Page 73 - 《中国药房》2025年20期

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表3 参数值及其分布 达 50%～60% ，维恩妥尤单抗和帕博利珠单抗进入我
参数 基线值 下限 上限 分布 来源 国市场时间不长，未来很有可能进入医保，因此本研究
PemEV组OS曲线Exponential分布的rate值 0.010 0.006 0.017 Log-normal [10―11] 针对药品价格设置了4种情境，分别为：（1）维恩妥尤单
PemEV组PFS曲线Log-normal分布的meanlog值 3.172 2.716 3.627 Multivariate normal [10―11] 抗和帕博利珠单抗保持原价；（2）维恩妥尤单抗降价
PemEV组PFS曲线Log-normal分布的sdlog值 1.502 1.147 1.968 Multivariate normal [10―11]
GP组OS曲线Log-normal分布的meanlog值 2.945 2.596 3.294 Multivariate normal [10―11] 60%，帕博利珠单抗保持原价；（3）帕博利珠单抗降价
GP组OS曲线Log-normal分布的sdlog值 1.140 0.868 1.499 Multivariate normal [10―11] 60%，维恩妥尤单抗保持原价；（4）维恩妥尤单抗和帕博
GP组PFS曲线Log-normal分布的meanlog值 1.810 1.585 2.035 Multivariate normal [10―11] 利珠单抗同时降价60%。同时，本研究还进行了阈值分
GP组PFS曲线Log-normal分布的sdlog值 0.919 0.751 1.124 Multivariate normal [10―11] 析，测算了PemEV方案相较于GP方案在本研究设定的
维恩妥尤单抗单价/（元/mg） 260.90 208.72 313.08 Gamma [14]
帕博利珠单抗单价/（元/mg） 179.18 143.34 215.02 Gamma [14] WTP阈值下具备经济学优势时两种药品的价格。
吉西他滨单价/（元/mg） 0.22 0.17 0.26 Gamma [14] 2 结果
顺铂单价/（元/mg） 0.89 0.72 1.07 Gamma [14] 2.1 基础分析结果
卡铂单价/（元/mg） 1.04 0.83 1.25 Gamma [14] 与GP方案相比，采用PemEV方案可为aUC患者额
血液检验成本/（元/次） 141.00 112.80 169.20 Gamma 本地医院
尿液检验成本/（元/次） 322.50 258.00 387.00 Gamma 本地医院 外带来 2.602 QALYs 的健康收益，但治疗成本却增加了
影像学检查成本/（元/次） 2 153.70 1 722.96 2 584.44 Gamma 本地医院 3 339 703.56 元，ICER 为 1 283 554.39 元/QALY，远高于
膀胱镜检查成本/（元/次） 435.19 348.15 522.23 Gamma 本地医院 本研究设定的 WTP 阈值（287 247 元/QALY）。因此，
BSC成本/（元/周期） 912.58 730.06 1 095.10 Gamma [23] PemEV 方案相较于 GP 方案不具有经济学优势。结果
临终关怀成本/（元/次） 11 568.12 9 254.49 13 881.74 Gamma [23]
中性粒细胞减少症处理成本/（元/次） 942.67 754.14 1 131.20 Gamma [24] 见表4。
GP组中性粒细胞减少症发生率 0.250 0.156 0.344 Beta [10―11] 表4 基础分析结果
PFS状态效用值 0.842 0.674 1.000 Beta [26]
PD状态效用值 0.800 0.640 0.960 Beta [26] 方案 成本/元 增量成本/元 效用/QALYs 增量效用/QALYs ICER/（元/QALY）
PemEV 3 498 174.06 3 339 703.56 4.585 2.602 1 283 554.39
PemEV组后线治疗接受率 0.335 0.239 0.430 Beta [15]
GP组后线治疗接受率 0.473 0.364 0.581 Beta [15] GP 158 470.50 1.983
PemEV组后线治疗时间/月 1.50 1.20 1.80 Gamma [17] 2.2 敏感性分析结果
GP组后线治疗时间/月 3.50 2.80 4.20 Gamma [17] 2.2.1 单因素敏感性分析
体重/kg 65.00 52.00 78.00 Gamma [27] 单因素敏感性分析结果显示，当模型中的参数在预
体表面积/m 2 1.72 1.38 2.06 Gamma [27]
肌酐清除率/（mL/min） 70.00 56.00 84.00 Gamma [28] 设上下限内变化时，ICER 始终超过本研究设定的 WTP
贴现率/% 5 0 8 Fixed [20] 阈值，与基础分析结果相符合。其中，对ICER影响较大
1.4.2 概率敏感性分析 的参数依次为PemEV组OS曲线Exponential分布的rate
通过执行 10 000 次 Monte-Carlo 模拟，探究多个参 值 、GP 组 OS 曲 线 Log-normal 分 布 的 meanlog 值 和
数同时发生变化对结果的影响，结果采用 ICER 散点图 PemEV 组 PFS 曲线 Log-normal 分布的 meanlog 值等。
及成本-效果可接受曲线展示。其中，成本及患者接受 结果见图1（限于篇幅，此图仅展示对结果影响较大的前
后线治疗的时间服从Gamma分布，效用值、TRAEs发生 15个参数）。
率及患者接受后线治疗的比例服从Beta分布，生存曲线 PemEV组OS曲线Exponential分布的rate值
GP组OS曲线Log-normal分布的meanlog值
PemEV组PFS曲线Log-normal分布的meanlog值
Exponential分布的rate值服从Log-normal分布 [29―31] 。此 PFS状态效用值
体重
维恩妥尤单抗单价
外，当生存曲线的分布由多个参数共同定义时，概率敏 GP组OS曲线Log-normal分布的sdlog值 上限
贴现率 下限
感性分析还需考虑这几个参数之间的相关性，以免高估 PemEV组PFS曲线Log-normal分布的sdlog值
帕博利珠单抗单价
PD状态效用值
模型的不确定性，因此生存曲线 Log-normal 分布的 GP组后线治疗接受率
GP组PFS曲线Log-normal分布的meanlog值
meanlog 值和 sdlog 值应联合服从 Multivariate normal 分 GP组后线治疗时间
GP组PFS曲线Log-normal分布的sdlog值
布，参数间相关系数通过拟合分布的方差-协方差矩阵
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获取 。 800 000 1 000 000 1 200 000 1 400 000 1 600 000 1 800 000 2 000 000
1.5 情境分析和阈值分析 ICER/（元/QALY）
分区生存模型（partitioned survival model，PSM）可 图1 单因素敏感性分析飓风图
根据生存曲线直接获得各健康状态患者在不同时间点 2.2.2 概率敏感性分析
的比例，避免了复杂的转移概率计算和大量的模型假 如图2所示，通过10 000次Monte-Carlo模拟获得的
设，近些年来已被广泛应用于肿瘤治疗药物的经济学评 PemEV方案相较于GP方案的ICER散点都位于WTP阈
价领域 。本研究为了增强结果的可靠性，同步建立了 值之上，提示当 WTP 阈值设定为 287 247 元/QALY 时，
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PSM以评价治疗方案的经济性。同时，为了评估在不同 PemEV方案具有经济学优势的可能性为0。
时间跨度下，治疗方案的经济性是否具有持续性，本研 如图 3 所示，当 WTP 阈值为 287 247 元/QALY 时，
究针对模型运行时限设置了 3 种情境，分别为 5、10、20 PemEV方案具有经济学优势的可能性为0；随着WTP阈
年。此外，近些年来，医保谈判药品的平均降价幅度可 值的增加，PemEV方案可接受的概率随之提高，GP方案

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