Page 9 - 2019年10月第30卷第19期
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4 讨论                                                机构及医药企业研发罕见病药品，提高罕见病药品的国
            通过对青岛市戈谢氏病药品保障的模式可看出，其                          产供给率。
        最大的亮点有二：第一是特殊药品模式，将部分罕见病                                四是疾病的三级预防。提高人口素质是我国的基

        用药（特别是有确切治疗效果价格昂贵的药品）以特殊                            本国策，世界卫生组织提出的出生缺陷三级预防是降低
        药品的身份纳入医疗保障制度，避免了为罕见病专设相                            罕见病发生十分有效的措施。建议对于生育过戈谢病
        关制度，引起制度间的相互交叉等问题，使得操作相对                            患者如有生育计划，必须强调一级和二级预防，最大限
        简单。第二是多种筹资手段用于大病救助，实行专项资                            度地避免出生缺陷。
        金管理，切实减轻了患者负担 。但在该模式运行的过                                青岛市药物保障模式是国内罕见病用药保障模式
                                  [18]
        程中，还存在一些问题和困难，为此，课题组借鉴国内外                           的重要探索，但目前全球已知罕见病700多种，如何权衡
        经验，提出改进的建议，具体如下。                                    保障的纳入排除标准？如何兼顾效率与公平？如何保
            一是“医保移民”。从统计数据看，8 名患者中仅 3                       障资金的可持续性？也许需要更多探索，以便为更多罕
        位是青岛本地人，其余5位患者是因无法负担高昂的治                            见病患者带来福音。
        疗费用而迁至青岛的“医保移民”。为此青岛收紧了患                               （致谢：感谢青岛市医疗保障局、青岛市人民医院对课题
        者准入条件，于2018年7月发布《关于公布<青岛市补充                         组的支持）
        医疗保险特殊药品和特殊医用耗材及精准诊疗项目目                             参考文献
                                                 [19]
        录>及有关问题的通知》（青人社规〔2018〕15 号） ，提到                     [ 1 ]  中华医学会儿科学分会遗传代谢内分泌学组，中华医学
       “从外地转入本市户籍，申请注射用伊米苷酶特药保障                                  会儿科学分会血液学组，中华医学会血液学分会红细胞
        待遇，需获得青岛市户籍满5 年；年龄不满5 周岁的，需                              疾病（贫血）学组.中国戈谢病诊治专家共识（2015）[J].中
                                                                 华儿科杂志，2015，53（4）：256-262.
        其父母一方获得青岛市户籍满 5 年。职工社会医疗保
                                                            [ 2 ]  国家卫生健康委员会，科学技术部，工业和信息化部，等.
        险参保人申请注射用伊米苷酶特药保障待遇，需在青岛
                                                                 第一批罕见病目录[EB/OL].（2018-05-22）[2019-07-
        市连续缴费满5 年（不含补缴）”。
                                                                 17].http：//www.sohu.com/a/232464779_434123.
            如何在基金不“穿底”和人文关怀之间保持平衡？
                                                            [ 3 ]  张为民，邓亮生，孟岩，等.中国人戈谢病基因突变的分析
        这也许是政策制定者最为关心的问题，根据本文对全国
                                                                 [J].中华医学杂志，2009，89（48）：3397-3400.
        戈谢病患者用药费用的推测，全国层面医保基金需要承                            [ 4 ]  杨守京.中国戈谢病的现状与未来[EB/OL].（2018-11-
        担的费用约为 22.55 亿元，而根据 2017 年底基本医疗保                         18）[2019-05-03].http：//blog.sciencenet.cn/blog-548274-
                                      [20]
        险统筹基金累计结存 13 234 亿元 。要如何在兼顾其                             1146881.html.
        他罕见病患者的基础上实现医保基金的可持续，需要进                            [ 5 ]  孔建，梅丹，张波.我院伊米苷酶用药分析及其对罕见病
        一步探讨。                                                    用药保障体系的启示[J].中国药学杂志，2016，51（15）：
            二是药品可及。调查发现医院出于药品使用安全                                1345-1348.
        和较低的经济利润因素，拒绝为戈谢病患者注射其自身                            [ 6 ]  青岛市劳动和社会保障局.关于完善医疗保险门诊大病
        携带的药物。因此出于“高风险、低利润”的行为考量，                                管理有关问题的通知[EB/OL].（2005-05-18）[2019-07-
        青岛市医疗机构在对院外戈谢病患者药物注射方面不                                  18].http：//www.qingdao.gov.cn/n172/n68422/n68743/n68-
        得已采取“不敢、不愿”的态度。尽管国家出台政策，将                                824/n2700554/1000200602154- 52854.html.
                                                            [ 7 ]  青岛市人民政府.转发市人力资源社会保障局等部门《关
        罕见病用药豁免于“药占比”考核，但医院还有采购数量
                                                                 于建立城镇大病医疗救助制度的意见（试行）的通知》
        限制，医保总额预算限制。因此建议针对罕见病药品设
                                                                 [EB/OL].（2012-10-18）[2019-07-18].http：//www.qingd-
        立专项通道，采用定点报销政策，并定期审核，及时
                                                                 ao.gov.cn/n172/n68422/n1527/n27217087/121018100219-
        调整。
                                                                 573382.html.
            三是药品价格垄断。从药品费用测算看，戈谢病患
                                                            [ 8 ]  青岛市人民政府.转发市卫生局等部门《关于建立农村大
        者药品费用负担重的重要原因是药价高，这一方面与药
                                                                 病医疗救助制度的意见（试行）的通知》[EB/OL].（2012-
        物本身的成本有关，另一方面也与该药为独家产品，缺                                 12-26）[2019-07-18].http：//www.qingdao.gov.cn/n172/
        少竞争有关。因此建议针对高价药设立罕见病药物的                                  n68422/n1527/n28172963/121226112135470258.html.
        国家级专项谈判，以量换价；另外建议借鉴国外罕见病                            [ 9 ]  青岛市人力资源和社会保障局.关于印发《青岛市人力资
        药品激励政策的成功经验，通过采取罕用药税收减免、                                 源和社会保障局关于实施大病医疗救助制度有关问题
        资金扶持、优先审批、减免评审费等手段，鼓励医药研发                                的意见》的通知[EB/OL].（2014-12-30）[2019-07-18].


        ·2596  ·  China Pharmacy 2019 Vol. 30 No. 19                                中国药房    2019年第30卷第19期
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