本身的费用在患者确诊                          法获取，则无法使用本算法；第二，由于实际中难以追溯
        周期已全部发生，但后续的患者生存情况会因选用不同                           年份内不同周期确诊的患者人数，而本算法假设不同周
        的放疗技术而存在差异。在这样的情况下，实际上干预                           期确诊的患者人数相等，因此计算得到的平均生存率可
        方案调入或调出报销范围对该方案选择的影响仅出现                            能与实际存在一定偏差；第三，由于医保 BIA 关注的实
        在报销范围调整生效后的年份，因此仅需计算报销范围                           际市场情况和临床情况复杂，而本算法尚未经过大量研
        调整后年份的人均生存或用药时间。                                   究的应用和实证，因此本研究对一部分特殊情形下算法
        4.3.3  实际用药时长与理论时长有差异                这类情形主         的拓展提出了建议，但在研究一些具体 BIA 问题时，本
        要分为2种：①患者中止治疗。本算法中所使用的生存                           算法的适用性仍可能较低，有待继续改进或开发更为合
        数据来源于临床试验和已公开发表的文献，研究对象在                           理的计算方法。
        用药时应处于严格的临床试验条件下或其用药依从性                            5 结语
        高，其生存数据反映了患者用药后理想的生存情况。但                               长期疾病药物干预方案的医保BIA中，目前常见的
        在实际治疗过程中，用药依从性较差、药物可及性较低                           计算方法常未考虑跨年度生存的患者群体，或计算方法
                                    [14]
        等原因可导致患者突然停止治疗 ，此时若仍使用文献                           较为粗略，对医保基金支出估算的准确性产生了影响。
        报道的生存数据可导致生存率虚高。在该情况下，应考                           本研究以完善医保BIA建模思路为目的，基于患者生存
        虑将 ymax设置为绝大部分患者的最长用药时长，例如发                        率构建了一种存在跨年度生存患者情形下的医保基金
        现研究对象中95％的患者都会在2.5年内因依从性差而                         支出计算方法。本方法的基本思路是计算研究年份及
        停止用药，但理论上的ymax为5年，则ymax实际应设置为3                     其以往各年份内使用某干预方案（如药物治疗方案）的
        年。此处建议不以患者的平均用药时长来估算 ymax，否                        确诊患者在研究年份内的平均生存周期数，再根据各年
        则会导致部分患者在超过该时长后的用药被忽略，继而                           份的确诊患者中使用该干预方案的人数和人均周期成
        低估医保基金支出。②患者停止用药后，该研究所关注                           本计算该干预方案在研究年份的总医保基金支出。本
        的干预方案的药效仍持续了一段时间。生存率反映的                            算法能够在一定程度上解决目前常见计算方法中对跨
        是干预方案的临床治疗效果，但某些长期疾病的患者在                           年度生存情形下的医保基金支出预测不准确的问题。
        停止用药后，之前服用的药物仍可维持病情的稳定，此                           但由于实际市场情况和临床情况复杂，本算法需根据实
        时基于生存率计算而得到的平均生存时间并不等于实                            际用药情况灵活改变。
        际用药时间，导致医保基金支出预测不准确。在该情况                           参考文献
        下，可设置用药时长阈值，或根据实际用药时长设置生                           [ 1 ]  国家医疗保障局. 2020年国家医保药品目录调整工作方


        中国药房    2021年第32卷第17期                                             China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 17  ·2101 ·
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