Page 14 - 《中国药房》2021年2期

10 mg/kg”更新为“每 8 小 时 20 mg/kg”，其有效率更高、 的困境。
病死率更低。因此，美国FDA于2019年1月批准了该药 表3 我国儿童药品保障工作相关的政策与法规
说明书的更新；瑞士 Roche 公司在上市后发现，其生产 Tab 3 Policy and regulations about pediatric drug
的用于治疗儿童注意缺陷多动障碍的盐酸哌甲酯有造 guarantee in China
成4～6岁儿童体质量显著减轻的风险，且治疗收益并未 年份 政策法规 内容
高于安全风险，因此该公司于2019年6月将上述内容写 2003 《药物临床试验质量管理规范》 首次将儿童纳入临床试验对象
2011 《中国儿童发展纲要（2011－2020 年）》 鼓励儿童专用药品的研发和生产，扩大国家基
[13]
入该药说明书 。 本药物目录中儿童药品的品种和剂型范围，完
2.3 其他 善儿童药品目录
2012 《国家药品安全“十二五”规划》 鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型的研发
美国FDA要求，药品生产企业开展儿科临床试验不
2013 《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新 鼓励研制儿童药品，鼓励企业积极研发儿童专
仅要报告儿童用药的有效性和安全性信息，也要报告儿 的意见》 用剂型和规格；对立题依据充分且具有临床试
验数据支持的注册申请，给予加快审评。
科临床试验中的无效信息，旨在避免或减少对患病儿童
2014 《关于保障儿童用药的若干意见》 加快申报审评，促进研发创新；加强政策扶持，
的无效治疗；同时，这些举措也在一定程度上丰富了儿 保障生产供应；完善体系建设，提高临床使用综
合评价能力
科人群的适用剂型，也提高了美国儿童临床试验的参与
2015 《国家卫生计生委办公厅关于成立国家卫生计 成立儿童用药专家委员会，为儿童药品的审批
率，从而有利于更多儿科试验的开展与实施。 生委儿童用药专家委员会的通知》 及使用提供保障
3 我国儿童用药保障工作的现状分析 2015 《国家卫生计生委办公厅关于进一步加强医疗 要求医疗机构配备儿童药品，增加儿童用药的
机构儿童用药配备使用工作的通知》 可及性
我国儿童用药保障工作相关政策的出台和实施相
2015 《国家食品药品监督管理总局关于药品注册审 将儿童药品纳入“临床急需药品”目录管理，对
对较晚，虽取得了一定的成果，但同时也存在一些亟待 评审批若干政策的公告》 其注册申请实行单独排队，可加快审评审批
解决的问题。 2016 《关于临床急需儿童用药申请优先审评审批品 对重大疾病、具有明显优势的儿童药品优先审
种评定基本原则及首批优先审评品种的公告》 评审批，首批包含5个品种
3.1 我国儿童用药保障工作的发展和成果 2016 《儿科人群药物临床试验技术指导原则》 为儿童药品临床试验实施提供指导
2003年，我国颁布《药物临床试验质量管理规范》首 2016 《首批鼓励研发申报儿童药品清单》 发布首批鼓励研发申报的32个儿童药品品种
2017 《“十三五”国家药品安全规划》 要求医药相关部门及时出台政策，加快儿童药
次将儿童纳入临床试验对象，为儿科试验的进行奠定了 品新药的审评审批，保障儿童专用药的研发、生
基础。随后在2011－2013年，我国相继出台了多项鼓励 产和销售
2017 《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》 发布第二批鼓励研发申报的40个儿童药品品种
儿童药品研发的相关政策，旨在加快具有临床试验数据
2017 《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的 明确将用于儿童且具有明显临床优势的儿童药
支持的儿童药品的注册申请审评。2014年，国家卫生计 意见》 品列入优先审评，提出了优先审评的相关程序
生委等六部委共同印发了《关于保障儿童用药的若干意 2019 《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》 发布第三批鼓励研发申报的34个儿童药品品种
2019 《中华人民共和国药品管理法（2019修订）》 采取相关措施，鼓励儿童药品的研制创新并实
见》，为保障儿童基本用药需求、促进儿童用药安全科学 行优先审评审批
合理使用以及儿童药品的发展指明了方向。后续几年， 表 4 我国 2016－2019 年纳入和通过优先审批的儿童
国家频频出台多项政策，先后成立了儿童用药专家委员 药品数量统计
会，以指导儿童药品的审批及使用；要求医疗机构配备 Tab 4 Quantity statistics of pediatric drugs included
儿童药品，增加儿童用药的可及性；对儿童药品实施优 and approved with priority in China from
先审评审批等，陆续制定了3批鼓励研发申报儿童药品
2016 to 2019
清单，以鼓励我国儿童药品的研发与试验，促进我国儿
年份 纳入优先审批数量，种 通过优先审批数量，种
童药品行业的快速健康发展。2020年最新版的《药物临 2016 17 4
床试验质量管理规范》中又特别强调了对儿科临床试验 2017 30 1
2018 35 9
中儿童受试者的保护。一系列政策的出台，充分彰显了 2019 24 7
我国政府部门鼓励研发申报儿童药品的决心和力度，也 合计 106 21
使我国儿童药品的行业发展目标更加具体。近年来出 鉴于儿童在不同发育阶段的特殊性，为规范儿童药
台的我国儿童药品保障工作相关的政策与法规见表3。 品的研究，除上述法律法规外，国家层面也较为重视加
目前，我国对儿童药品制定的政策主要为：鼓励研 强对儿童药品研发技术的指导，先后发布了多部技术指
[15]
发创新、优先审评审批，该政策体现在上述多部法律法 南 ，如《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》和
规中。根据国家药品监督管理局发布的报告，2016－ 《儿科人群药物临床试验技术指导原则》。此外，科技部
2019年我国共有106种药品进入优先审批流程，其中有 等部门还统筹考虑了国家级科研基地中是否需要布局
[14]
21 种儿童药品通过优先审批上市 （其数量统计如表 4 儿童药品临床试验基地、不良反应监测中心等，中央财
所示），这在一定程度上缓解了我国临床儿童药品不足 政也结合具体情况给予了相应支持，符合国家相关税收

·136 · China Pharmacy 2021 Vol. 32 No. 2 中国药房 2021年第32卷第2期