Page 20 - 《中国药房》2021年2期
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有附加价值时能获得较高溢价；没有附加治疗价值的适                            与制药企业签订了简单折扣PAS             [30－35] 。
        应证通常不会给药品带来溢价，制药企业也会因此减少                            2.4  意大利：名义医保支付标准结合管理准入协议
        或拒绝开发、注册这类适应证以避免药品价格下降。                            （MEA）法
        2.3  英 国 ：名 义 医 保 支 付 标 准 结 合 患 者 准 入 协 议               意大利药品定价和医保支付由意大利药品管理局
        （PAS）法                                             （AIFA）负责决策和管理，其下设的科学技术委员会
            英国药品价格受英国卫生部（DH）与英国制药工业                        （CTS）对制药企业申请医保支付的药品进行综合评估，
        协会（ABPI）签订的《药品价格规管计划》（Pharmaceuti-                  评估内容涉及治疗价值、创新程度、对医保基金的影响、
        cal Price Regulation Scheme，PPRS）管制。2007年，英国        药物警戒数据、欧洲参考国价格、潜在患者数量以及预
        公平交易办公室（OFT）建议，根据 VBP 理念，药品价格                       期销售量等多个方面。综合评估之后，AIFA 会将药品
        应该根据其提供给患者的治疗价值进行定价 。PPRS                           划入无条件支付、预算影响管理、临床效益不确定性管
                                                [10]
        2014 明确了广义药物经济学是该国 VBP 的基础，应从                       理、效果优化管理和拒绝支付等5个医保支付层级。其
        医患双重视角出发测算药品带来的质量调整生命年                              中，处于预算影响管理、临床效益不确定性管理、效果优
                                              [25]
        （Quality-adjusted life years，QALYs）和ICERs 。然而随      化管理层级的药品，AIFA 将与制药企业进行价格谈判
                                                                                                         [36]
        着卫生技术评估的不断发展，PPRS 2014已被《品牌药品                       以确定支付标准，该支付标准的有效期通常为 2 年 。
        定价和获取自愿计划》（Voluntary Scheme for Branded             若已上市药品扩增了新的适应证且适用患者数量显著
                                                            增加时，AIFA会要求制药企业进一步降价。此时，无论
        Medicines Pricing and Access，VPAS）取代，英国对药品
                                                            药品是否具有多个适应证，均有一个固定的名义价格，
        价值的定义也有了新的倾向性——QALYs 不再是价值
                                                            AIFA在名义价格的基础上考察该药品在各适应证上的
        的唯一驱动因素，其他社会价值如提高社会生产力、鼓
                                                            治疗价值及其对医保基金预算的影响，进而与制药企业
                                                    [26]
        励医药创新等因素也应在药品定价过程中予以考虑 。
                                                            签订不同的 MEA，以区分药品适应证间的净支付标准
            药品在英国（此处主要指苏格兰以外地区）获得上
                                                           （名义价格减去各项折扣）。
        市许可后，其在各适应证治疗中的有效性、安全性和经
                                                                与英国一样，意大利 MEA 主要划分为基于财务的
        济性将由国立临床规范研究所（NICE）进行评估，得出
                                                            MEA和基于结局的MEA，但执行过程不同。其中，基于
        药品在各适应证上与对照药品相比的 ICERs，若 ICERs
                                                            财务的MEA的目的在于监测药品对医保基金预算的影
                                         [26]
        满足阈值（20 000～30 000 英镑/QALY ），NICE 则给出
                                                            响，适用于临床数据充分、CE 明确，但对医保基金冲击
        积极推荐建议，之后由国民卫生服务系统（NHS）同意支
                                                            较大的药品或适应证。该MEA包括患者个体水平的限
        付药品的该项适应证，并为其设定一个 NHS 清单价格
                                                            量支付（Quantity cap）协议和限额支付（Budget cap）协
        （NHS list price），该价格即为该药品的名义支付标准。
                                                            议，患者群体水平的量价（Quantity-price agreement）协议
        对于NICE首次评估认为不具有CE的药品，制药企业可
                                                            和费用分担（Cost sharing）协议。基于结局的MEA的设
        与 NHS 达成 PAS 以帮助患者尽早使用该药物治疗 。
                                                     [27]
                                                            立初衷在于应对临床效益和 CE 评估存在不确定性、贸
        在苏格兰地区，上述事宜由苏格兰药品联盟负责                    [27－28] 。
                                                            然支付可能造成医保基金浪费的药品或适应证，包括风
            PAS 包含基于财务（Financial based）的 PAS 和基于
                                                            险分担（Risk sharing）协议——患者特定疗程无响应时
        结局（Performance based）的 PAS 两种。在基于财务的
                                                            执行折扣价格；成功后付费（Success fee）——先免费发
        PAS 中，药品名义支付标准不变，但通过 PAS 给予折扣                       放药品，治疗成功后向企业回顾性支付药品费用；按结
        或退款后实际上会产生不同的净支付标准；而基于结局
                                                            果付费（Payment by results）——向治疗不响应者全额退
        的 PAS，其药品支付标准会根据证据的更新进行调整。                          还药品费用。相关学者的研究显示，当前意大利基于结
        最新版的 VPAS 2019 将 PAS 划分为简单机密折扣协议                    局的MEA 多用于抗癌药物领域 。药品获批多个适应
                                                                                        [37]
        （Simple confidential discount PAS）和 复 杂 协 议（Com-    证时，可以根据适应证实际情况签订多个协议，如贝伐
        plex PAS）两种，简单机密折扣协议主要指在名义支付标                       珠单抗治疗结直肠肿瘤时使用风险分担协议，在治疗其
        准基础上直接协定折扣标准；复杂协议则涉及退款协                             他肿瘤适应证时则按结果付费 。
                                                                                      [37]
        议、剂量上限协议（对药品使用剂量进行限制）和基于结                           2.5 瑞典：不同适应证不同商品名的独立支付法
        局的协议（以药品治疗效果为准进行支付）等多种协                                 瑞典从 2002 年开始实行 VBP，在全社会视角下采
        议 。英国近年来的实践表明，简单折扣协议的使用逐                            用药物经济学方法评估药品价值：药品价值＝（WTP×
           [26]
        渐呈主流趋势 ；VPAS 2019中也指出，简单折扣协议是                       QALYs 的改善）+标准治疗方案的治疗成本－新药治疗
                    [29]
        制药企业向 NHS 提供具有 CE 价格的首选方式 。例                        成本或药品治疗新适应证的成本。瑞典并没有明文规
                                                  [26]
        如，2018 年 5 月－2020 年 7 月 NICE 在评估了阿特珠单               定 WTP，但是在肿瘤等严重疾病领域普遍接受的 WTP
        抗（Atezolizumab）的6个适应证后，在其中4个适应证上                    为100万克朗/QALY 。
                                                                             [38]

        ·142 ·  China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 2                                    中国药房    2021年第32卷第2期
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