Page 15 - 《中国药房》2021年2期
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条件的儿童药品研发生产企业，还可享受相应的税收优                           指南等；成立儿童药品审评委员会，给予技术方面的咨
              [16]
        惠政策 。                                              询、建议、沟通等支持；政府还可以采取定向采购、财政
            另外，为深化医疗改革，进一步做好儿童药品保障                         资助等措施提高药品研发企业的积极性，引导儿童药品
        工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报                          的研发和儿科试验的进行。
        审评，满足儿科临床用药需求，国家卫生健康委员会、工                              美国对854种药品说明书中儿童用药内容的更新与
        业和信息化部、国家药品监督管理局组织专家先后制定                           补充使得儿童可用药品的数量增长，使得儿童用药的安
        了 3 批鼓励研发申报儿童药品清单，共计 106 个药物品                      全性得到了进一步保障，且美国儿科研究保持了很高的
        种，覆盖了神经精神疾病、内分泌疾病、感染以及肿瘤等                          透明度，公开了研究结果等数据信息，为其他国家儿童
        多种疾病    [17－18] 。为方便儿童用药，提高儿童患者的接受                 药品的研发、试验提供了宝贵的经验；但是，美国 PREA
        性和依从性，这3批清单中口服液体制剂最多，共46种，                         要求所有药品进行儿科试验以完善药品信息，这使得药
        占总数量的43.40％，如华法林口服混悬液、地西泮口服                        物的研发成本有所提高。为了使有限的临床试验资源
        液等；此外还有颗粒剂、散剂等适用于儿童的剂型，体现                          得到充分利用，我国可建立儿童临床用药的综合评价体
        了我国关于儿童用药的保障不仅重点考虑增加儿童药                            系和临床数据库，制定需要进行儿科试验的药品目录，
        品品种，还考虑到了儿童药品的剂型、剂量以及方便使                           对目录中的药品强制进行儿科研究并完善说明书中的
        用等问题。                                              儿童用药相关信息；也可建立儿童药品研发或儿科试验
        3.2 我国儿童用药面临的问题和相关建议                               的资源共享平台，一方面可减少不必要的研究，避免资

            随着国家一系列鼓励政策的出台，我国儿童药品品                         源的浪费，另一方面也便于有关部门对试验过程及结果
        种逐渐增多，为儿童疾病的临床治疗提供了更多、更安                           进行监督，保障研究的质量和可信度。我国在制定儿童
        全的选择，但是我国儿童药品还存在着剂型规格缺乏、                           药品优先审核目录和审评时，也可将美国的儿童药品目
        超说明书用药、不良反应发生率高、药品说明书儿童用                           录及儿科试验结果作为参考。
        药的相关信息缺失率较高等问题 。我国可通过借鉴                            3.2.3  其他    为尽早缓解目前儿童药品品种短缺的问
                                     [19]
        美国儿童药品审批上市的先进经验，促进儿童药品的发                           题，我国可考虑通过进口国外儿童药品以满足我国儿童
        展和完善。                                              患者的治疗需求。建议相关部门尽快商讨儿童药品的
        3.2.1  完善相关政策法规体系           在儿童药品方面，美国             进口是否可制定相应的优先审批政策，加快药品审批速
        取得的成绩与其相关的政策法规密切相关，鼓励政策和                           度，尽早惠及我国儿童患者。
        强制实施并存的方式更有利于儿童药品相关研究的开                            4 结语
        展。目前，我国制定的相关政策均为鼓励政策，以起到                               儿童药品的安全性、有效性、可及性等问题在药品
        激励药品研发企业的作用，但是仍然需要配套适当的强                           的研发、上市、供应、使用的整个环节都应被重视。为了
        制措施才能从根本上有力促进儿童药品的研发。我国                            提高现有儿童药品的可及性，近期国家卫生健康委员会
        可根据基本国情，以美国的PREA为参考制定强制性的                          相关专家在《关于政协十三届全国委员会第二次会议第
                                                                                                [22]
        开展儿童药品研发的相关政策，完善政策法规体系。                            0914号（社会管理类088号）提案答复的函》 中表示，将
        3.2.2  促进开展儿童药品临床试验              开展和推进儿童           积极开展基本药物目录的评估，对新审批上市、疗效较
        药品临床试验是儿童药品研发的关键环节，由于儿童受                           已上市药品有显著改善且价格合理的儿童药品，适时启
        试者招募困难、风险高、配合度低、伦理问题复杂以及技                          动调入程序，将安全性能高、价格适宜的儿童药品增加
        术不成熟等，致使开展儿童药物临床试验仍存在较大困                           到国家基本药物目录和医保目录中，以提高药品生产企
        难 ，这不仅仅是我国面临的困难，也是世界各国共同                           业的积极性，引导儿童药品研发和生产，更好地满足儿
          [20]
        的难题；此外，目前我国可进行儿童试验的机构较少，儿                          科临床用药需求，提升我国儿童用药水平，维护儿童健
        童研究的难度进一步增大。又由于儿童特殊的生理病                            康权益。此外，在药品使用过程中，健全儿童药品不良
        理特点、病程进展、药物吸收-分布-代谢-排泄过程、依从                        反应监测体系，加强对包括儿童药品在内的药品不良反
        性等与成人不同，需要特殊的配方、剂型、甚至口味，儿                          应监测及药品安全性再评价工作，对发现的儿童药品严
                                         [21]
        童药品研发成本比普通药品明显增高 。面对上述问                            重不良反应进行及时分析、评价也是确保儿童用药安全
        题，我国可加快完善儿童药品管理条例，从法律法规层                           的重要环节。
        面对儿童药品的研发、生产、临床试验、说明书管理等方                              美国儿童药品的发展领先于我国，我国可借鉴其相
        面作出明确规定，出台一系列指导儿童药品研发及注册                           关政策法规、儿科研究及儿童药品目录，建立和完善适


        中国药房    2021年第32卷第2期                                               China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 2  ·137 ·
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