Page 66 - 《中国药房》2025年22期
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1.4 不确定性分析                                          果影响最大的前2项因素均为贴现率和并发症成本，但
          1.4.1 单因素敏感性分析                                      上述 2 个参数在本研究设定范围内变化，换用 IDegAsp
              单因素敏感性分析变量及参数调整方案如下：（1）                         方案均为绝对优势方案，证明基础分析结果稳健。结果
          尽管模型中并发症成本已根据居民消费指数进行了调                             见图 1（限于篇幅，本文仅以 IDegAsp vs. 基础胰岛素日
          整，但与实际仍可能存在偏差。鉴于其在成本-效果分                            制剂为例展示单因素敏感性分析结果）。
          析中的关键作用，本研究对并发症成本进行±20%的调                                         贴现率（0～8%）
          整。（2）基于国内外学术界存在的贴现率选择争议，成本                                      并发症成本（±20%）                  参数上浮
                                                                     强化治疗胰岛素剂量（±20%）                   参数下降
          和效用的贴现率在 0～8% 范围内调整。（3）为评估降糖                                    胰岛素剂量（±20%）
          药价格的改变对研究结果的影响，使基础胰岛素日制                                           效用值（95%CI）
          剂、预混胰岛素以及强化治疗胰岛素的药品成本在胰岛素                             强化治疗胰岛素价格（最小值～最大值）
                                                                     胰岛素价格（最小值～最大值）
          专项集采接续价格的最小值与最大值之间浮动。（4）为评
          估胰岛素剂量及强化治疗胰岛素剂量对研究结果的影响，                                                  －270 000  －250 000  －230 000  －210 000  －190 000  －170 000  －150 000
          本研究将相关胰岛素剂量进行±20%调整。（5）为评估效                                                      ICER/（元/QALY）
          用值对研究结果的影响，使健康效用值的范围设定为基础                           图1 IDegAsp vs. 基础胰岛素日制剂的单因素敏感性
          值的95%置信区间（confidence interval，CI）。                       分析旋风图
          1.4.2 情境分析
                                                              2.2.2 情境分析结果
              情境分析方案如下：（1）由于慢性病模型的长期模
          拟结果可能受时间设定的影响，故将模型研究时限分别                                情境分析结果（表6）进一步表明，在所有情境下，换
                                                              用 IDegAsp 治疗方案的获益均更多，成本均更低，该方
          设为 10、20、30 年。（2）假设患者继续接受基础胰岛素日
                                                              案均为绝对优势方案，这进一步验证了基础分析结果的
          制 剂/预 混 胰 岛 素 治 疗 或 转 换 为 IDegAsp 治 疗 直 到
          HbA1c＞8.0% 或 9.0% 时实施强化治疗，以探讨不同强                    稳健性。
                                                                             表6 情境分析结果
          化治疗时机对结果的影响。
          1.4.3 概率敏感性分析                                       情境   比较对象     治疗方案      成本/  增量成本/  效果/ 增量效果/  结果
              在概率敏感性分析中，通过对模型输入参数进行分                                                   元     元   QALYs  QALY
                                                              研究时限 IDegAsp vs.基础胰 IDegAsp  153 815.89  －45 138.02  6.601  0.111 绝对优势
          布抽样，并采用非参数自举法，评估结果的不确定性。                            10年  岛素日制剂    基础胰岛素日制剂 198 953.91   6.490
          起始年龄、糖尿病病程、HbA1c、收缩压、总胆固醇、低密                             IDegAsp vs.预混胰 IDegAsp  157 551.08  －41 245.59  6.504  0.093 绝对优势
          度脂蛋白、高密度脂蛋白及体重指数等参数采用正态分                                 岛素       预混胰岛素    198 796.67   6.410
                                                              研究时限 IDegAsp vs.基础胰 IDegAsp  313 647.34  －39 094.72 10.336  0.244 绝对优势
          布，甘油三酯采用Gamma分布进行建模。在此基础上，
                                                              30年  岛素日制剂    基础胰岛素日制剂 352 742.06  10.092
          通过 1 000 次蒙特卡罗模拟进行概率敏感性分析，并绘                             IDegAsp vs.预混胰 IDegAsp  305 234.34  －41 432.59  9.877  0.112 绝对优势
          制增量成本-效果散点图以及成本-效果可接受曲线，以                                岛素       预混胰岛素    346 666.94   9.765
          验证基础分析结论的稳健性。                                       HbA1c＞ IDegAsp vs.基础胰 IDegAsp  299 371.66  －15 117.72  9.472  0.155 绝对优势
                                                              8.0%实施 岛素日制剂  基础胰岛素日制剂 314 489.38   9.316
          2 结果                                                强化治疗 IDegAsp vs.预混胰 IDegAsp  294 683.44  －16 415.62  9.157  0.076 绝对优势
          2.1 基础分析结果                                               岛素       预混胰岛素    311 099.06   9.081
              基础分析结果显示，既往使用基础胰岛素日制剂治                          HbA1c＞ IDegAsp vs.基础胰 IDegAsp  226 773.73  －51 602.26  9.561  0.206 绝对优势
                                                              9.0%实施 岛素日制剂  基础胰岛素日制剂 278 376.00   9.356
          疗的患者换用IDegAsp治疗后可多获得0.190 QALY，并
                                                              强化治疗 IDegAsp vs.预混胰 IDegAsp  238 256.30  －26 208.93  9.255  0.116 绝对优势
          节约直接医疗成本42 163.58元；既往使用预混胰岛素治                            岛素       预混胰岛素    264 465.22   9.139
          疗的患者换用IDegAsp治疗后可多获得0.130 QALY，并
                                                              2.2.3 概率敏感性分析结果
          节约直接医疗成本41 129.11元。这表明，相较于继续使
                                                                  概率敏感性分析共模拟了 1 000 次抽样计算过程，
          用基础胰岛素日制剂或预混胰岛素治疗，换用 IDegAsp                        散点图结果见图 2，成本-效果可接受曲线见图 3（（限于
          方案具有绝对优势。结果见表5。
                                                              篇幅，本文仅以 IDegAsp vs. 基础胰岛素日制剂为例展
                         表5 基础分析结果                            示概率敏感性分析结果）。图2显示，绝大多数散点位于
                             累计成本/  增量成本/ 累计效用值/ 增量效用值/       第四象限，即换用IDegAsp治疗相比于基础胰岛素日制
           比较对象     治疗方案                              结果
                               元     元    QALYs  QALYs        剂或预混胰岛素治疗的成本更低且健康产出更高。在
           IDegAsp vs.基础胰 IDegAsp  272 325.81 －42 163.58  9.507  0.190  绝对优势
           岛素日制剂    基础胰岛素日制剂 314 489.38    9.316              本研究的 WTP（287 247 元/QALY）下，使用基础胰岛素
           IDegAsp vs.预混胰 IDegAsp  269 969.97 －41 129.11  9.211  0.130  绝对优势  日制剂的患者换用 IDegAsp 治疗具有经济性的概率为
           岛素       预混胰岛素    311 099.06    9.081              99.7%，使用预混胰岛素的患者换用IDegAsp治疗具有经
          2.2 不确定性分析结果                                        济性的概率为 98.2%。由图 3 可见，在不同的 WTP 下，
          2.2.1 单因素敏感性分析结果                                    IDegAsp具有经济性的概率超过90%。上述结果进一步
              单因素敏感性分析结果显示，在两组方案中，对结                          证明，转换治疗在真实世界背景下具有较高的稳健性。


          · 2812 ·    China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 22                            中国药房  2025年第36卷第22期
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