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ropean Medicines Agency，EMA）致力于使患者能够更早              PRIME），承诺给予有前景的新药更大的支持。在欧盟
        获得新药，尤其是那些针对未能满足的医疗需求（Un-                           尽早获得新药的主要途径 详见表1、图1。
                                                                                  [5]
        met medical need）或具有重大公共健康利益的新药。                           表1 在欧盟尽早获得新药的主要途径
        EMA从药物研发的早期阶段就为制药企业提供了相应                            Tab 1 Main routes of early access to new drugs in the
        政策支持，并持续创新监管手段，以使新药及改良产品                                   EU
        能尽快用于患者。2005 年 11 月，修订后的欧盟法规                        尽早获得新药的途径      情况说明/资格标准
                                                            加速审评           减 少 了 CHMP/先 进 治 疗 产 品 委 员 会（Committee for Advanced
        （726/2004/EC）中引入了药品加速审评（Accelerated As-                            Therapies，CAT）对具有重大公共健康利益的创新药物的审评时间。审
                     [2]
        sessment）政策 。这一新的监管手段的目的就是加快患                                      评时限从210日缩短为150日
                                                            PRIME          用于治疗尚无治疗选择的疾病，或对某一特定适应证优于现有治疗方
        者获得具有重大公共健康利益的新药的速度。当制药                                            案的药物可被认定为优先药物，并可获益于 EMA 的科学建议
                                                                           （Scientific advice）和加速审评，以便使药物更快用于患者
        企业能够证明其研发的药物能解决未能满足的医疗需
                                                            同情用药           同情用药是指针对威胁生命的、长期的或严重使人衰弱的疾病，而目前
        求，或者对现有的疾病预防、诊断或治疗方法有显著改                                           也没有任何上市药物可用于治疗的，欧盟成员国允许这类患者使用未
                                                                           经上市许可的药物。该类用药由欧盟各成员国药品监管机构批准，但
        善时，可通过递交申请以获得药品加速审评。为此，本                                           在必要的时候，EMA也可就某些治疗药物的同情使用向各成员国药品
        文对这一政策进行详细介绍，并以 Maviret 为实例分析                                      监管机构提供建议
                                                            孤儿药认定（Orphan designation） 孤儿药是一种专门授予治疗罕见病药物的资格。当某种药品所治疗的
        EMA 的加速审评政策，以期为我国新药审评/审批制度                                         疾病在欧盟的发病率不超过万分之五，或者不太可能通过该药品的销
        的深入改革提供参考。                                                         售收入证明其研发所需投资是合理的，则可授予其孤儿药资格。认定
                                                                           为孤儿药的药物可获益于EMA的科学建议、程序协助、10年市场排他
        1 EMA加速审评政策概述                                                      权，提交儿科研究计划（Pediatric Investigation Plan，PIP）的可再延长2年
                                                                           市场排他权以及相应的费用减免等
        1.1 法律基础
                                                            医院豁免（Hospital exemption）  医院豁免是欧盟成员国批准未上市的先进治疗产品（Advanced
            欧盟法规（726/2004/EC）叙述性条款的第 33 条表                                 Therapy Medicinal Products，ATMPs）使用的一种许可。该类许可药物
                                                                           需在豁免成员国所辖医院范围内使用，并仅限于在治疗医师专属负责
        明：“为满足患者的合理期望，同时考虑到科学与治疗的                                          下用于指定的患者
        日益快速进步，应对有重大治疗价值的药物设置加速审                            条件上市许可         条件上市许可是指某种针对未能满足的医疗需求的药物安全性和有效
                                                                           性数据相较于正常要求“不完整”的情况下，仍批准该药上市的许可。
        评程序，以及在特定的年度审评条件下批准其临时上市                                           其有效期为1年，可根据新的临床数据进行延续
        许可”。欧盟法规（726/2004/EC）第 14（9）条表明：“从                  例外许可           由于特殊情况（如罕见病），不可能获得某种药品完整的安全性与有效
              [3]
                                                                           性数据，但批准该药品上市许可仍然是适宜的。其首次有效期为5年
        公共健康的角度，尤其是从治疗创新的角度，对具有重                                           （可延续），且需每年接受效益-风险平衡审查
        大价值的人用药品递交上市许可申请时，申请人可申请                                           药物治疗数据的获得情况
        药物进入加速审评程序。当然，此申请应提供充分的证
        据。如果 EMA 人用药品委员会（Committee for Medici-                  有充分的治疗数据        没有充分的治疗数据，但用于严重疾病/罕见病
        nal Products for Human Use，CHMP）接受该申请，那么
                                                             具有重大公  针对未能满足的      EMA集中审评         成员国审评
        CHMP 的药品审评时限应由欧盟法规（726/2004/EC）第                     共健康利益  医疗需求或显示
                                                             的创新治疗
                                                                    出治疗优势
                                             [3]
        6（3）条第1小段规定的210日减为150日”。这两个药                                         有望以后获   对未提供充   严 重 情 况  医院环境
                                                              加速审评     PRIME  得更多临床  分临床数据   下 ，无 批 准  下的专属
        品审评时限均不包括申请人为应对 CHMP 提出的问题                                           数据      的合理限制   的治疗药物   治疗
        而提供额外的书面或口头资料所耽误的时间。加速审                                             条件上市许可    例外许可    同情用药    医院豁免
        评程序适用于欧盟法规（726/2004/EC）第 3（1）、3（2）条                   图1   欧盟加快药物审批和特殊上市许可机制流程
        规定范围内的药品上市许可申请，如产品中含有新的活                            Fig 1  Expedited and exceptional marketing authori-
        性物质，或申请人证明产品具有重大的治疗、科学或技                                   zation schemes on medicines in the EU
        术创新等。欧盟法规（507/2006/EC）叙述性条款的第 7                     2 加速审评流程的关键环节
        条表明：“根据欧盟法规（726/2004/EC）第14（9）条，凡申                  2.1 加速审评申请的递交前准备
        请条件上市许可（Conditional marketing authorisation）的           加速审评的申请应该在递交药品上市许可申请之
        药品均适用于加速审评程序”。                                      前的2～3个月提出。在递交加速审评申请之前，申请人
                                 [4]
        1.2 与欧盟其他同类政策的比较                                    应向 EMA 的相关程序管理人员寻求指导，以确保及时
            欧盟药物管理相关法规中包括若干相关条款用以                           递交他们的申请。EMA强烈建议申请人在递交药品上
        促进患者尽早获得满足公共健康需要和进入集中审批                             市许可申请前的 6～7 个月，先申请召开递交前会议
        程序（Centralised procedure）的新药，包括加速审评、条件             （Pre-submission meeting）。在递交前会议上，申请人可
        上市许可、同情用药（Compassionate use）等。2016 年 3              以与 EMA、CHMP 的报告起草人及其他相关委员会讨
        月，EMA 又发布了“优先药物计划”（Priority medicines，              论关于加速审评的建议。 申请人可以提供其想要包含


        ·444  ·  China Pharmacy 2019 Vol. 30 No. 4                                   中国药房    2019年第30卷第4期
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