Page 75 - 《中国药房》2025年20期
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在肿瘤治疗药物的经济学评价中，生存曲线的长期 鉴于维恩妥尤单抗和帕博利珠单抗在我国上市时间尚
外推通常伴随着显著的不确定性，将直接影响成本-效 短，未来可能会随着其专利保护期的结束、仿制药的涌
用分析结果的稳健性。本研究通过三重方法学设计应 现以及医保目录的纳入，两种药品的价格将会有所降
对这一挑战：（1）在原有动态 Markov 模型的基础上，同 低，届时两药联用方案的经济学优势将可能有所凸显。
步构建PSM，这种双模型交叉验证策略可有效降低因单 参考文献
一模型结构假设偏差导致的外推风险；（2）通过设置不 [ 1 ] 中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会
同的模拟时限，量化了外推时长对ICER的影响，揭示了 （CSCO）尿路上皮癌诊疗指南2024[M]. 北京：人民卫生
成本-效用分析结果在不同时间跨度下的可持续性；（3） 出版社，2024：12-23，79-94，122-140，155-171.
通过对拟合生存曲线的分布参数进行敏感性分析，能精 [ 2 ] HEPP Z，SHAH S N，SMOYER K，et al. Epidemiology
and treatment patterns for locally advanced or metastatic
确捕捉参数不确定性对长期外推结果的传导效应。三
urothelial carcinoma：a systematic literature review and
者协同构建了“模型结构-模拟时限-分布参数”的全链条
gap analysis[J]. J Manag Care Spec Pharm，2021，27（2）：
不确定性评估体系，可显著提升生存外推的透明度和成
240-255.
本-效用分析结果的稳健性，可为卫生技术评估决策提 [ 3 ] NADAL R，VALDERRAMA B P，BELLMUNT J. Pro-
供更加可靠的经济学证据 [31，34] 。 gress in systemic therapy for advanced-stage urothelial
药物经济学评价通常需针对特定环境和人群开展， carcinoma[J]. Nat Rev Clin Oncol，2024，21（1）：8-27.
[35]
[12]
[36]
Zhu等 、Chiddarwar等 和Li等 从美国支付方角度出 [ 4 ] HOFFMAN-CENSITS J，MALDONADO L. Targeted
发，评价了PemEV方案一线治疗aUC的经济性，结果显 treatment of locally advanced and metastatic urothelial
示，该方案相比GP方案的ICER分别为267 491、525 239、 cancer：enfortumab vedotin in context[J]. Onco Targets
558 973美元/QALY；在150 000美元/QALY的WTP阈值 Ther，2022，15：1519-1529.
下，PemEV 方案实现经济学优势的概率为 0。Rieger [ 5 ] KATIMS A B，REISZ P A，NOGUEIRA L，et al. Targeted
[37]
等 从德国支付方视角出发，比较了多种方案一线治疗 therapies in advanced and metastatic urothelial carcinoma
[J]. Cancers（Basel），2022，14（21）：5431.
aUC的经济性，结果显示，PemEV方案相较于GP方案的 [ 6 ] CHALLITA-EID P M，SATPAYEV D，YANG P，et al. En‐
ICER为216 140欧元/QALY，远大于100 000欧元/QALY
fortumab vedotin antibody-drug conjugate targeting nec‐
的WTP阈值。这意味着，即使不同地区药品费用、患者 tin-4 is a highly potent therapeutic agent in multiple pre‐
生活品质以及 WTP 阈值存在明显差异，但目前 PemEV clinical cancer models[J]. Cancer Res，2016，76（10）：
方案相较于GP方案一线治疗aUC在国内外均不具有经 3003-3013.
济学优势。 [ 7 ] RUCK J M，BRODERICK S R. Neoadjuvant and adju‐
本研究也存在一些局限性：第一，由于 EV-302 试验 vant pembrolizumab for the treatment of early-stage re‐
泛亚洲亚组未报道患者的效用值，本研究的效用值来自 sectable non-small cell lung cancer： an editorial regarding
相似试验 KEYNOTE-052 的健康相关生命质量数据，这 the interim data analysis of the KEYNOTE-671 phase Ⅲ
可能造成一定的偏倚，但敏感性分析显示效用值的变化 trial of neoadjuvant and adjuvant pembrolizumab[J]. Ann
并不会改变最终的成本-效用分析结果。第二，由于EV- Surg Oncol，2024，31（1）：4-5.
[ 8 ] OLSON D，YOUNAN P，LIU B，et al. 1187Enfortumab
302 试验未报道泛亚洲亚组患者后线治疗的具体数据， vedotin induces immunogenic cell death，elicits antitumor
本研究参考已发表文献假设PemEV组患者的后线化疗
immune memory，and shows enhanced preclinical activity
时间为 1.5 个月、GP 组患者的后线免疫治疗时间为 3.5 in combination with immune checkpoint inhibitors[J]. J
个月，这可能与我国的实际临床用药情况有所差异，增 Immuno Ther Cancer，2022，10（Suppl. 2）：A1231-A1231.
加了研究结果的不确定性。若PemEV组患者的后线化 [ 9 ] POWLES T，VALDERRAMA B P，GUPTA S，et al. En‐
疗时间延长，PemEV 方案相较于 GP 方案的增量成本还 fortumab vedotin and pembrolizumab in untreated ad‐
会有所增加，ICER 将进一步上升；若 GP 组患者的后线 vanced urothelial cancer[J]. N Engl J Med，2024，390
免疫治疗时间延长，PemEV 方案相较于 GP 方案的增量 （10）：875-888.
成本将会有所减少，ICER会随之下降。第三，本研究仅 [10] KIKUCHI E， VAN DER HEIJDEN M S，
考虑了发生率≥20%的3级及以上TRAEs的处理成本， VALDERRAMA B P，et al. 269O enfortumab vedotin
plus pembrolizumab（EV+P）vs chemotherapy（Chemo）in
可能存在一定程度的低估。但敏感性分析显示，上述参
previously untreated locally advanced or metastatic uro‐
数的变化并不会使结果发生翻转，本研究结果仍然具有
thelial carcinoma（la/mUC）：pan-Asian subgroup analysis
一定的参考价值。
from EV-302/KEYNOTE-A39[J]. Ann Oncol，2024，35：
综上所述，从我国卫生体系视角来看，对于既往未 S1507-S1508.
接受过系统治疗的aUC患者，PemEV方案相较于GP方 [11] European Society for Medical Oncology. Enfortumab ve‐
案在经济性方面并未展现出优势，这主要是因为维恩妥 dotin plus pembrolizumab （EV+P） vs chemotherapy
尤单抗和帕博利珠单抗的价格远高于传统的化疗药物。 （Chemo）in previously untreated locally advanced or
中国药房 2025年第36卷第20期 China Pharmacy 2025 Vol. 36 No. 20 · 2553 ·
