Page 141 - 《中国药房》2025年16期
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此外，目前尚缺乏有关奥法妥木单抗和奥妥珠单抗                              drome[J]. Ren Fail，2024，46（2）：2404486.
          的相关经济性评价，且这2种药物的长期健康获益也未                           [ 2 ]  TRAUTMANN A，BOYER O，HODSON E，et al. IPNA
          可知，有待未来相关高质量研究证实。                                       clinical  practice  recommendations  for  the  diagnosis  and
          4 结语                                                    management  of  children  with  steroid-sensitive  nephrotic
                                                                  syndrome[J]. Pediatr Nephrol，2023，38（3）：877-919.
              大量研究数据表明，抗 CD20 单抗能够靶向结合 B
                                                             [ 3 ]  张沛，高春林，姚俊，等. 2022年国际儿科肾脏病学会儿
          细胞表面的CD20分子，通过耗竭异常活化的B细胞，进
                                                                  童激素敏感型肾病综合征的诊断和管理临床实践指南
          而阻断炎症级联反应、调控免疫紊乱，最终实现足细胞
                                                                  解读及与 2016 年国内指南比较[J]. 中华肾脏病杂志，
          保护和肾小球滤过屏障修复，显著改善儿童RNS的治疗
                                                                  2023，39（11）：872-878.
          结局。其中，利妥昔单抗作为目前指南推荐用于治疗儿
                                                             [ 4 ]  CHEN Z W，XU D C，WU S C，et al. The role of obinutu‐
          童 RNS 的二线用药，对激素依赖型、耐药型及频繁复发                             zumab  in  rituximab-refractory  membranous  nephropathy
          型RNS患儿均展现出确切疗效，但其对FSGS患儿的CR                             and  minimal  change  disease[J].  Clin  Kidney  J，2025，18
          率有限，且各病理类型远期复发风险随时间递增，其中                               （3）：sfaf039.
          以FSGS的复发问题尤为突出。奥法妥木单抗作为全人                          [ 5 ]  莫小兰，黄凌斐，赵一鸣，等. 他克莫司治疗儿童肾小球
          源化抗 CD20 单抗，在利妥昔单抗不耐受或耐药患者中                             疾病的个体化用药专家共识[J]. 中国实用儿科杂志，
          展现出了替代治疗潜力；奥妥珠单抗则在利妥昔单抗耐                                2025，40（1）：1-12.
          药、移植后复发等复杂病例中初步显现出优势，但目前                           [ 6 ]  LIU F，WANG J J，YAN W L，et al. Efficacy and safety of
          奥法妥木单抗与奥妥珠单抗在该领域的使用仍属于超                                 tac  or  MMF  for  children  with  steroid-sensitive  but  fre‐
          说明书用药，临床须严格把控适应证、全面评估个体用                                quent relapse or steroid-dependent nephrotic syndrome：a
          药的获益和风险，并按照医疗机构超说明书用药管理规                                nationwide，multicentre  randomized  study[J].  J  Am  Soc
                                                                  Nephrol，2024，35（10S）：21-27.
          范操作，经患儿及监护人知情同意后再行使用，以规避
                                                             [ 7 ]  任相阁，禹欣，张佳伟，等. 真实世界中利妥昔单抗治疗
          潜在风险。
                                                                  儿童难治性肾病综合征的有效性与安全性的Meta分析
              尽管抗 CD20 单抗的有效性已得到证实，其临床应
                                                                  [J]. 中国药房，2024，35（21）：2668-2675.
          用仍面临多重挑战：首先，现有研究多关注短期疗效，其
                                                             [ 8 ]  WANG H J，LAN L，WANG J H，et al. Alterations of B-
          长期安全性数据匮乏，尤其是应用抗 CD20 单抗导致的
                                                                  cell  subsets  in  peripheral  blood  from  adult  patients  with
          低丙种球蛋白血症、感染风险以及对儿童生长发育的潜
                                                                  idiopathic  membranous  nephropathy[J].  Immunol  Lett，
          在影响亟须深入研究；其次，不同病理类型（如 MCD 与                             2024，266：106838.
          FSGS）对抗 CD20 单抗的治疗反应差异显著，也需探索                      [ 9 ]  KOVALIK M E，DACANAY M A，CROWLEY S D，et al.
          个体化治疗策略；再次，部分药物经济学评价分析虽表                                Swollen feet：considering the paradoxical roles of interleu‐
          明利妥昔单抗具有经济性优势，但奥法妥木单抗与奥妥                                kins  in  nephrotic  syndrome[J].  Biomedicines，2024，12
          珠单抗应用于该疾病的经济性如何尚未可知；此外，剂                               （4）：738.
          量标准化争议（如低剂量利妥昔单抗在亚洲研究与欧美                           [10]  ZHU R，TANG H，HOWARD L，et al. The predictive and
          指南间的分歧）及 B 细胞重建动态监测等问题，也需通                              prognostic  value  of  peripheral  blood  antigen-specific
          过多中心临床研究达成共识。                                           memory  B  cells  in  phospholipase A2  receptor-associated
              鉴于此，未来研究需开展大规模、长期随访的RCT，                            membranous nephropathy[J]. medRxiv，2023：2023.08.14.
                                                                  23292885.
          系统评估各种抗 CD20 单抗在不同亚型 RNS 中的疗效
                                                             [11]  EROĞLU F K. Characterization of functional and molecu‐
          与安全性；探索联合治疗方案，例如与自噬激活剂或补
                                                                  lar properties of circulating extracellular vesicles of child‐
          体抑制剂联用，以突破单药治疗的局限；建立基于生物
                                                                  hood idiopathic nephrotic syndrome patients[D]. Ankara：
          标志物的精准分型体系，从而为药物选择和疗程优化提
                                                                  Bilkent University，2021.
          供科学指导；同时聚焦儿童特异性问题，深入研究免疫
                                                             [12]  ROCA  N，MADRID  A，LOPEZ  M，et  al.  Multidimen‐
          抑制对儿童疫苗接种、性腺发育的潜在影响，并制定针
                                                                  sional inflammatory and immunological endotypes of idio‐
          对性管理方案。通过对上述问题的研究，抗 CD20 单抗                             pathic focal segmental glomerulosclerosis and their asso‐
          有望在疗效、安全性与经济性之间达成更优的平衡，从                                ciation with treatment outcomes[J]. Clin Kidney J，2020，
          而为RNS患儿带来更优质、可持续的治疗方案。                                  14（7）：1826-1834.
          参考文献                                               [13]  DUINEVELD C，STEENBERGEN E J，BOMBACK A S，
          [ 1 ]  ZHANG N，JIANG L，LI S N，et al. Clinical analysis of si‐  et al. Treatment-resistant nephrotic syndrome in dense de‐
              rolimus therapy in children with refractory nephrotic syn‐  posit  disease：complement-mediated  glomerular  capillary


          中国药房  2025年第36卷第16期                                              China Pharmacy  2025 Vol. 36  No. 16    · 2083 ·
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