Page 134 - 2020年2月第31卷第3期
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3.1 治疗自身免疫性神经肌肉疾病                                   明显提高，其中3名患者可以停用免疫抑制剂，所有患者
            慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种由                        均能减少泼尼松的每日维持剂量，证实了SCIg对活动性
        自身免疫介导的周围神经性病变，常常需要用IVIg进行                          和难治性的炎症性肌炎的有效性和安全性。Danieli MG
                                                              [45]
        长期治疗，但 IVIg 的全身不良反应多、需要长时间输液                        等 也证实了使用 SCIg、糖皮质激素、免疫抑制剂联合
        和完整的静脉注射血管通路，因此无法或不愿意忍受长                            治疗8名皮肌炎和多肌炎患者的有效性和安全性，同时
                                        [35]
        期 IVIg 治疗的患者便可以选择 SCIg 。SCIg 是经美国                   发现联用SCIg可减少糖皮质激素和免疫抑制剂的使用。
        FDA 和欧洲药物审评机构（European Medicines Evalua-                包涵体肌炎是一种进展缓慢的可影响近端和远端
                                                                                           [46]
        tion Agency，EMEA）批准的可用于 CIDP 患者维持治疗                 肌肉的变态炎症性疾病，Cherin P 等 回顾分析了临床
        的药物，可作为IVIg治疗CIDP的有效替代治疗方案 。                        实践中使用SCIg治疗的6例包涵体肌炎患者的病例，其
                                                     [36]
        有文献比较了IVIg和SCIg治疗自身免疫性神经退行性                         用药时间 4.5～27 个月不等。结果发现，所有患者的肌
        疾病和肌肉疾病的疗效差异后，证实SCIg在维持肌肉力                          力和吞咽困难情况均得到改善，初步证实了SCIg用于治
        量和改善自身免疫性神经肌肉疾病方面可能比 IVIg 更                         疗包涵体肌炎患者的可行性和安全性。同时，Cherin P
        有效 。对 CIDP 患者来说，SCIg 是一种灵活有效的维                      等 还评估了 24 例肌炎患者（10 例多肌炎、6 例包涵体
             [37]
                                                              [47]
        持治疗方法，患者耐受性良好，且更加便利和安全，是                            肌炎、5例皮肌炎、2例混合性结缔组织病、1例硬化性肌
                          [38]
        IgG 给药的优选途径 。此外，Cianci P 等 研究发现，                    炎）使用SCIg治疗前后的肾功能变化，所有患者按每月
                                             [39]
        SCIg不仅可以用于CIDP成人患者的治疗，还可用于CI-                       2 g/kg 的 剂 量 注 射 SCIg 2～3 次 ，平 均 治 疗 时 间 为
        DP 婴幼儿的治疗。CIDP 患者选用 SCIg 进行治疗还具                    （24.6 ± 11.4）个 月（约 8～37 个 月），平 均 注 射 78 次
        有经济意义，例如意大利的相关研究者建立了 CIDP 患                         SCIg。结果显示，所有患者的肾功能均稳定，表明对于
        者使用一种添加20％ L-脯氨酸的SCIg（IgPro20）进行治                   炎症性肌炎患者，大剂量 SCIg 的使用通常是可行和安
        疗的预算模型，从国家医疗保障系统的角度估算了其相                            全的。
        关的直接成本，发现与使用 IVIg 进行治疗比较，使用                         3.4  治疗其他疾病
        IgPro20治疗在3年里可节省1 530 300欧元 。                           除以上临床适应证，另有文献报道仅使用SCIg治疗
                                             [40]
            除用于治疗 CIDP，另有文献同样证实了 SCIg 治疗                    1 名 61 岁伴有继发性低丙种球蛋白血症的原发性肠淋
        20 例多灶性运动神经病（MMN）患者的有效性和安全                          巴管扩张症（PIL）患者，就可维持患者体内有效的、稳态
          [41]
        性 。                                                 的 IgG 水平，提示 SCIg 可用于继发性低丙种球蛋白血
                                                                                   [48]
                                                                                                  [49]
        3.2  治疗原发性免疫缺陷病                                     症的免疫球蛋白替代疗法 。Visentin A等 回顾性分
            原发性免疫缺陷病是因免疫系统遗传缺陷或先天                           析了 116 例使用 SCIg 或 IVIg 治疗的伴有继发性低丙种
        发育不全而易患感染、恶性肿瘤和自身免疫性疾病的免                            球蛋白血症的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的病例，
        疫功能缺陷性疾病，其种类繁多，目前共发现200多种已                          分别记录他们在进行SCIg或IVIg治疗前3个月、治疗后
                                            [42]
        明确致病基因的常见原发性免疫缺陷病 。为了降低                             6个月以及最后一次随访后3个月内的免疫球蛋白水平
        原发性免疫缺陷病患者的感染风险需要及时进行免疫                            （包括IgG、IgA、IgM）。结果显示，SCIg的疗效与IVIg相
                       [2]
        球蛋白替代治疗 。由于原发性免疫缺陷病患者的免疫                            当，且SCIg耐受性良好、可维持更高水平的IgG浓度、降
                                                                                                    [50]
        球蛋白替代治疗是终生的，所以给药方式的可接受性和                            低严重感染的发生率。另外，Scheuerlein P 等 回顾性
        易操作性对于患者长期坚持治疗是至关重要的。虽然                             分析了61名年龄19～71岁的伴有自身免疫性血小板减
        IVIg在美国已成为原发性免疫缺陷病首选治疗方案，并                          少症（AITP）的常见变异免疫缺陷（CVID）患者病例，其
        在欧洲广泛使用多年，但近年来SCIg受到越来越多的患                          中30例患者接受IVIg治疗，31例接受SCIg治疗。结果
        者和医师的认可       [1，43] 。例如文献报道，皮下注射16％SCIg            显示，与IVIg治疗组比较，SCIg治疗组患者发生血小板
                                                     [14]
        是IVIg治疗原发性免疫缺陷病安全有效的替代方案 。                          减少事件较少。该研究证实了对于伴有 AITP 的 CVID
        3.3 治疗多肌炎、皮肌炎和包涵体肌炎                                 患者，使用SCIg进行治疗不仅与IVIg一样安全，还可一
            SCIg在多肌炎、皮肌炎和包涵体肌炎的治疗中疗效                        定程度上减少血小板减少事件的发生。另有文献报道
        显著。相关研究评估了7名严重的特发性肌炎（皮肌炎                            了1例联用SCIg药物和白细胞介素1（IL-1）的抑制剂治
        4例，多肌炎3例）女性患者使用SCIg、糖皮质激素（泼尼                        疗难治性心包炎的病例，发现2种药物联用后临床疗效
                                                                                      [51]
        松）、免疫抑制剂联合治疗前后的疾病活动、治疗反应和                           较好，患者血清IL-1β含量升高 。
                 [44]
        生活质量 。结果发现，在 72 个月的治疗期间内，所有                         4 SCIg的临床优势
        患者均表现出良好的治疗效果和耐受性，生活质量得到                            4.1 耐受性较好，不良反应发生率较低


        ·380  ·  China Pharmacy 2020 Vol. 31 No. 3                                   中国药房    2020年第31卷第3期
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