Page 19 - 《中国药房》2021年2期
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支付目录的药品开展评估，其下设的透明委员会（TC）具                         经济学评估时是否真的采纳了这一阈值，也无法明确
                                                                                              [20]
        体负责评估药品在各适应证上的临床效益水平（Service                       CEESP评估结果对价格谈判的影响程度 。
        médical rendu，SMR）和临床效益改善程度（Améliora-              2.2 德国：基于价值和使用量的组合加权法
                                        [16]
        tion du service médical rendu，ASMR） 。其中，SMR 等          德国卫生部（BMG）规定，2011 年后进入德国市场
        级侧重反映药品的有效性、安全性、所治疗疾病的严重                           的新药或药品新适应证受德国《医药行业改革法案》
                                                                                               [18]
        程度、在治疗策略中的定位或替代治疗的可得性、临床                           （AMNOG）监管，并需强制进行价格谈判 。制药企业
        表现或治疗类型（预防、治愈或缓解疾病）以及对公众健                          首先需向联邦委员会（G-BA）提交药品价值评估申请，
        康的影响；ASMR等级则反映药品在各适应证上与现有                          由 G-BA 指定药品各适应证的评估对照药品，并要求医
                                   [17]
        治疗方案相比的临床改善程度 。法国价值评估指标                            疗质量和效率研究所（IQWiG）在收到申请的3个月内审
        的等级划分标准见表1。                                        查该药品各适应证的疗效证据，以评估其相较于对照药
              表1 法国价值评估指标的等级划分标准                           品的附加治疗效益，并发布评估报告。附加治疗效益一
        Tab 1 Classification standard of value index in France  般根据全因死亡率、发病率、健康相关生活质量和不良
        价值评估指标 等级划分及相应标准       价值评估指标     等级划分及相应标准        反应等 4 个指标为主要判断标准划分为 6 个等级（具体
        SMR等级  治疗效益重大          ASMR等级 Ⅰ：填补临床空白，显著降低死亡率的    见表2） 。之后，G-BA在评估报告公布的3个月内给出
                                                                  [21]
               有效性和安全性可观               创新产品
               有效性和安全性中等，且具有          Ⅱ：疗效明显改善，副作用明显减少     决议，明确该药品的附加治疗效益范围、符合治疗条件
               可替代产品                  Ⅲ：疗效中等程度改善，副作用减少     的患者群体、以及是否在国家级层面进行药品医保支付
               有效性和安全性较小              Ⅳ：临床效益改善程度很小
               治疗效益不足或无治疗效益           Ⅴ：临床效益无改善            全覆盖。

            一旦药品的 SMR 和 ASMR 等级得到确定，法国卫                           表2 德国价值评估指标的等级划分标准
        生服务产品经济学委员会（CEPS）将以此为价值基础与                         Tab 2   Classification standard of value index in
        制药企业进行价格谈判，医保部门的支付比例也由此决                                   Germany
        定[主要划分为 0（不报销）、35％、65％和 100％（全部报                   等级划分                       具体标准
                                                           重大        对照药品未取得过的、较大程度的、且持续的治疗效益改善，如治愈疾病、明显延长患
        销）4 个等级 ]。CEPS 在价格谈判时会考虑如下几个
                   [16]
                                                                     者的生存期、长期缓解患者的严重症状等
        因素：                                                可观        治疗效益改善，如缓解患者的严重症状、适度延长生存期以及降低患者自觉疾病的严
           （1）ASMR 等级。TC 负责筛选和指定谈判药品各                                重程度等
                                                           轻微        中度或轻微的治疗效益改善，如减轻了患者的非严重症状和药品的副作用
        适应证的对照药品和目标患者，并评估药品在各个适应
                                                           难以计量      当前证据不足以量化其治疗效益的改善程度
        证上的 ASMR 等级；然后，CEPS 基于目标患者规模，以                     无附加治疗效益   与对照药品相比无治疗效益改善
        药品各适应证的预期使用量（Expected volumes）为权重                  少附加治疗效益   治疗效益不如对照药品
        计算加权平均价格作为医保支付标准；同时，CEPS还要                             德国药品的医保支付标准一般在药品上市后的第1
        求制药企业开展真实世界研究来记录一段时期内该药                            年内确定。如果药品具有附加治疗价值，德国制药企业
        品的实际使用量，若实际使用量与价格谈判所用的预                            和联邦医疗保险基金协会（GKV-SV）将在6个月内进行
        期使用量差异较大，支付标准将参考实际使用量重新                            价格谈判以确定支付标准；GKV-SV 在进行价格谈判
        计算权重 。                                             时会参考其对照药品的价格以及欧盟参考国的支付标
                [18]
                                                              [21]
           （2）欧盟参考国市场价格。法国 CEPS 规定，高                       准 。对于没有附加治疗价值且无法采用参考定价法
        ASMR等级（Ⅰ～Ⅲ）的药品价格需要与该药在德国、意                         （G-BA将药品划分为不同的参考价格组，并根据药品剂
        大利、西班牙和英国市场中的价格进行比较。制药企业                           量、包装大小和市场占有率等确定各参考价格组的代表
        有权自主定价，但需提供价格不高于上述四国参考价均                           药品；代表药品的价格依据市场交易价等因素确定，同
                                           [19]
        值的担保。担保价格为最高医保支付额 ，该价格的有                           组其它药品的价格以代表药品价格为基础根据一定方
                                                                      [22]
        效期为药品上市之日起的5年。若之后该药品获批具有                           法计算得到 ）定价的药品，则该药品的谈判目标为其
        高ASMR等级的新适应证，其有效期可延长1年。在这                          年治疗费用不得超过对照药品的年治疗费用。
        一机制下，ASMR等级高的多适应证药品在法国可以获                              在德国，多适应证药品在各个适应证上的价值评估
        得更长时间的最高医保支付标准。                                    都将重复上述过程，最后由医保支付方综合考虑该药各
           （3）卫生经济学评估意见。从 2013 年开始，法国                      适应证的附加治疗价值等级和使用量，采用组合加权法
                                                                                   [23]
        HAS 对显著影响医保基金预算（年费用超过 2 000 万欧                     计算该药的医保支付标准 。2017 年，Lauenroth 等               [24]
        元）的药品开展卫生经济学评价，由 HAS 下设的经济评                        分析了2011－2016年德国G-BA所评估的药品，结果显
        估和公共卫生评估委员会（CEESP）负责。CEESP提供被                      示，在通过价格谈判确定的支付标准中，除药品成本外，
        评估药品在不同价格下的 ICERs，阈值设定为 50 000～                    还包含反映药品各适应证附加治疗价值的溢价——当
        250 000欧元。然而目前尚无证据表明法国在进行卫生                        药品在降低病死率、发病率和不良事件发生率等方面具


        中国药房    2021年第32卷第2期                                               China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 2  ·141 ·
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